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Real-World-Gelenkergebnisse nach selektivem Wechsel auf niedrig dosiertes Emicizumab bei pädiatrischer Hämophilie A

23. Februar 2026 aktualisiert von: Chulalongkorn University

Die Studie zu klinischen Ergebnissen, Knorpelbiomarkern und hämophiler Arthropathie (HEAD-US) bei Hämophilie-A-Patienten: Niedrigdosiertes Emicizumab vs. pharmakokinetisch gesteuerte FVIII-Konzentrate mit verlängerter Halbwertszeit

Kürzliche Studien haben gezeigt, dass pharmakokinetisch (PK)-gesteuerte Faktor VIII mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) die Gelenkgesundheit bei Patienten mit Hämophilie A verbessern kann. Trotz optimierter PK-gesteuerter Therapie zeigen einige Patienten jedoch suboptimale Gelenkergebnisse. Niedrig dosiertes Emicizumab hat sich als potenzielle Option zur Verbesserung der Blutungskontrolle und Gelenkgesundheit bei Patienten erwiesen, die nicht ausreichend auf PK-gesteuerten EHL-Faktor VIII ansprechen.

Das Ziel der Studie ist es, klinische Blutungsergebnisse, Gelenkgesundheit, Knorpelbiomarker und muskuloskelettale Ultraschallbefunde (HEAD-US) bei Hämophilie-A-Patienten in Thailand während der PK-gesteuerten EHL-Faktor-VIII-Therapie und nach dem Wechsel zu niedrig dosiertem Emicizumab zu vergleichen.

Achtzehn Patienten mit Hämophilie A im Alter von 8 bis 28 Jahren vom King Chulalongkorn Memorial Hospital in Thailand, die PK-gesteuerten EHL-Faktor VIII erhielten, wurden eingeschlossen. Patienten mit einem Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ≥ 12 wurden auf niedrig dosiertes Emicizumab umgestellt. Eine Startdosis von 2 µg/kg wurde verabreicht, gefolgt von einer Dosierung alle 2 Wochen im ersten Monat und anschließend alle 4 Wochen. Klinische Blutungen, jährliche Blutungsrate (ABR), jährliche Gelenkblutungsrate (AJBR), HJHS, Knorpelbiomarker und muskuloskelettale Ultraschallbefunde (HEAD-US) wurden alle 4 Monate für bis zu 8 Monate nach dem Wechsel ausgewertet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hämophilie-A-Patienten im Alter von 3-30 Jahren, die mehr als 8 Monate mit PK-gesteuertem EHL-Faktor VIII behandelt wurden

Ausschlusskriterien:

  • Hämophilie-A-Patienten mit vorhandenen Faktor-VIII-Inhibitoren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hämophilie-A-Patienten mit HJHS über 12
Alle Hämophilie-A-Patienten in der Studie hatten eine Behandlung mit PK-gesteuertem EHL-Faktor VIII erhalten. Die Patienten, die einen HJHS von mehr als 12 hatten, wurden auf eine Behandlung mit niedrig dosiertem Emicizumab umgestellt.
Arzneimittel: Umstellung auf niedrig dosiertes Emicizumab
Alle Hämophilie-A-Patienten in der Studie hatten eine Behandlung mit PK-gesteuertem EHL-Faktor VIII erhalten. Die Patienten, die einen HJHS von mehr als 12 hatten, wurden auf eine Behandlung mit niedrig dosiertem Emicizumab umgestellt.
Kein Eingriff: Hämophilie-A-Patienten mit HJHS weniger als 12
Hämophilie-A-Patienten, deren HJHS unter 12 lag, setzen das gleiche PK-gesteuerte EHL-Faktor-VIII fort

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Blutungsrate
Zeitfenster: 8 Monate
Jährlicher Blutungsratenbericht als Anzahl pro Jahr
8 Monate
Jährliche Gelenkblutungsrate
Zeitfenster: 8 Monate
Jährlicher Bericht über Gelenkblutungsrate als Häufigkeit pro Jahr
8 Monate
Hemophilie Gelenkgesundheits-Score (HJHS)
Zeitfenster: 8 Monate
HJHS ist das körperliche Untersuchungsbewertungswerkzeug für Hämophiliepatienten, das am häufigsten 6 von Blutungen betroffene Gelenke bewertet (beide Ellenbogen, beide Knie und beide Knöchel). Die Werte reichen von 0 (Minimum) bis 125 (Maximum). Der niedrigste Wert bedeutet die beste Gelenkgesundheit.
8 Monate
Das Lebensqualitätsbewertungsinstrument für Kinder und Jugendliche mit Hämophilie (Hae-QoL)
Zeitfenster: 8 Monate
Die Bewertungsinstrumente bewerten die physischen, psychologischen, familiären und sozialen Aspekte von Hämophilie-Patienten. Es gibt 35 Fragen. Jede Frage hat mehrere Auswahlmöglichkeiten (nie, selten, manchmal, oft, immer), die die Punktzahl 1 (nie) bis 5 (immer) darstellen. Der Gesamt-Rohwert reicht von 35 bis 175 und muss dann in einen "transformierten Wert" im Bereich von 0 bis 100 umgewandelt werden. 0 ist der beste und 100 der schlechteste Wert.
8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chulalongkorn University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0415/67

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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