소아 혈우병 A 환자에서 저용량 에미시주맙으로의 선택적 전환 후 실제 임상 관절 결과

최근 연구에 따르면 약동학(PK) 기반 반감기 연장(EHL) 인자 VIII가 혈우병 A 환자의 관절 건강을 개선할 수 있는 것으로 나타났습니다. 그러나 최적화된 PK 기반 치료에도 불구하고 일부 환자는 관절 결과가 만족스럽지 못한 경우가 있습니다. PK 기반 EHL 인자 VIII에 충분히 반응하지 않는 환자들에게 저용량 에미시주맙이 출혈 조절과 관절 건강 개선을 위한 잠재적 옵션으로 부상했습니다.

본 연구의 목적은 태국의 혈우병 A 환자들을 대상으로 PK 기반 EHL 인자 VIII 치료 중과 저용량 에미시주맙으로 전환한 후의 임상적 출혈 결과, 관절 건강, 연골 생체표지자, 근골격계 초음파 소견(HEAD-US)을 비교하는 것입니다.

태국 King Chulalongkorn Memorial Hospital에서 PK 기반 EHL 인자 VIII를 투여받고 있는 8-28세 혈우병 A 환자 18명이 등록되었습니다. 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)가 12 이상인 환자들은 저용량 에미시주맙으로 전환되었습니다. 2 mcg/kg의 로딩 용량을 투여한 후, 첫 달에는 2주마다, 이후에는 4주마다 투여했습니다. 전환 후 최대 8개월 동안 4개월마다 임상적 출혈, 연간 출혈률(ABR), 연간 관절 출혈률(AJBR), HJHS, 연골 생체표지자, 근골격계 초음파 소견(HEAD-US)을 평가했습니다.