Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności w warunkach rzeczywistych u uczestników ze rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych wewnątrzoponowo Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): amerykańskie pragmatyczne wieloośrodkowe badanie (STREAM)

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: Ocena bezpieczeństwa i skuteczności w rzeczywistych warunkach klinicznych u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych wewnątrzoponowo preparatem Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®): Praktyczne wieloośrodkowe badanie w USA (STREAM)

Głównym celem jest dostarczenie kluczowych dowodów w zakresie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), ze szczególnym uwzględnieniem podawanego dooponowo preparatu onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). Amerykańskie wieloośrodkowe badanie pragmatyczne (STREAM).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

STREAM to prospektywne, wieloośrodkowe badanie kohortowe, które będzie śledzić uczestników z USA z genetycznie potwierdzonym SMA, którzy otrzymują jedną, dooponową dawkę onasemnogene abeparvovec-brve. Wszyscy uprawnieni uczestnicy są rejestrowani przed podaniem leczenia. Nie stosuje się randomizacji, zaślepienia ani kontroli placebo; zamiast tego każdy uczestnik służy jako własny porównawczy punkt odniesienia. To badanie wykorzysta eksploracyjną kohortę zewnętrzną pacjentów dopasowanych pod względem wieku, cech klinicznych, historii leczenia i dostępności co najmniej 1 roku historii medycznej przed leczeniem. Ta kohorta pacjentów będzie oparta na bazie danych retrospektywnie zebranych elektronicznych dokumentacji medycznych i będzie używana opisowo do kontekstualizacji wyników badania. Błąd systematyczny jest minimalizowany poprzez wcześniej określone punkty końcowe, ujednolicone szkolenie oceniających w skalach funkcji motorycznych oraz szczegółowy plan analizy statystycznej, który określa wcześniejsze postępowanie z brakującymi danymi i zdarzeniami interkurencyjnymi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

36

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Uczestnik zostanie włączony do badania STREAM tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe warunki:

  • Uczestnik ma genetycznie potwierdzoną diagnozę SMA (delecję lub mutację obu alleli SMN1).
  • Ma ≥ 2 lata w dniu iniekcji dooponowej.
  • Lekarz prowadzący zamierza podać w ramach bieżącej opieki medycznej pojedynczą dawkę ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) w rutynowej praktyce w USA po uzyskaniu pisemnej świadomej zgody.

  • W momencie badania przesiewowego dotyczy jedna z poniższych kategorii funkcjonalnych:

    1. samodzielnie chodzące dziecko/młodzież w wieku 2 - <18 lat; lub
    2. samodzielnie chodzący dorosły (≥ 18 lat).
    3. niechodzący dorosły (w tym osoby chodzące z pomocą) > 18 lat z wynikiem RULM na poziomie wejściowym w punkcie wyjściowym
  • Przynajmniej jednoroczna historia leczenia przed badaniem, w tym dokumentacja funkcji motorycznych, może zostać pobrana z elektronicznej dokumentacji ośrodka.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

Uczestnik zostanie wykluczony, jeśli dotyczy którykolwiek z poniższych warunków:

  • Przeciwwskazanie do nakłucia lędźwiowego ustalone przez badacza (np. anatomia kręgosłupa uniemożliwiająca bezpieczne nakłucie lędźwiowe)
  • Niekontrolowana choroba ostra, aktywna infekcja, choroba gorączkowa lub ostry stan medyczny w ciągu 30 dni przed podaniem dawki
  • Nietolerancja kortykosteroidów podawanych doustnie lub przez zgłębnik gastrostomijny
  • Obecny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, który mógłby zakłócić cele lub punkty końcowe badania STREAM. Uwaga: udział w obserwacyjnych badaniach kohortowych lub nieinterwencyjnych, w których uczestnik nie otrzymuje leczenia ani nie przechodzi procedur, które mogłyby zagrozić integralności danych tego badania, może być dozwolony po zatwierdzeniu przez Sponsora
  • Planowane przeprowadzka lub jakiekolwiek okoliczności, które mogą uniemożliwić ukończenie minimalnej 12-miesięcznej obserwacji.

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia i wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Uczestnicy z rdzeniowym zanikiem mięśni, w tym:

  • samodzielnie poruszające się dzieci/młodzież (≥ 2 lata do < 18 lat);
  • samodzielnie poruszający się dorośli (≥ 18 lat);
  • Nieporuszający się samodzielnie dorośli (≥ 18 lat)
Lek: Onasemnogene Abeparvovec-brve
podawany jednorazowo drogą nakłucia lędźwiowego z systemową profilaktyką kortykosteroidową zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego.
Inne nazwy:
  • (ITVISMA®)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali HFMSE dla samodzielnie poruszających się uczestników
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6, 12, 18 i 24 miesiące

HFMSE to zatwierdzone, specyficzne dla SMA narzędzie oceny opracowane do stosowania u dzieci z SMA w celu dostarczenia obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego.

HFMSE zawiera 33 pozycje oceniane od 0 (niezdolny do wykonania) do 2 (wykonuje bez modyfikacji/dostosowania/kompensacji). Suma punktów mieści się w zakresie 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Punkt wyjściowy, 6, 12, 18 i 24 miesiące
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali RULM dla uczestników niechodzących (w tym chodzących z pomocą)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6, 12, 18 i 24 miesiące
RULM to zwalidowana specyficzna dla SMA ocena sprawności motorycznej kończyn górnych od dzieciństwa przez dorosłość u osób z SMA, które samodzielnie się poruszają i nieporuszających się samodzielnie (w tym osób chodzących z pomocą). Skala składa się z 19 punktów do oceny: 18 punktów ocenianych w skali od 0 (niezdolny) do 2 (pełne osiągnięcie) oraz jednego punktu ocenianego w skali od 0 (niezdolny) do 1 (zdolny). Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 37 punktów. Wyższe wyniki odzwierciedlają wyższy poziom sprawności motorycznej.
Linia bazowa, 6, 12, 18 i 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: do 5 lat
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs), w tym zmiany w badaniach laboratoryjnych oraz zdarzenia związane z procedurą, które kwalifikują się i są zgłaszane jako AEs.
do 5 lat
Zmodyfikowana Skala Funkcjonalna SMA (SMA-FRS) dla samodzielnie chodzących uczestników (≥ 18 lat) i uczestników niechodzących
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6, 12, 18 i 24 miesiące oraz lata 3, 4 i 5
Zmodyfikowana Skala Funkcjonalna Rdzeniowego Zaniku Mięśni (SMAFRS): Dziesięć pozycji dotyczy pytań związanych z jedzeniem, ubieraniem kończyn górnych, ubieraniem kończyn dolnych, pielęgnacją, kąpielą, korzystaniem z toalety, przewracaniem się w łóżku i regulacją pościeli, przemieszczaniem się, chodzeniem oraz wchodzeniem po schodach. Miernik ten obejmuje ocenę skuteczności w ramach wcześniej zdefiniowanych grup uczestników na podstawie istotnych czynników klinicznych i demograficznych, zgodnie z określonymi w protokole.
Punkt wyjściowy, 6, 12, 18 i 24 miesiące oraz lata 3, 4 i 5
Ocena Doświadczenia Opiekuna w Chorobie Neuromięśniowej (ACEND) dla samodzielnie poruszających się uczestników (<18 lat)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiące 6, 12, 18, 24 oraz lata 3, 4 i 5
Ocena Doświadczenia Opiekunów w Chorobach Nerwowo-Mięśniowych (ACEND): kwantyfikuje postrzeganie przez opiekunów funkcji i jakości życia dotyczących czasu, finansów i emocji. ACEND został opracowany i zwalidowany, aby konkretnie oceniać wpływ opieki doświadczany przez wychowywanie dzieci ciężko dotkniętych chorobami nerwowo-mięśniowymi. Chociaż został konkretnie opracowany do zastosowania u opiekunów pacjentów poddawanych operacjom ortopedycznym, ma zastosowanie również u osób z SMA. Ten wynikowy pomiar obejmuje ocenę skuteczności w określonych grupach uczestników na podstawie istotnych czynników klinicznych i demograficznych, zgodnie z protokołem.
Linia wyjściowa, miesiące 6, 12, 18, 24 oraz lata 3, 4 i 5
Wyniki podgrup: Rozszerzona Skala Funkcji Motorycznych Hammersmith (HFMSE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6, 12, 18 i 24 miesiące
Ocena skuteczności w predefiniowanych grupach uczestników na podstawie odpowiednich czynników klinicznych i demograficznych, zgodnie z określonymi w protokole. HFMSE to zwalidowana, specyficzna dla SMA ocena, która dostarcza obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. Suma punktów waha się od 0 do 66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Punkt wyjściowy, 6, 12, 18 i 24 miesiące
Wyniki podgrup: Zmodyfikowany moduł kończyny górnej (RULM)
Ramy czasowe: Początkowe, 6, 12, 18 i 24 miesiące
Ocena skuteczności w zdefiniowanych grupach uczestników oparta na istotnych czynnikach klinicznych i demograficznych, zgodnie z protokołem. RULM jest zatwierdzonym narzędziem oceny sprawności motorycznej kończyn górnych, specyficznym dla SMA, stosowanym u dzieci i dorosłych z SMA, zarówno samodzielnie poruszających się, jak i niesamodzielnie poruszających się. Łączna liczba punktów mieści się w zakresie 0-37. Wyższe wyniki odzwierciedlają wyższy poziom sprawności motorycznej.
Początkowe, 6, 12, 18 i 24 miesiące
Częstotliwość hospitalizacji, wizyt na oddziale ratunkowym, wizyt ambulatoryjnych, interwencji oddechowych i interwencji wsparcia żywieniowego
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24 oraz lata 3, 4 i 5
Ocena wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej związanych z SMA.
Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24 oraz lata 3, 4 i 5
Czas trwania hospitalizacji wizyt na oddziale ratunkowym, wizyt ambulatoryjnych, interwencji oddechowych i interwencji wsparcia żywieniowego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiące 6, 12, 18, 24 oraz lata 3, 4 i 5
Ocena wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej związanych z SMA.
Punkt wyjściowy, miesiące 6, 12, 18, 24 oraz lata 3, 4 i 5
Kąt Cobba
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, do 24 miesięcy
Ocena progresji skoliozy jako wskaźnika postępu choroby.
Linia wyjściowa, do 24 miesięcy
Dzienne godziny wsparcia oddechowego (brak, wentylacja nieinwazyjna, wentylacja inwazyjna)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesięcy
Ocena czynności układu oddechowego jako markera postępu choroby.
Linia bazowa, do 24 miesięcy
Ograniczenie zakresu ruchu w stawie mierzone goniometrem
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, do 24 miesięcy
Ocena ewolucji przykurczy stawowych jako markera postępu choroby.
Punkt wyjściowy, do 24 miesięcy
Kategoria wsparcia żywieniowego (doustne, żywienie przez gastrostomię, całkowite żywienie pozajelitowe)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesięcy
Ocena stanu odżywienia jako wskaźnika postępu choroby.
Linia bazowa, do 24 miesięcy
6-minutowy test marszu (6MWT) dla pacjentów ambulatoryjnych
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiące 6, 12, 18 i 24
Ocena markerów progresji choroby. 6MWT: odległość w metrach; większa odległość wskazuje na lepszą zdolność chodzenia.
Punkt wyjściowy, miesiące 6, 12, 18 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

3 maja 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • COAV101B1US01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się udostępniać kwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostęp do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są weryfikowane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępniane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa. Dostępność danych z tego badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanymi na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Onasemnogene Abeparvovec-brve

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj