Selvittämällä selkäydinlihasten atrofiaa sairastavien potilaiden todellisen maailman turvallisuutta ja tehoa, joita hoidetaan intratekaalisesti Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®) -lääkkeellä: Käytännönläheinen monikeskustutkimus Yhdysvalloissa (STREAM)
torstai 28. toukokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Onasemnogene Abeparvovec: ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)
Ensisijainen tarkoitus on käsitellä kriittisiä näyttöjä selkäydinkuristumataudin (SMA) hoitomaisemassa, keskittyen erityisesti onasemnogeeni abeparvovec-brven intratekaaliseen muotoon (ITVISMA®).
Yhdysvaltojen pragmaattinen monikeskustutkimus (STREAM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
STREAM on prospektiivinen, monikeskustutkimus, joka seuraa Yhdysvaltojen osallistujia, joilla on geneettisesti varmistettu SMA ja jotka saavat yhden intratekkaan annoksen onasemnogene abeparvovec-brve -lääkettä.
Kaikki kelpoiset osallistujat rekrytoidaan ennen lääkehoidon aloittamista.
Tutkimuksessa ei käytetä satunnaistamista, sokkoutusta tai lumelääkekontrollia; sen sijaan jokainen osallistuja toimii omana perustasovertailukohteenaan.
Tässä tutkimuksessa käytetään eksploratiivista ulkoista potilasryhmää, joka on sovitettu ikään, kliinisiin ominaisuuksiin, hoitohistoriaan ja vähintään vuoden ennen hoitoa kattavaan sairaushistoriaan.
Tämä potilasryhmä perustuu retrospektiivisesti kerättyjen sähköisten potilastietojen tietokantaan ja sitä käytetään kuvailevasti tutkimustulosten kontekstualisointiin.
Harhaa minimoidaan ennalta määriteltyjen päätepisteiden, yhtenäisen arvioijakoulutuksen motoristen toimintojen asteikoilla sekä yksityiskohtaisen tilastoanalyysisuunnitelman avulla, joka määrittelee puuttuvien tietojen ja samanaikaisten tapahtumien käsittelyn etukäteen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Päätösottokriteerit:
Osallistuja hyväksytään STREAM-tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät:
- Osallistujalla on geneettisesti vahvistettu SMA-diagnoosi (bialleelinen SMN1-deletio tai mutaatio).
- Hän on ≥ 2 vuoden ikäinen intratekaalisen ruiskutuksen päivänä.
- Hoitava tutkija aikoo nykyisen hoidonjakson aikana antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen jälkeen yhden annoksen ITVISMA®:aa (1,2 × 10¹⁴ vg) Yhdysvaltojen rutiinikäytännön mukaisesti.
Seuraavista toiminnallisista luokista yksi pätee seulontavaiheessa:
- itsenäisesti liikkuva lapsi/nuori 2 - <18 vuotta; tai
- itsenäisesti liikkuva aikuinen (≥ 18 vuotta).
- ei-liikkuva (sisältää avustettuna kävelevät) aikuinen > 18 vuotta, jolla on perustason RULM-taso
- Vähintään vuoden ennen hoitoa alkaneesta lääketieteellisestä historiasta, mukaan lukien motorisen toiminnan dokumentointi, voidaan hakea tietoja koepaikan sähköisestä arkistosta.
Päätösulkukriteerit:
Osallistuja suljetaan pois, jos jokin seuraavista ehdoista pätee:
- Tutkijan määrittämä kontraindikaatio lannerangan pistolle (esim. selkärankan anatomia, joka estää turvallisen lannerangan piston)
- Hallitsematon akuutti sairaus, aktiivinen infektio, kuumeinen sairaus tai akuutti lääketieteellinen tila 30 päivän kuluessa ennen annostelua
- Kyvyttömyys sietää kortikosteroideja, joita annetaan suun kautta tai gastrostomiaputken kautta
- Nykyinen osallistuminen toiseen interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen, joka häiritsisi STREAM-tutkimuksen tavoitteita tai päätepisteitä. Huomio: havainnointikohorttitutkimuksiin tai ei-interventiivisiin tutkimuksiin osallistuminen, joissa osallistuja ei saa hoitoa tai käy läpi menettelyjä, jotka voivat vaarantaa tämän tutkimuksen datan eheyden, voidaan sallia sponsorin hyväksynnän jälkeen
- Suunniteltu muutto tai mikä tahansa olosuhde, joka todennäköisesti estää vähintään 12 kuukauden seurannan suorittamisen.
Muita protokollaan liittyviä ottokriteerejä ja ulkukriteerejä voi olla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Onasemnogene Abeparvovec-brve
Selkäydinatrofiaa sairastavat osallistujat, mukaan lukien:
|
annetaan kerran lumbaalipunktion kautta systemaattisen kortikosteroidiprofylaksin mukaisesti etiketin mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta HFMSE-arvossa itsenäisesti liikkuville osallistujille
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointimenetelmä, joka on suunniteltu käytettäväksi SMA-potilailla olevilla lapsilla tarjoamaan objektiivista tietoa motorisesta kyvykkyydestä ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta, jotka arvioidaan asteikolla 0 (ei pysty suorittamaan) - 2 (suorittaa ilman muutoksia/sopeutuksia/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kyvykkyyttä. |
Alkutilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
|
Muutos lähtöarvosta RULM:ssä ei-ambulatorisille (mukaan lukien kävelijät avustuksella) osallistujille
Aikaikkuna: Alkuarvo, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
RULM on validoitu SMA-spesifinen yläraajojen motorisen suorituskyvyn arviointi lapsuudesta aikuisuuteen itsenäisesti liikkuvilla ja ei-liikkuvilla (mukaan lukien avustettujen kävelijöiden) SMA-potilailla.
Asteikko koostuu 19 pisteytettävästä osiosta: 18 osiota pisteytetään asteikolla 0 (kykenemätön) - 2 (täysi saavutus), ja yksi osio pisteytetään asteikolla 0 (kykenemätön) - 1 (kykenevä).
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-37 pisteen välillä.
Korkeammat pisteet kuvastavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
|
Alkuarvo, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapausten (AEs) ja vakavien haittatapausten (SAEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
AEs- ja SAEs-tapausten esiintyvyys, mukaan lukien laboratoriotutkimusten muutokset ja toimenpideperäiset tapahtumat, jotka täyttävät AEs:n kriteerit ja on raportoitu AEs:ina.
|
jopa 5 vuotta
|
|
Muokattu SMA-toiminnallinen arviointiasteikko (SMA-FRS) itsenäisesti liikkuville osallistujille (≥ 18 vuotta) ja ei-liikkuville osallistujille
Aikaikkuna: Alkuperäinen, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta sekä vuodet 3, 4 ja 5
|
Muokattu selkäydinsupistumataudin toiminnallinen arviointiasteikko (SMAFRS): Kymmenen kohdetta käsittelevät kysymyksiä, jotka liittyvät syömiseen, yläraajojen pukeutumiseen, alaraajojen pukeutumiseen, hygieniaan, kylpemiseen, wc-käynteihin, sängyssä kääntymiseen ja sängynvaatteiden säätöön, siirtymisiin, kävelyyn ja portaiden kiipeämiseen.
Tämä tulosten mittaus sisältää tehokkuuden arvioinnin ennalta määriteltyjen osallistujaryhmien kesken perustuen asianmukaisiin kliinisiin ja demografisiin tekijöihin, kuten protokollassa on määritelty.
|
Alkuperäinen, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta sekä vuodet 3, 4 ja 5
|
|
Hoitajan kokemuksen arviointi neuromuskulaarisessa sairaudessa (ACEND) itsenäisesti liikkuville osallistujille (<18-vuotiaat)
Aikaikkuna: Alkuarvo, kuukaudet 6, 12, 18, 24 ja vuodet 3, 4 ja 5
|
The Assessment of Caregiver Experience with Neuromuscular Disease (ACEND): mittaa hoitajien käsityksiä toiminnasta ja elämänlaadusta ajan, talouden ja tunteiden osalta.
ACEND kehitettiin ja validoitiin erityisesti arvioimaan hoitajien kokemaa vaikutusta, kun he kasvattavat lapsia, joilla on vakavia neuromuskulaarisia sairauksia.
Vaikka se kehitettiin erityisesti ortopedisen leikkauksen potilaiden hoitajien käyttöön, se soveltuu myös SMA-potilaiden hoitajille.
Tämä lopputulosmittari sisältää tehokkuuden arvioinnin ennalta määriteltyihin osallistujaryhmiin perustuen asianmukaisiin kliinisiin ja demografisiin tekijöihin, kuten protokollassa määritellään.
|
Alkuarvo, kuukaudet 6, 12, 18, 24 ja vuodet 3, 4 ja 5
|
|
Alaryhmäkohtaiset tulokset: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Aikaikkuna: Perustaso, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Tehokkuuden arviointi ennalta määriteltyjen osallistujaryhmien kesken perustuen asianmukaisiin kliinisiin ja demografisiin tekijöihin, kuten protokollassa on määritelty.
HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointimenetelmä, joka tarjoaa objektiivista tietoa motorisista kyvyistä ja kliinisestä etenemisestä.
Kokonaisarvot vaihtelevat välillä 0–66.
Korkeammat arvot osoittavat korkeampia motorisia kykyjä.
|
Perustaso, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
|
Alaryhmätulokset: Yläraajamoduulin uudistettu versio (RULM)
Aikaikkuna: Perustaso, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Tehokkuuden arviointi ennalta määriteltyjen osallistujaryhmien kesken perustuen asianmukaisiin kliinisiin ja demografisiin tekijöihin, kuten tutkimussuunnitelmassa määritellään.
RULM on validoitu SMA-spesifinen motorisen suorituskyvyn arviointi yläraajoissa lapsuudesta aikuisuuteen itsenäisesti liikkuvilla ja ei-itsenäisesti liikkuvilla SMA-potilailla.
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-37 pistettä.
Korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
|
Perustaso, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
|
Sairaalahoidon, ensiapuosastokäyntien, avohoitolääkärikäyntien, hengityksen tukitoimenpiteiden ja ravitsemustukitoimenpiteiden esiintymistiheys
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta sekä vuodet 3, 4 ja 5
|
SMA-liittyvän terveydenhuollon resurssien käytön arviointi.
|
Alkutilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta sekä vuodet 3, 4 ja 5
|
|
Sairaalahoitojen, ensiapuosastokäyntien, polikliinikäyntien, hengitystietoimenpiteiden ja ravitsemustuen toimenpiteiden kesto
Aikaikkuna: Alkuperäinen, 6, 12, 18, 24 kuukautta, sekä vuodet 3, 4 ja 5
|
SMA:hon liittyvän terveydenhuollon resurssien käytön arviointi.
|
Alkuperäinen, 6, 12, 18, 24 kuukautta, sekä vuodet 3, 4 ja 5
|
|
Cobb-kulma
Aikaikkuna: Alkutila, enintään 24 kuukautta
|
Skolioosin etenemisen arviointi sairauden etenemisen merkkinä.
|
Alkutila, enintään 24 kuukautta
|
|
Päivittäiset tuntimäärät hengitystuesta (ei tukea, ei-invasiivinen hengitystuki, invasiivinen hengitystuki)
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 24 kuukautta
|
Hengitystoiminnon arviointi tautikehityksen merkkinä.
|
Perustaso, enintään 24 kuukautta
|
|
Nivelten liikelaajuuden rajoittuminen mitattuna goniometrillä
Aikaikkuna: Alkuarvo, enintään 24 kuukautta
|
Nivelten kontraktuurien kehityksen arviointi sairauden etenemisen merkkinä.
|
Alkuarvo, enintään 24 kuukautta
|
|
Ravintotuen luokka (oraalinen, gastrostomiaruokinta, kokonaisvaltainen parenteraalinen ravitsemus)
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 24 kuukautta
|
Ravitsemustilan arviointi taudin etenemisen merkkinä.
|
Perustaso, jopa 24 kuukautta
|
|
6-minuutin kävelytest (6MWT) liikkuville potilaille
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Tautikehityksen merkkiaineiden arvioimiseksi.
6MWT: matka metreinä; suurempi matka osoittaa parempaa kävelykykyä.
|
Alkutilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 3. toukokuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- COAV101B1US01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkoisten tutkijoiden kanssa potilastason tietoja ja tukevaa kliinistä dokumentaatiota kelvollisista tutkimuksista.
Nämä pyynnöt tarkistetaan ja hyväksytään riippumattoman arviointipaneelin toimesta tieteellisen arvon perusteella.
Kaikki toimitettu data anonymisoidaan kunnioittaakseen kokeeseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyttä sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä kokeen datan saatavuus perustuu www.clinicalstudydatarequest.com-sivustolla kuvattuihin kriteereihin ja prosessiin.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .