ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)
28 de mayo de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Onasemnogene Abeparvovec: Evaluación de la Seguridad y Efectividad en el Mundo Real de Participantes con Atrofia Muscular Espinal Tratados con Onasemnogene Abeparvovec-brve Intratecal (ITVISMA®): Un Estudio Multicéntrico Pragmático en EE.UU. (STREAM)
El propósito principal es abordar evidencia crítica en el panorama terapéutico de la Atrofia Muscular Espinal (AME), centrándose específicamente en la formulación intratecal de onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®).
Estudio Multicéntrico Pragmático de EE. UU. (STREAM).
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
STREAM es un estudio de cohorte prospectivo y multicéntrico que seguirá a participantes estadounidenses con AME confirmada genéticamente que reciban una única dosis intratecal de onasemnogene abeparvovec-brve.
Todos los participantes elegibles se inscriben antes de la inyección terapéutica.
No se emplea aleatorización, enmascaramiento ni control con placebo; en su lugar, cada participante actúa como su propio comparador basal.
Este estudio utilizará una cohorte externa exploratoria de pacientes emparejados por edad, características clínicas, historial de tratamiento y disponibilidad de al menos 1 año de historial médico previo al tratamiento.
Esta cohorte de pacientes se basará en una base de datos de registros médicos electrónicos recopilados retrospectivamente y se utilizará de forma descriptiva para contextualizar los resultados del estudio.
El sesgo se minimiza mediante puntos finales preespecificados, formación uniforme de evaluadores en escalas de función motora y un plan de análisis estadístico detallado que estipula el manejo de datos faltantes y eventos intercurrentes por adelantado.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
36
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Un participante será inscrito en STREAM solo si se cumplen todas las siguientes condiciones:
- El participante tiene un diagnóstico genéticamente confirmado de AME (deleción o mutación bialélica de SMN1).
- Tiene ≥ 2 años de edad el día de la inyección intratecal.
- El investigador tratante tiene la intención de administrar, dentro del episodio actual de atención, una dosis única de ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) en la práctica rutinaria de EE. UU. después de obtener el consentimiento informado por escrito.
Una de las siguientes categorías funcionales se aplica en la selección:
- niño/adolescente ambulatorio independiente de 2 a <18 años; o
- adulto ambulatorio independiente (≥ 18 años).
- adulto no ambulatorio (incluye andadores con asistencia) > 18 años con nivel de entrada RULM en la línea de base
- Se puede recuperar del registro electrónico del sitio al menos 1 año de historial médico previo al tratamiento, incluida la documentación de la función motora.
Criterios clave de exclusión:
Un participante será excluido si se aplica alguna de las siguientes condiciones:
- Contraindicación para la punción lumbar según lo determine el investigador (por ejemplo, anatomía espinal que impida una punción lumbar segura)
- Una enfermedad aguda no controlada, infección activa, enfermedad febril o condición médica aguda, dentro de los 30 días previos a la dosificación
- Incapacidad para tolerar corticosteroides administrados por vía oral o por sonda de gastrostomía
- Participación actual en otro ensayo clínico intervencionista que interferiría con los objetivos o puntos finales de STREAM. Nota: la participación en estudios de cohorte observacionales o estudios no intervencionistas en los que el participante no recibe tratamiento ni se somete a procedimientos que puedan comprometer la integridad de los datos de este estudio puede permitirse previa aprobación del patrocinador
- Reubicación planificada o cualquier circunstancia que probablemente impida completar el seguimiento mínimo de 12 meses.
Podrían aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión del protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Onasemnogene Abeparvovec-brve
Participantes con atrofia muscular espinal, que incluyen:
|
administrado una vez mediante punción lumbar con profilaxis sistémica de corticosteroides según la etiqueta.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el inicio en la HFMSE para participantes ambulatorios independientes
Periodo de tiempo: Baseline, 6, 12, 18 y 24 meses
|
El HFMSE es una evaluación específica para AME validada, diseñada para su uso en niños con AME para proporcionar información objetiva sobre la capacidad motora y la progresión clínica. El HFMSE contiene 33 ítems puntuados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sin modificación/adaptación/compensación). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 66. Las puntuaciones más altas indican mayores niveles de capacidad motora. |
Baseline, 6, 12, 18 y 24 meses
|
|
Cambio desde el valor basal en la RULM para participantes no ambulatorios (incluidos los que caminan con asistencia)
Periodo de tiempo: Baseline, 6, 12, 18 y 24 meses
|
La RULM es una evaluación específica para la AME validada que mide el rendimiento motor en las extremidades superiores desde la infancia hasta la edad adulta en individuos con AME ambulatorios independientes y no ambulatorios (incluidos aquellos que caminan con ayuda).
La escala consta de 19 ítems puntuables: 18 ítems se puntúan en una escala de 0 (incapaz) a 2 (logro completo), y un ítem que se puntúa de 0 (incapaz) a 1 (capaz).
Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 37 puntos.
Las puntuaciones más altas reflejan un mayor nivel de capacidad motora.
|
Baseline, 6, 12, 18 y 24 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
Incidencia de EA y ESA, incluidos los cambios en las pruebas de laboratorio y los eventos relacionados con procedimientos que califican y se notifican como EA.
|
hasta 5 años
|
|
Escala de Calificación Funcional de la AME Modificada (SMA-FRS) para participantes ambulatorios independientes (≥ 18 años de edad) y participantes no ambulatorios
Periodo de tiempo: Meses basal, 6, 12, 18 y 24 y Años 3, 4 y 5
|
Escala modificada de valoración funcional de la atrofia muscular espinal (SMAFRS): Diez ítems abordan preguntas relacionadas con la alimentación, vestirse la parte superior del cuerpo, vestirse la parte inferior del cuerpo, aseo personal, bañarse, uso del baño, darse la vuelta en la cama y ajustar la ropa de cama, transferencias, caminar y subir escaleras.
Esta medida de resultado incluye la evaluación de la eficacia en grupos predefinidos de participantes basados en factores clínicos y demográficos relevantes, según se especifica en el protocolo.
|
Meses basal, 6, 12, 18 y 24 y Años 3, 4 y 5
|
|
Evaluación de la Experiencia del Cuidador con Enfermedad Neuromuscular (ACEND) para participantes ambulatorios independientes (<18 años de edad)
Periodo de tiempo: Baseline, Meses 6, 12, 18, 24, y Años 3, 4 y 5
|
La Evaluación de la Experiencia del Cuidador en Enfermedades Neuromusculares (ACEND): cuantifica las percepciones de los cuidadores sobre la función y la calidad de vida relacionadas con el tiempo, las finanzas y las emociones.
El ACEND se desarrolló y validó para evaluar específicamente el impacto en los cuidadores que crían a niños gravemente afectados por enfermedades neuromusculares.
Aunque se desarrolló específicamente para aplicarse a cuidadores de pacientes sometidos a cirugía ortopédica, también es aplicable a aquellos con AME (Atrofia Muscular Espinal).
Esta medida de resultado incluye una evaluación de la efectividad en grupos de participantes predefinidos basados en factores clínicos y demográficos relevantes, según se especifica en el protocolo.
|
Baseline, Meses 6, 12, 18, 24, y Años 3, 4 y 5
|
|
Resultados de subgrupos: Escala de Función Motora de Hammersmith Ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6, 12, 18 y 24 meses
|
Evaluación de la eficacia en grupos de participantes predefinidos basada en factores clínicos y demográficos relevantes, según se especifica en el protocolo.
La HFMSE es una evaluación específica para AME validada para proporcionar información objetiva sobre la capacidad motora y la progresión clínica.
Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 66.
Las puntuaciones más altas indican niveles más altos de capacidad motora.
|
Línea de base, 6, 12, 18 y 24 meses
|
|
Resultados de subgrupos: Módulo Revisado de Miembro Superior (RULM)
Periodo de tiempo: Baseline, 6, 12, 18 y 24 meses
|
Evaluación de la efectividad en grupos de participantes predefinidos según factores clínicos y demográficos relevantes, según se especifica en el protocolo.
La RULM es una evaluación específica de la AME validada para medir el rendimiento motor de las extremidades superiores desde la infancia hasta la edad adulta en personas con AME ambulatorias independientes y no independientes.
Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 37 puntos.
Las puntuaciones más altas reflejan un mayor nivel de capacidad motora.
|
Baseline, 6, 12, 18 y 24 meses
|
|
Frecuencia de hospitalizaciones, visitas al departamento de emergencias, visitas ambulatorias, intervenciones respiratorias e intervenciones de soporte nutricional
Periodo de tiempo: Baseline, Meses 6, 12, 18, 24, y Años 3, 4 y 5
|
Evaluación de la utilización de recursos sanitarios relacionados con la AME.
|
Baseline, Meses 6, 12, 18, 24, y Años 3, 4 y 5
|
|
Duración de las hospitalizaciones, visitas al departamento de emergencias, visitas ambulatorias, intervenciones respiratorias e intervenciones de apoyo nutricional
Periodo de tiempo: Baseline, Meses 6, 12, 18, 24, y Años 3, 4 y 5
|
Evaluación de la utilización de recursos sanitarios relacionados con la AME.
|
Baseline, Meses 6, 12, 18, 24, y Años 3, 4 y 5
|
|
Ángulo de Cobb
Periodo de tiempo: Basal, hasta 24 meses
|
Evaluación de la progresión de la escoliosis como marcador de progresión de la enfermedad.
|
Basal, hasta 24 meses
|
|
Horas diarias de soporte respiratorio (ninguno, ventilación no invasiva, ventilación invasiva)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 24 meses
|
Evaluación de la función respiratoria como marcador de progresión de la enfermedad.
|
Línea de base, hasta 24 meses
|
|
Limitación del rango articular medida con goniómetro
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 24 meses
|
Evaluación de la evolución de las contracturas articulares como marcador de progresión de la enfermedad.
|
Línea de base, hasta 24 meses
|
|
Categoría de soporte nutricional (oral, alimentación por gastrostomía, nutrición parenteral total)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 24 meses
|
Evaluación del estado nutricional como marcador de progresión de la enfermedad.
|
Línea de base, hasta 24 meses
|
|
Prueba de Marcha de 6 Minutos (6MWT) para pacientes ambulatorios
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 12, 18 y 24
|
Para evaluar marcadores de progresión de la enfermedad.
6MWT: distancia en metros; una mayor distancia indica mejor capacidad ambulatoria.
|
Línea de base, meses 6, 12, 18 y 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de julio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
3 de mayo de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
4 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- COAV101B1US01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos cualificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de apoyo de estudios elegibles.
Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente en función de su mérito científico.
Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo, de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
Esta disponibilidad de datos del ensayo se rige por los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .