Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реальные исходы со стороны суставов после селективного перехода на низкие дозы эмицизумаба при педиатрическом гемофилии А

23 февраля 2026 г. обновлено: Chulalongkorn University

Исследование клинических исходов, биомаркеров хряща и гемофилической артропатии (HEAD-US) у пациентов с гемофилией A: низкая доза эмицизумаба по сравнению с Фактором VIII с пролонгированным периодом полувыведения, дозируемым под фармакокинетическим контролем

Недавние исследования показали, что фактор VIII с увеличенным периодом полувыведения (EHL) с фармакокинетическим (PK) мониторингом может улучшить состояние суставов у пациентов с гемофилией A. Однако у некоторых пациентов наблюдаются неоптимальные результаты для суставов, несмотря на оптимизированную терапию с PK-мониторингом. Низкодозовый эмицизумаб стал потенциальным вариантом для улучшения контроля кровотечений и состояния суставов у пациентов, которые недостаточно реагируют на PK-мониторинг фактора VIII с EHL.

Целью исследования является сравнение клинических исходов кровотечений, состояния суставов, биомаркеров хряща и результатов ультразвукового исследования опорно-двигательного аппарата (HEAD-US) у пациентов с гемофилией A в Таиланде во время терапии фактором VIII с EHL с PK-мониторингом и после перехода на низкодозовый эмицизумаб.

Были включены восемнадцать пациентов с гемофилией A из Мемориальной больницы короля Чулалонгкорна в Таиланде, в возрасте 8–28 лет, которые получали фактор VIII с EHL с PK-мониторингом. Пациенты с оценкой состояния суставов при гемофилии (HJHS) ≥ 12 были переведены на низкодозовый эмицизумаб. Вводилась нагрузочная доза 2 мкг/кг, после чего дозирование проводилось каждые 2 недели в течение первого месяца и каждые 4 недели впоследствии. Клинические кровотечения, годовая частота кровотечений (ABR), годовая частота суставных кровотечений (AJBR), HJHS, биомаркеры хряща и результаты ультразвукового исследования опорно-двигательного аппарата (HEAD-US) оценивались каждые 4 месяца в течение до 8 месяцев после перехода.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10330
        • Chulalongkorn University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • пациенты с гемофилией А в возрасте 3-30 лет, получавшие лечение с PK-контролируемым пролонгированным фактором VIII более 8 месяцев

Критерии исключения:

  • пациенты с гемофилией А, имеющие ингибиторы фактора VIII

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациенты с гемофилией A с HJHS более 12
Все пациенты с гемофилией А в исследовании получали лечение с помощью PK-контролируемого EHL фактора VIII. Пациенты, у которых HJHS превышал 12 баллов, были переведены на лечение низкой дозой эмицизумаба
Лекарство: Переход на низкую дозу эмицизумаба
Все пациенты с гемофилией А в исследовании получали лечение с помощью PK-направленного EHL фактора VIII. Пациенты, у которых HJHS был выше 12, были переведены на лечение низкой дозой эмицизумаба
Без вмешательства: Пациенты с гемофилией А с HJHS менее 12
Пациенты с гемофилией A, у которых показатель HJHS был менее 12, продолжают ту же ПК-контролируемую терапию EHL Фактором VIII

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений
Временное ограничение: 8 месяцев
Отчет о годовой частоте кровотечений в количестве раз в год
8 месяцев
Годовой показатель кровоизлияний в суставы
Временное ограничение: 8 месяцев
Ежегодный отчет о частоте кровоизлияний в суставы в разах за год
8 месяцев
Шкала здоровья суставов при гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: 8 месяцев
HJHS - это инструмент оценки физического обследования для пациентов с гемофилией, который чаще всего оценивает 6 суставов, пораженных кровоизлияниями (оба локтя, оба колена и обе лодыжки). Баллы варьируются от 0 (минимум) до 125 (максимум). Наименьший балл означает наилучшее состояние суставов.
8 месяцев
Инструмент оценки качества жизни для детей и подростков с гемофилией (Hae-QoL)
Временное ограничение: 8 месяцев
Инструменты оценки изучают физические, психологические, семейные и социальные аспекты пациентов с гемофилией. Всего 35 вопросов. Каждый вопрос имеет несколько вариантов ответов (никогда, редко, иногда, часто, всегда), которые соответствуют баллам от 1 (никогда) до 5 (всегда). Общий исходный балл варьируется от 35 до 175, после чего он должен быть преобразован в «преобразованный балл» в диапазоне от 0 до 100. 0 — лучший результат, а 100 — худший.
8 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chulalongkorn University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 0415/67

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться