Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Real-World Joint Outcomes After Selective Transition to Low-Dose Emicizumab in Pediatric Hemophilia A

23 februari 2026 uppdaterad av: Chulalongkorn University

Studien av kliniska utfall, broskbiomarkörer och hemofilartropati (HEAD-US) hos patienter med hemofili A: Lågdos Emicizumab jämfört med farmakokinetiskt styrd förlängd halveringstid FVIII-koncentrat

Nyligen genomförda studier har visat att farmakokinetiskt (PK)-styrd förlängd halveringstid (EHL) faktor VIII kan förbättra ledhälsan hos patienter med hemofili A. Vissa patienter upplever dock suboptimala ledresultat trots optimerad PK-styrd terapi. Lågdos emicizumab har framträtt som ett potentiellt alternativ för att förbättra blödningskontrollen och ledhälsan hos patienter som inte svarar tillräckligt på PK-styrd EHL faktor VIII.

Syftet med studien är att jämföra kliniska blödningsresultat, ledhälsa, broskbiomarkörer och muskel- och skelettultraljudsfynd (HEAD-US) hos patienter med hemofili A i Thailand under PK-styrd EHL faktor VIII-terapi och efter övergång till lågdos emicizumab.

Arton patienter med hemofili A från King Chulalongkorn Memorial Hospital i Thailand, i åldrarna 8–28 år, som fick PK-styrd EHL faktor VIII, rekryterades. Patienter med ett Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ≥ 12 övergick till lågdos emicizumab. En startdos på 2 mcg/kg administrerades, följt av dosering varannan vecka under den första månaden och därefter var fjärde vecka. Klinisk blödning, årlig blödningsfrekvens (ABR), årlig ledblödningsfrekvens (AJBR), HJHS, broskbiomarkörer och muskel- och skelettultraljudsfynd (HEAD-US) utvärderades var fjärde månad i upp till 8 månader efter övergången.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • hemofili A-patienter i åldern 3–30 år som fått behandling med PK-styrd EHL-faktor VIII i mer än 8 månader

Exklusionskriterier:

  • hemofili A-patienter med förekomst av faktor VIII-hämmare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hemofili A-patienter med HJHS mer än 12
Alla patienter med hemofili A i studien hade fått behandling med PK-styrd EHL-faktor VIII. Patienterna som hade HJHS mer än 12 bytte till behandling med låg dos emicizumab
Läkemedel: Att byta till lågdos emicizumab
Alla patienter med hemofili A i studien hade fått behandling med PK-styrd EHL-faktor VIII. Patienterna som hade HJHS mer än 12 bytte till behandling med lågdos emicizumab
Inget ingripande: Hemofili A-patienter med HJHS mindre än 12
Hemofili A-patienter vars HJHS var mindre än 12 fortsätter med samma PK-styrd EHL-faktor VIII

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: 8 månader
Årlig blödningsfrekvensrapport som antal gånger per år
8 månader
Årlig ledblödningsfrekvens
Tidsram: 8 månader
Årlig rapport om ledblödningsfrekvens i antal per år
8 månader
Hemofili Ledhälsoscore (HJHS)
Tidsram: 8 månader
HJHS är det fysiska undersökningsbedömningsverktyget för hemofilipatienter som vanligtvis utvärderar de 6 leder som oftast påverkas av blödningar (båda armbågarna, båda knäna och båda fotlederna). Poängen varierar från 0 (lägst) till 125 (högst). Det lägsta poängresultatet innebär den bästa ledhälsan.
8 månader
Livskvalitetsinstrumentet för barn och ungdomar med hemofili (Hae-QoL)
Tidsram: 8 månader
Bedömningsverktygen utvärderar fysiska, psykologiska, familje- och sociala aspekter hos hemofilipatienter. Det finns 35 frågor. Varje fråga har flervalsalternativ (aldrig, sällan, ibland, ofta, alltid) som representerar poäng 1 (aldrig) till 5 (alltid). Det totala råpoängintervallet är från 35 till 175 och måste sedan omvandlas till ett "transformerat poäng" i intervallet 0 till 100. 0 är det bästa och 100 är det sämsta poänget.
8 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chulalongkorn University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2026

Första postat (Faktisk)

27 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0415/67

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera