Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Real-World Joint Outcomes After Selective Transition to Low-Dose Emicizumab in Pediatric Hemophilia A

23. února 2026 aktualizováno: Chulalongkorn University

Studie klinických výsledků, biomarkerů chrupavky a hemofilické artropatie (HEAD-US) u pacientů s hemofilií A: Nízká dávka emicizumabu vs. farmakokineticky řízené koncentráty FVIII s prodlouženým poločasem

Nedávné studie ukázaly, že farmakokineticky (PK) řízený faktor VIII s prodlouženým poločasem (EHL) může zlepšit zdraví kloubů u pacientů s hemofilií A. Někteří pacienti však i přes optimalizovanou PK-řízenou terapii dosahují suboptimálních výsledků v oblasti kloubů. Nízká dávka emicizumabu se ukázala jako potenciální možnost pro zlepšení kontroly krvácení a zdraví kloubů u pacientů, kteří nereagují adekvátně na PK-řízený EHL faktor VIII.

Cílem studie je porovnat klinické výsledky krvácení, zdraví kloubů, biomarkery chrupavky a nálezy muskuloskeletální ultrazvukové vyšetření (HEAD-US) u pacientů s hemofilií A v Thajsku během PK-řízené terapie EHL faktorem VIII a po přechodu na nízkou dávku emicizumabu.

Bylo zařazeno osmnáct pacientů s hemofilií A z King Chulalongkorn Memorial Hospital v Thajsku, ve věku 8–28 let, kteří dostávali PK-řízený EHL faktor VIII. Pacienti s Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ≥ 12 přešli na nízkou dávku emicizumabu. Byla podána nástupní dávka 2 mcg/kg, následovaná dávkováním každé 2 týdny během prvního měsíce a každé 4 týdny poté. Klinické krvácení, roční míra krvácení (ABR), roční míra kloubního krvácení (AJBR), HJHS, biomarkery chrupavky a nálezy muskuloskeletální ultrazvukové vyšetření (HEAD-US) byly hodnoceny každé 4 měsíce až po dobu 8 měsíců po přechodu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Chulalongkorn University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacienti s hemofilií A ve věku 3-30 let, kteří dostávali léčbu PK-řízeným EHL faktorem VIII déle než 8 měsíců

Kritéria pro vyloučení:

  • pacienti s hemofilií A s přítomností inhibitorů faktoru VIII

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s hemofilií A s HJHS vyšším než 12
Všichni pacienti s hemofilií A ve studii obdrželi léčbu pomocí PK-řízeného EHL faktoru VIII. Pacienti s HJHS vyšším než 12 byli převedeni na léčbu nízkou dávkou emicizumabu
Lék: Přechod na nízkou dávku emicizumabu
Všichni pacienti s hemofilií A ve studii dostávali léčbu PK-řízeným EHL faktorem VIII. Pacienti s HJHS vyšším než 12 byli převedeni na léčbu nízkou dávkou emicizumabu
Žádný zásah: Pacienti s hemofilií A s HJHS menším než 12
Pacienti s hemofilií A, jejichž HJHS bylo nižší než 12, pokračují ve stejné PK-řízené EHL Faktor VIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra krvácení
Časové okno: 8 měsíců
Roční zpráva o frekvenci krvácení udávaná jako počet případů za rok
8 měsíců
Roční frekvence krvácení do kloubů
Časové okno: 8 měsíců
Roční zpráva o četnosti kloubního krvácení udávaná jako počet případů za rok
8 měsíců
Skóre zdraví kloubů u hemofilie (HJHS)
Časové okno: 8 měsíců
HJHS je nástroj pro fyzikální vyšetření u pacientů s hemofilií, který hodnotí nejčastěji 6 kloubů postižených krvácením (oba lokty, obě kolena a oba kotníky). Skóre se pohybuje od 0 (minimum) do 125 (maximum). Nejnižší skóre znamená nejlepší zdraví kloubů.
8 měsíců
Dotazník pro posouzení kvality života dětí a dospívajících s hemofilií (Hae-QoL)
Časové okno: 8 měsíců
Posuzovací nástroje hodnotí fyzický, psychický, rodinný a sociální aspekt pacientů s hemofilií. Existuje 35 otázek. Každá otázka má více možností (nikdy, zřídka, někdy, často, vždy) představujících skóre od 1 (nikdy) do 5 (vždy). Celkové hrubé skóre se pohybuje od 35 do 175 a poté musí být převedeno na "transformované skóre" v rozsahu od 0 do 100. 0 je nejlepší a 100 je nejhorší skóre.
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chulalongkorn University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. února 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0415/67

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pacient s hemofilií A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit