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Esiti Articolari nel Mondo Reale Dopo la Transizione Selettiva a Basso Dosaggio di Emicizumab nell'Emofilia A Pediatrica

23 febbraio 2026 aggiornato da: Chulalongkorn University

Studio degli esiti clinici, dei biomarcatori della cartilagine e dell'artropatia emofilica (HEAD-US) in pazienti con emofilia A: bassa dose di emicizumab vs. concentrati di FVIII a emivita prolungata guidati dalla farmacocinetica

Studi recenti hanno dimostrato che il fattore VIII a emivita prolungata (EHL) guidato dalla farmacocinetica (PK) può migliorare la salute articolare nei pazienti con emofilia A. Tuttavia, alcuni pazienti presentano esiti articolari non ottimali nonostante una terapia PK-guidata ottimizzata.
L'emicizumab a basso dosaggio è emerso come opzione potenziale per migliorare il controllo delle emorragie e la salute articolare nei pazienti che non rispondono adeguatamente al fattore VIII EHL guidato dalla PK.

Gli obiettivi dello studio sono confrontare gli esiti clinici delle emorragie, la salute articolare, i biomarcatori cartilaginei e i reperti ecografici muscoloscheletrici (HEAD-US) nei pazienti con emofilia A in Thailandia durante la terapia con fattore VIII EHL guidato dalla PK e dopo il passaggio all'emicizumab a basso dosaggio.

Sono stati arruolati diciotto pazienti con emofilia A dell'Ospedale Memorial King Chulalongkorn, Thailandia, di età compresa tra 8 e 28 anni, che stavano ricevendo fattore VIII EHL guidato dalla PK.
I pazienti con un punteggio HJHS (Hemophilia Joint Health Score) ≥ 12 sono passati all'emicizumab a basso dosaggio.
È stata somministrata una dose di carico di 2 mcg/kg, seguita da dosaggio ogni 2 settimane durante il primo mese e ogni 4 settimane successivamente.
Sanguinamento clinico, tasso di sanguinamento annuale (ABR), tasso di sanguinamento articolare annuale (AJBR), HJHS, biomarcatori cartilaginei e reperti ecografici muscoloscheletrici (HEAD-US) sono stati valutati ogni 4 mesi fino a 8 mesi dopo il passaggio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Chulalongkorn University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • pazienti con emofilia A di età compresa tra 3 e 30 anni che hanno ricevuto trattamento con Fattore VIII EHL guidato dalla PK per più di 8 mesi

Criteri di esclusione:

  • pazienti con emofilia A con presenza di inibitori del fattore VIII

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti con emofilia A con HJHS superiore a 12
Tutti i pazienti con emofilia A nello studio avevano ricevuto un trattamento con fattore VIII EHL guidato dalla PK. I pazienti che avevano un HJHS superiore a 12 sono stati passati al trattamento con emicizumab a basso dosaggio
Droga: Passaggio alla dose bassa di emicizumab
Tutti i pazienti con emofilia A nello studio avevano ricevuto un trattamento con fattore VIII EHL guidato dalla PK. I pazienti che avevano HJHS superiore a 12 sono stati passati al trattamento con emicizumab a basso dosaggio
Nessun intervento: Pazienti con emofilia A con HJHS inferiore a 12
I pazienti con emofilia A il cui HJHS era inferiore a 12 continuano lo stesso Fattore VIII EHL guidato dalla PK

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annuale di sanguinamento
Lasso di tempo: 8 mesi
Report sul tasso di sanguinamento annuale come volte all'anno
8 mesi
Tasso annuale di sanguinamento articolare
Lasso di tempo: 8 mesi
Rapporto annuale sul tasso di sanguinamento articolare espresso come numero di volte all'anno
8 mesi
Punteggio di salute articolare per l'emofilia (HJHS)
Lasso di tempo: 8 mesi
HJHS è lo strumento di valutazione dell'esame fisico per i pazienti con emofilia che valuta più comunemente 6 articolazioni colpite da sanguinamento (entrambi i gomiti, entrambe le ginocchia e entrambe le caviglie).
I punteggi vanno da 0 (minimo) a 125 (massimo).
Il punteggio più basso indica la migliore salute articolare.
8 mesi
Lo strumento di valutazione della qualità della vita per bambini e adolescenti con emofilia (Hae-QoL)
Lasso di tempo: 8 mesi
Gli strumenti di valutazione analizzano gli aspetti fisici, psicologici, familiari e sociali dei pazienti con emofilia. Ci sono 35 domande. Ogni domanda ha opzioni multiple (mai, raramente, a volte, spesso, sempre) che rappresentano un punteggio da 1 (mai) a 5 (sempre). Il punteggio totale grezzo varia da 35 a 175 e deve poi essere convertito in un "punteggio trasformato" che varia da 0 a 100. 0 è il punteggio migliore e 100 è il peggiore.
8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chulalongkorn University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0415/67

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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