脊髄性筋萎縮症患者に対する髄腔内投与オナセムノゲン・アベパルボベック（OAV101B）（ITVISMA®）治療の現実世界における安全性と有効性の評価：米国における実践的多施設共同研究（STREAM）
2026年9月15日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
オナセムノゲン アベパルボベク：脊髄性筋萎縮症患者に対する髄腔内投与オナセムノゲン アベパルボベク-brve（ITVISMA®）治療の実世界における安全性と有効性の評価：米国における実践的多施設共同研究（STREAM）
主な目的は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療領域における重要なエビデンスに対処することであり、特にオナセムノゲン・アベパルボベック-ブルブ（ITVISMA®）の髄腔内製剤に焦点を当てています。
米国実践的多施設共同研究（STREAM）。
調査の概要
詳細な説明
STREAMは、遺伝的に確認されたSMAを持つ米国参加者が、単回の髄腔内投与によるオナセムノゲン アベパルボベク-brveを受ける前向き多施設コホート研究です。
すべての適格参加者は、治療的投与前までに登録されます。
ランダム化、盲検化、またはプラセボ対照は採用されません。代わりに、各参加者は自身のベースライン比較対象として機能します。
この研究では、年齢、臨床的特徴、治療歴、および少なくとも1年間の治療前の病歴の可用性によって一致させた患者の探索的外部コホートを使用します。
この患者コホートは、遡及的に収集された電子医療記録データのデータベースに基づいており、研究結果を文脈化するために記述的に使用されます。
事前に指定されたエンドポイント、運動機能スケールに関する統一された評価者トレーニング、および欠損データと併発事象の取り扱いを事前に規定した詳細な統計分析計画により、バイアスは最小限に抑えられます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
36
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Medical Center
-
主任研究者：
- Claudia Chiriboga
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な適格基準:
以下のすべての条件を満たす場合のみ、参加者はSTREAMに登録されます:
- 参加者は遺伝子学的に確認されたSMA（二対立遺伝子SMN1欠失または変異）の診断を受けている。
- 参加者は髄腔内注射の日に年齢が2歳以上である。
- 治療担当医は、書面によるインフォームドコンセント取得後、通常の米国での医療慣行において、現在の治療エピソード内でITVISMA®（1.2 × 10¹⁴ vg）の単回投与を実施する意向がある。
スクリーニング時に以下の機能カテゴリーのいずれかが該当する:
- 独立歩行可能な小児/思春期（2歳～18歳未満）; または
- 独立歩行可能な成人（18歳以上）。
- 非歩行可能（補助歩行器使用を含む）な成人（18歳超）で、ベースライン時のRULMがエントリーレベルである。
- サイトの電子記録から、少なくとも1年間の治療前の病歴（運動機能の記録を含む）を取得できる。
主要な除外基準:
以下のいずれかの条件に該当する場合、参加者は除外されます:
- 担当医師が判断した腰椎穿刺の禁忌（例: 安全な腰椎穿刺を妨げる脊椎解剖学的構造）
- 投与30日前以内の、制御されていない急性疾患、活動性感染症、発熱性疾患、または急性医学的状態
- 経口または胃瘻チューブによるコルチコステロイドの不耐性
- STREAMの目的またはエンドポイントに干渉する可能性のある、他の介入的臨床試験への現在の参加。注: 観察的コホート研究または非介入的研究への参加（参加者が治療を受けない、または本研究のデータ完全性を損なう可能性のある処置を受けない場合）は、スポンサーの承認後に許可される場合があります
- 計画された転居、または最低12ヶ月のフォローアップ完了を妨げる可能性のある状況。
その他のプロトコールに定める適格基準、除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：オナセムノゲン アベパルボベク－ブリブ
脊髄性筋萎縮症の参加者、以下を含む：
|
ラベルに従った全身性コルチコステロイド予防投与と共に、腰椎穿刺により1回投与される。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
自立歩行可能な参加者におけるHFMSEのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、18、24ヶ月
|
HFMSEは、SMA患者の運動能力と臨床的進行に関する客観的な情報を提供するために、SMA患者の小児を対象に開発された、検証済みのSMA特異的評価法です。 HFMSEは33項目から構成され、各項目は0（実行不能）から2（修正・適応・補償なしで実行可能）までのスコアで評価されます。総合スコアは0から66の範囲です。スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。 |
ベースライン、6、12、18、24ヶ月
|
|
非歩行（補助付き歩行器使用者を含む）参加者のRULMにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
|
RULMは、独立歩行可能および非歩行可能（補助付き歩行器使用者を含む）のSMA患者を対象に、小児期から成人期までの上肢の運動能力を評価する、SMAに特化した検証済み評価法です。
このスケールは19の採点項目で構成されています：18項目は0（不能）から2（完全達成）のスケールで採点され、1項目は0（不能）から1（可能）で採点されます。
総合スコアは0〜37点の範囲です。
高いスコアはより高いレベルの運動能力を反映します。
|
ベースライン、6、12、18、24か月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：最大5年間
|
AEおよびSAEの発現率（検査値の変化および手技関連事象を含む、AEとして該当し報告されたもの）
|
最大5年間
|
|
修正 SMA 機能的評価尺度 (SMA-FRS) 自立歩行可能な参加者 (年齢 18 歳以上) および非歩行可能な参加者向け
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月、3、4、5年目
|
修正脊髄性筋萎縮症機能評価尺度（SMAFRS）：10項目は、食事、上肢の着替え、下肢の着替え、身だしなみ、入浴、トイレ使用、ベッドでの体位変換と寝具調整、移乗、歩行、階段昇降に関する質問を取り扱います。
このアウトカム指標は、プロトコルで指定されている関連する臨床的および人口統計学的要因に基づいて事前に定義された参加者グループ全体での有効性評価を含みます。
|
ベースライン、6、12、18、24か月、3、4、5年目
|
|
独立歩行可能な参加者（18歳未満）における神経筋疾患に関する介護者経験の評価（ACEND）
時間枠：ベースライン、6か月、12か月、18か月、24か月、および3年、4年、5年
|
神経筋疾患介護者経験評価（ACEND）：介護者の機能と生活の質に関する認識を、時間、財務、感情の面で定量化します。
ACENDは、神経筋疾患により重度に影響を受けた子供を育てる介護者が経験する影響を特に評価するために開発および検証されました。
整形外科手術を受ける患者の介護者への適用のために特に開発されましたが、SMA患者の介護者にも適用できます。
このアウトカム測定には、プロトコルで指定された関連する臨床的および人口統計的要因に基づく事前定義された参加者グループ全体での有効性評価が含まれます。
|
ベースライン、6か月、12か月、18か月、24か月、および3年、4年、5年
|
|
サブグループアウトカム：ハマースミス機能運動スケール拡張版（HFMSE）
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
|
プロトコルで指定された関連する臨床的および人口統計学的要因に基づいて事前定義された参加者グループ全体での有効性評価。
HFMSEは、運動能力と臨床的進行に関する客観的な情報を提供するために検証されたSMA特異的評価です。
総合スコアは0〜66の範囲です。
スコアが高いほど運動能力のレベルが高いことを示します。
|
ベースライン、6、12、18、24か月
|
|
サブグループアウトカム: 改訂版上肢モジュール (RULM)
時間枠：ベースライン、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
|
プロトコルで規定されている関連する臨床的および人口統計学的要因に基づいて、事前に定義された参加者グループ全体での有効性評価。
RULMは、独立歩行可能および非独立歩行可能なSMA患者の小児期から成人期までの上肢運動機能を評価する、検証済みのSMA特異的評価法です。
合計スコアは0〜37点の範囲です。
高いスコアはより高いレベルの運動能力を反映します。
|
ベースライン、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
|
|
入院、救急部門受診、外来受診、呼吸介入、および栄養サポート介入の頻度
時間枠：ベースライン、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、および3年目、4年目、5年目
|
SMA関連の医療資源利用の評価。
|
ベースライン、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、および3年目、4年目、5年目
|
|
入院期間、救急科受診、外来受診、呼吸介入および栄養サポート介入
時間枠：ベースライン、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、および3年、4年、5年
|
SMA関連の医療資源利用に関する評価。
|
ベースライン、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、および3年、4年、5年
|
|
コブ角
時間枠：ベースライン、最長24か月
|
脊柱側弯症の進行の評価を疾患進行マーカーとして
|
ベースライン、最長24か月
|
|
毎日の呼吸サポート時間（なし、非侵襲的換気、侵襲的換気）
時間枠：ベースライン、最大24か月
|
呼吸機能の疾患進行マーカーとしての評価。
|
ベースライン、最大24か月
|
|
ゴニオメーターで測定した関節可動域制限
時間枠：ベースライン、最大24か月
|
関節拘縮の進化を疾患進行マーカーとして評価する。
|
ベースライン、最大24か月
|
|
栄養サポートカテゴリー（経口、胃瘻栄養、完全静脈栄養）
時間枠：ベースライン、最長24ヶ月
|
疾患進行マーカーとしての栄養状態の評価。
|
ベースライン、最長24ヶ月
|
|
歩行可能な患者のための6分間歩行テスト (6MWT)
時間枠：ベースライン、6か月、12か月、18か月、および24か月
|
疾患進行マーカーを評価するため。
6MWT: メートル単位の距離; 距離が長いほど歩行能力が優れていることを示す。
|
ベースライン、6か月、12か月、18か月、および24か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年8月27日
一次修了 (推定)
2032年5月3日
研究の完了 (推定)
2032年6月30日
試験登録日
最初に提出
2026年2月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月26日
最初の投稿 (実際)
2026年3月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月15日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- COAV101B1US01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な研究から得られた患者レベルのデータおよび関連する臨床文書へのアクセスを、適格な外部研究者と共有することに取り組んでいます。
これらのリクエストは、科学的価値に基づき、独立した審査委員会によって審査・承認されます。
提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの利用可能性は、www.clinicalstudydatarequest.comに記載されている基準およびプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。