Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki stawowe w warunkach rzeczywistych po selektywnej zmianie na niską dawkę emicyzumabu w hemofilii A u dzieci

23 lutego 2026 zaktualizowane przez: Chulalongkorn University

Badanie wyników klinicznych, biomarkerów chrząstki i artropatii hemofilowej (HEAD-US) u pacjentów z hemofilią A: niska dawka emicyzumabu vs. koncentraty czynnika VIII o przedłużonym okresie półtrwania z prowadzeniem farmakokinetycznym

Ostatnie badania wykazały, że farmakokinetycznie (PK) kontrolowany czynnik VIII o przedłużonym okresie półtrwania (EHL) może poprawić stan stawów u pacjentów z hemofilią A. Jednak niektórzy pacjenci doświadczają suboptymalnych wyników stawowych pomimo zoptymalizowanej terapii PK. Niskodawkowy emicizumab pojawił się jako potencjalna opcja poprawy kontroli krwawień i zdrowia stawów u pacjentów, którzy nie reagują odpowiednio na PK-kontrolowany EHL czynnik VIII.

Celem badania jest porównanie klinicznych wyników krwawień, zdrowia stawów, biomarkerów chrząstki oraz wyników ultrasonografii narządu ruchu (HEAD-US) u pacjentów z hemofilią A w Tajlandii podczas terapii PK-kontrolowanym EHL czynnikiem VIII i po przejściu na niskodawkowy emicizumab.

Włączono osiemnastu pacjentów z hemofilią A ze Szpitala Króla Chulalongkorna w Tajlandii, w wieku 8–28 lat, którzy otrzymywali PK-kontrolowany EHL czynnik VIII. Pacjenci z wynikiem Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ≥ 12 przeszli na niskodawkowy emicizumab. Podano dawkę nasycającą 2 mcg/kg, a następnie dawkowano co 2 tygodnie w pierwszym miesiącu i co 4 tygodnie później. Kliniczne krwawienia, roczne wskaźniki krwawień (ABR), roczne wskaźniki krwawień stawowych (AJBR), HJHS, biomarkery chrząstki oraz wyniki ultrasonografii narządu ruchu (HEAD-US) oceniano co 4 miesiące przez do 8 miesięcy po zmianie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Chulalongkorn University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • pacjenci z hemofilią A w wieku 3-30 lat, którzy otrzymywali leczenie EHL czynnikiem VIII z monitorowaniem farmakokinetycznym przez ponad 8 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • pacjenci z hemofilią A z obecnością inhibitorów czynnika VIII

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z hemofilią A z HJHS większym niż 12
Wszyscy pacjenci z hemofilią A w badaniu otrzymywali leczenie czynnikiem VIII EHL z monitorowaniem PK. Pacjenci, którzy mieli HJHS powyżej 12, zostali przestawieni na leczenie niską dawką emicizumabu
Lek: Przejście na niską dawkę emicizumabu
Wszyscy pacjenci z hemofilią A w badaniu otrzymywali leczenie czynnikiem VIII o przedłużonym okresie półtrwania monitorowanym farmakokinetycznie. Pacjenci, u których wynik HJHS przekraczał 12, zostali przełączeni na leczenie niską dawką emicizumabu.
Brak interwencji: Pacjenci z hemofilią A z HJHS poniżej 12
Pacjenci z hemofilią A, których wynik HJHS był mniejszy niż 12, kontynuują tę samą PK-guided EHL Factor VIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna częstość krwawień
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawienia zgłaszany jako razy w roku
8 miesięcy
Roczne wskaźniki krwawień w stawach
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Roczne zgłoszenie częstości krwawień stawowych jako razy na rok
8 miesięcy
Wskaźnik zdrowia stawów w hemofilii (HJHS)
Ramy czasowe: 8 miesięcy
HJHS to narzędzie oceny badania fizykalnego dla pacjentów z hemofilią, oceniające najczęściej 6 stawów dotkniętych krwawieniem (oba łokcie, oba kolana i oba kostki). Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 (minimum) do 125 (maksimum). Najniższy wynik oznacza najlepszy stan stawów.
8 miesięcy
Narzędzie oceny jakości życia dla dzieci i młodzieży z hemofilią (Hae-QoL)
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Narzędzia oceny analizują fizyczne, psychologiczne, rodzinne i społeczne aspekty pacjentów z hemofilią. Składa się z 35 pytań. Każde pytanie ma kilka opcji odpowiedzi (nigdy, rzadko, czasami, często, zawsze), które reprezentują wynik od 1 (nigdy) do 5 (zawsze). Całkowity surowy wynik mieści się w zakresie od 35 do 175, a następnie musi zostać przekształcony na "przekształcony wynik" w zakresie od 0 do 100. 0 oznacza najlepszy wynik, a 100 najgorszy wynik.
8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chulalongkorn University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0415/67

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pacjent z hemofilią A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj