Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení reálné bezpečnosti a účinnosti u pacientů s spinální svalovou atrofií léčených intratekálně onasemnogen abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): Pragmatická multicentrická studie v USA (STREAM)

28. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti v reálné klinické praxi u účastníků se spinální svalovou atrofií léčených intratekálním onasemnogenem abeparvovec-brve (ITVISMA®): Pragmatická multicentrická studie v USA (STREAM)

Hlavním účelem je řešit klíčové důkazy v oblasti léčby spinální svalové atrofie (SMA), konkrétně se zaměřením na intratekální formulaci onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). Americká pragmatická multicentrická studie (STREAM).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

STREAM je prospektivní multicentrická kohortní studie, která bude sledovat účastníky z USA s geneticky potvrzenou SMA, kteří dostanou jednu intratekální dávku onasemnogene abeparvovec-brve. Všichni způsobilí účastníci jsou zařazeni před terapeutickou injekcí. Není použita randomizace, zaslepení ani placebová kontrola; místo toho každý účastník slouží jako svůj vlastní základní komparátor. Tato studie použije průzkumnou externí kohortu pacientů odpovídajících věku, klinickým charakteristikám, léčebné anamnéze a dostupnosti alespoň 1 roku předléčebné lékařské dokumentace. Tato kohorta pacientů bude založena na databázi retrospektivně shromážděných dat z elektronických zdravotních záznamů a bude použita deskriptivně pro kontextualizaci výsledků studie. Zkreslení je minimalizováno prostřednictvím předem stanovených koncových bodů, jednotného školení hodnotitelů v motorických funkčních škálách a podrobného plánu statistické analýzy, který předem stanovuje nakládání s chybějícími daty a průběžnými událostmi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Účastník bude do studie STREAM zařazen pouze tehdy, pokud jsou splněny všechny následující podmínky:

  • Účastníkovi byla geneticky potvrzena diagnóza SMA (biellická delece nebo mutace SMN1).
  • V den intratekální injekce je mu/ji ≥ 2 roky.
  • Léčící vyšetřovatel má v úmyslu v rámci současného ošetřovacího období podat jednu dávku přípravku ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) v běžné praxi v USA po získání písemného informovaného souhlasu.

  • Při screeningu platí jedna z následujících funkčních kategorií:

    1. samostatně chodící dítě/dospívající ve věku 2 - <18 let; nebo
    2. samostatně chodící dospělý (≥ 18 let).
    3. nechodící (včetně chodců s pomocí) dospělý > 18 let s vstupní úrovní RULM v základním stavu
  • Ze záznamů elektronické dokumentace pracoviště lze získat alespoň 1 rok předléčebné anamnézy včetně dokumentace motorických funkcí.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

Účastník bude vyloučen, pokud platí některá z následujících podmínek:

  • Kontraindikace pro lumbální punkci podle posouzení vyšetřovatele (např. spinální anatomie vylučující bezpečnou lumbální punkci)
  • Nekontrolované akutní onemocnění, aktivní infekce, febrilní onemocnění nebo akutní zdravotní stav do 30 dnů před podáním dávky
  • Nesnášenlivost kortikosteroidů podávaných ústy nebo gastrostomickou sondou
  • Aktuální účast v jiné intervenční klinické studii, která by narušila cíle nebo koncové body studie STREAM. Poznámka: účast v observačních kohortových studiích nebo neintervenčních studiích, ve kterých účastník nedostává léčbu nebo nepodstupuje výkony, které by mohly ohrozit integritu dat této studie, může být po schválení zadavatele povolena
  • Plánované stěhování nebo jakékoli okolnosti, které pravděpodobně znemožní dokončení minimálního 12měsíčního sledování.

Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení dle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Účastníci se spinální svalovou atrofií, včetně:

  • samostatně pohyblivých dětí/dospívajících (≥ 2 roky do < 18 let);
  • samostatně pohyblivých dospělých (≥ 18 let);
  • Nepohyblivých dospělých (≥ 18 let)
Lék: Onasemnogene Abeparvovec-brve
podána jednou lumbální punkcí se systémovou kortikosteroidní profylaxí podle příbalové informace.
Ostatní jména:
  • (ITVISMA®)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu v HFMSE pro samostatně chodící účastníky
Časové okno: Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců

HFMSE je validované hodnocení specifické pro SMA, vytvořené pro použití u dětí se spinální svalovou atrofií, které poskytuje objektivní informace o motorických schopnostech a klinickém průběhu.

HFMSE obsahuje 33 položek hodnocených od 0 (neschopen provést) do 2 (provádí bez úprav/přizpůsobení/kompenzace). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 66. Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň motorických schopností.
Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty u RULM pro neambulantní účastníky (včetně chodců s pomocí)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců
RULM je validované hodnocení motorického výkonu specifické pro SMA (spinální svalovou atrofii) u horních končetin od dětství až po dospělost u jedinců s SMA, kteří jsou nezávisle pohybliví i nepohybliví (včetně těch, kteří chodí s pomocí). Škála se skládá z 19 hodnotitelných položek: 18 položek je hodnoceno na škále 0 (neschopný) až 2 (plné dosažení) a jedna položka je hodnocena od 0 (neschopný) až 1 (schopný). Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-37 bodů. Vyšší skóre odráží vyšší úroveň motorických schopností.
Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: až 5 let
Výskyt nežádoucích příhod (AEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs), včetně změn v laboratorních testech a událostí souvisejících s výkonem kvalifikovaných a hlášených jako nežádoucí příhody.
až 5 let
Modifikovaná funkční hodnoticí škála SMA (SMA-FRS) pro samostatně pohyblivé účastníky (≥ 18 let věku) a pro nepohyblivé účastníky
Časové okno: Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců a roky 3, 4 a 5
Upravená funkční hodnoticí škála pro spinální svalovou atrofii (SMAFRS): Deset položek se týká otázek spojených s jídlem, oblékáním horních končetin, oblékáním dolních končetin, úpravou zevnějšku, koupáním, toaletou, otáčením v posteli a úpravou ložního prádla, přemisťováním, chůzí a stoupáním po schodech. Tento výsledkový ukazatel zahrnuje hodnocení účinnosti napříč předem definovanými skupinami účastníků na základě relevantních klinických a demografických faktorů, jak je uvedeno v protokolu.
Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců a roky 3, 4 a 5
Hodnocení zkušenosti pečovatelů s neuromuskulárním onemocněním (ACEND) pro samostatně se pohybující účastníky (<18 let)
Časové okno: Výchozí stav, 6., 12., 18., 24. měsíc a 3., 4., 5. rok
Hodnocení zkušeností pečovatelů s neuromuskulárním onemocněním (ACEND): kvantifikuje vnímání funkce a kvality života pečovatelů týkající se času, financí a emocí. ACEND byl vyvinut a ověřen speciálně pro hodnocení dopadu na pečovatele, kteří vychovávají děti vážně postižené neuromuskulárními onemocněními. Ačkoli byl speciálně vyvinut pro použití u pečovatelů pacientů podstupujících ortopedickou operaci, lze jej použít i u osob se SMA. Toto výsledné měřítko zahrnuje hodnocení účinnosti napříč předem definovanými skupinami účastníků na základě relevantních klinických a demografických faktorů, jak je uvedeno v protokolu.
Výchozí stav, 6., 12., 18., 24. měsíc a 3., 4., 5. rok
Výsledky podskupin: Rozšířená funkční motorická stupnice Hammersmith (HFMSE)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Hodnocení účinnosti napříč předem definovanými skupinami účastníků na základě relevantních klinických a demografických faktorů, jak je specifikováno v protokolu. HFMSE je validované hodnocení specifické pro SMA, které poskytuje objektivní informace o motorických schopnostech a klinickém průběhu. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 66. Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň motorických schopností.
Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Výsledky podskupin: Revidovaný modul pro horní končetiny (RULM)
Časové okno: Baseline, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Hodnocení účinnosti napříč předem definovanými skupinami účastníků na základě relevantních klinických a demografických faktorů, jak je specifikováno v protokolu. RULM je validované hodnocení motorického výkonu specifické pro SMA pro horní končetiny od dětství až po dospělost u nezávisle chodících a nezávisle nechodících osob se SMA. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 37 bodů. Vyšší skóre odráží vyšší úroveň motorických schopností.
Baseline, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Frekvence hospitalizací, návštěv pohotovostních oddělení, ambulantních návštěv, respiračních zákroků a výživových podpůrných zákroků
Časové okno: Výchozí hodnota, měsíce 6, 12, 18, 24 a roky 3, 4 a 5
Posouzení využití zdravotnických zdrojů souvisejících se SMA.
Výchozí hodnota, měsíce 6, 12, 18, 24 a roky 3, 4 a 5
Délka hospitalizace návštěvy pohotovosti, ambulantní návštěvy, respirační intervence a intervence nutriční podpory
Časové okno: Výchozí hodnota, 6., 12., 18., 24. měsíc a 3., 4. a 5. rok
Hodnocení využití zdravotnických zdrojů souvisejících se SMA.
Výchozí hodnota, 6., 12., 18., 24. měsíc a 3., 4. a 5. rok
Cobbův úhel
Časové okno: Výchozí stav, až 24 měsíců
Hodnocení progrese skoliózy jako ukazatele progrese onemocnění.
Výchozí stav, až 24 měsíců
Denní hodiny respirační podpory (žádná, neinvazivní ventilace, invazivní ventilace)
Časové okno: Výchozí hodnota, až 24 měsíců
Vyhodnocení respirační funkce jako ukazatele progrese onemocnění.
Výchozí hodnota, až 24 měsíců
Omezení rozsahu pohybu kloubů měřené goniometrem
Časové okno: Výchozí hodnota, až 24 měsíců
Posouzení vývoje kloubních kontraktur jakožto ukazatele progrese onemocnění.
Výchozí hodnota, až 24 měsíců
Kategorie nutriční podpory (perorální, gastrostomické výživa, totální parenterální výživa)
Časové okno: Výchozí stav, až 24 měsíců
Hodnocení nutričního stavu jako ukazatele progrese onemocnění.
Výchozí stav, až 24 měsíců
6minutový test chůze (6MWT) pro mobilní pacienty
Časové okno: Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Pro posouzení markerů progrese onemocnění. 6MWT: vzdálenost v metrech; větší vzdálenost naznačuje lepší pohyblivost.
Výchozí hodnota, 6, 12, 18 a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

3. května 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • COAV101B1US01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis je odhodlána sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky přístup k datům na úrovni pacientů a podpůrným klinickým dokumentům z příslušných studií. Tyto žádosti jsou posuzovány a schvalovány nezávislým posuzovacím panelem na základě vědecké hodnoty. Všechna poskytnutá data jsou anonymizována, aby byla respektována soukromí pacientů, kteří se studie zúčastnili, v souladu s platnými zákony a předpisy. Tato dostupnost klinických dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onasemnogene Abeparvovec-brve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit