Todellisen maailman nivelvaikutukset valikoivan siirtymisen jälkeen matalaan emisitsumabi-annokseen lasten hemofilia A:ssa
Kliinisten tulosten, rustobiomarkkereiden ja hemofiilisen artropatian (HEAD-US) tutkimus hemofilia A -potilailla: matala annos emisizumabia vs. farmakokinetiikkaan perustuva pidennetyn puoliintumisajan FVIII-konsentraatit
Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet, että farmakokineettisesti (PK) ohjatulla pidennettyä puoliintumisaikaa (EHL) omaavalla faktuuri VIII:lla voidaan parantaa nivelterveyttä hemofilia A -potilailla. Kuitenkin jotkut potilaat kokevat alhaisia nivelvaikutuksia huolimatta optimoidusta PK-ohjatusta hoidosta. Matala annos emisitsumabbia on noussut mahdolliseksi vaihtoehdoksi verenvuodon hallinnan ja nivelterveyden parantamiseksi potilaille, jotka eivät reagoi riittävästi PK-ohjattuun EHL faktuuri VIII:een.
Tutkimuksen tavoitteena on verrata kliinistä verenvuototuloksia, nivelterveyttä, rustobiomarkkereita ja tuki- ja liikuntaelimistön ultraääni löydöksiä (HEAD-US) Thaimaan hemofilia A -potilailla PK-ohjatun EHL faktuuri VIII hoidon aikana ja vaihdettuaan matalaan annokseen emisitsumabbia.
Kahdeksantoista hemofilia A -potilasta King Chulalongkorn Memorial Hospitalista, Thaimaassa, 8–28-vuotiaita, jotka saivat PK-ohjattua EHL faktuuri VIII:a, osallistuivat tutkimukseen. Potilaat, joiden Hemofilia Nivelterveyspisteet (HJHS) ≥ 12, vaihdettiin matalaan annokseen emisitsumabbia. Aloitusannos 2 mcg/kg annettiin, minkä jälkeen annostelu tapahtui kahden viikon välein ensimmäisen kuukauden aikana ja sen jälkeen neljän viikon välein. Kliinistä verenvuotoa, vuotuista verenvuodon esiintymistiheyttä (ABR), vuotuista nivelverenvuodon esiintymistiheyttä (AJBR), HJHS:ää, rustobiomarkkereita ja tuki- ja liikuntaelimistön ultraääni löydöksiä (HEAD-US) arvioitiin neljän kuukauden välein jopa 8 kuukautta vaihdon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10330
- Chulalongkorn University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- hemofilia A -potilaat, 3–30-vuotiaat, jotka ovat saaneet PK-ohjattua EHL-faktori VIII -hoitoa yli 8 kuukautta
Poissulkemiskriteerit:
- hemofilia A -potilaat, joilla on faktori VIII -estääjiä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hemofilia A -potilaat, joiden HJHS on yli 12
Kaikki hemofilia A -potilaat tutkimuksessa olivat saaneet hoitoa PK-ohjatulla EHL-faktori VIII:lla.
Potilaat, joiden HJHS oli yli 12, siirrettiin matalan annoksen emisitsumabihoitoon.
|
Kaikki tutkimuksen hemofilia A -potilaat olivat saaneet PK-ohjatun EHL-faktori VIII:n hoitoa.
Potilaat, joiden HJHS oli yli 12, vaihdettiin matala-annoksisen emisitsumabiin hoitoon.
|
|
Ei väliintuloa: Hemofilia A -potilaat, joiden HJHS on alle 12
Hemofilia A -potilaat, joiden HJHS oli alle 12, jatkavat samaa PK-ohjattua EHL-faktori VIII:a
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen verenvuodonopeus
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Vuosittainen verenvuotoraportti kertoina vuodessa
|
8 kuukautta
|
|
Vuosittainen nivelverenvuodon määrä
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Vuotuinen nivelverenvuotoraportti kertoina vuodessa
|
8 kuukautta
|
|
Hemofiliatartuntien kuntopistemäärä (HJHS)
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
HJHS on hemofiliapotilaiden fysikaalisen tutkimuksen arviointityökalu, jossa arvioidaan yleisimmin 6 verenvuotojen vaivaamaa niveltä (molemmat kyynärpäät, molemmat polvet ja molemmat nilkat).
Pisteet vaihtelevat 0 (vähimmäismäärä) ja 125 (enimmäismäärä) välillä. Alin pistemäärä tarkoittaa parasta nivelterveyttä. |
8 kuukautta
|
|
Elämänlaadun arviointiväline lapsille ja nuorille hemofiliapotilaille (Hae-QoL)
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Arviointityökalut arvioivat hemofiliapotilaiden fyysisiä, psyykkisiä, perheeseen liittyviä ja sosiaalisia näkökohtia.
Kyselyssä on 35 kysymystä.
Jokaisessa kysymyksessä on useita valintoja (ei koskaan, harvoin, joskus, usein, aina), jotka edustavat pistemäärää 1 (ei koskaan) - 5 (aina).
Kokonaisraakapistemäärä vaihtelee välillä 35–175, ja se on muutettava "muunnetuksi pistemääräksi" välillä 0–100.
0 on paras ja 100 on huonoin pistemäärä.
|
8 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Patologiset prosessit
- Nivelsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Verenvuoto
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Hemartroosi
- emikizumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0415/67
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .