Resultados Articulares no Mundo Real Após Transição Seletiva para Emicizumabe de Baixa Dose em Hemofilia A Pediátrica

Estudos recentes demonstraram que o factor VIII de meia-vida estendida (EHL) guiado por farmacocinética (PK) pode melhorar a saúde articular em doentes com hemofilia A. No entanto, alguns doentes apresentam resultados articulares subóptimos apesar da terapia otimizada guiada por PK.
O emicizumabe em dose baixa surgiu como uma opção potencial para melhorar o controlo da hemorragia e a saúde articular em doentes que não respondem adequadamente ao factor VIII EHL guiado por PK.

Os objetivos do estudo são comparar os resultados clínicos de hemorragia, a saúde articular, os biomarcadores da cartilagem e os achados da ecografia musculoesquelética (HEAD-US) em doentes com hemofilia A na Tailândia durante a terapia com factor VIII EHL guiado por PK e após a mudança para emicizumabe em dose baixa.

Foram incluídos dezoito doentes com hemofilia A do King Chulalongkorn Memorial Hospital, Tailândia, com idades entre os 8 e os 28 anos, que estavam a receber factor VIII EHL guiado por PK.
Os doentes com um Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ≥ 12 mudaram para emicizumabe em dose baixa.
Foi administrada uma dose de carga de 2 mcg/kg, seguida de dosagem a cada 2 semanas durante o primeiro mês e a cada 4 semanas a partir daí.
A hemorragia clínica, a taxa anual de hemorragia (ABR), a taxa anual de hemorragia articular (AJBR), o HJHS, os biomarcadores da cartilagem e os achados da ecografia musculoesquelética (HEAD-US) foram avaliados a cada 4 meses até 8 meses após a mudança.