척수성 근위축증 환자에게 척수강내 오나세므노젠 아베파르보벡-brve(OAV101B)(ITVISMA®)를 투여한 실제 임상에서의 안전성과 효과 평가: 미국 다기관 실용 연구(STREAM)
2026년 5월 28일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
Onasemnogene Abeparvovec: 척수근위축증 환자에 대한 척수강내 Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®) 치료의 실제 임상 안전성 및 효과 평가: 미국 다기관 실용적 연구 (STREAM)
주요 목적은 척수성 근위축증(SMA) 치료 환경에서 중요한 증거를 다루는 것으로, 특히 오나세므노진 아베파르보벡-브르브(ITVISMA®)의 척수강 내 제형에 초점을 맞추고 있습니다.
미국 실용적 다기관 연구(STREAM).
연구 개요
상세 설명
STREAM은 단일 척수강 내 주사로 오나세므노겐 아베파보벡-브르브를 투여받는 유전적으로 확인된 SMA 환자인 미국 참가자를 추적하는 전향적 다기관 코호트 연구입니다.
모든 적격 참가자는 치료 주사 전에 등록됩니다.
무작위 배정, 눈가림 또는 위약 대조군을 사용하지 않으며, 대신 각 참가자는 자신의 기준 비교군 역할을 합니다.
이 연구는 연령, 임상적 특성, 치료 이력 및 최소 1년의 치료 전 병력을 가용성으로 매칭된 환자로 구성된 탐색적 외부 코호트를 사용합니다.
이 환자 코호트는 후향적으로 수집된 전자의무기록 데이터베이스를 기반으로 하며, 연구 결과를 맥락화하기 위해 기술적으로 사용됩니다.
편향은 사전 지정된 종점, 운동 기능 척도에 대한 통일된 평가자 훈련, 그리고 누락 데이터와 중간 사건을 사전에 처리하도록 규정하는 상세한 통계 분석 계획을 통해 최소화됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
36
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
다음 조건을 모두 충족하는 경우에만 참가자가 STREAM에 등록됩니다:
- 참가자가 유전적으로 확인된 SMA 진단(양쪽 대립유전자 SMN1 결실 또는 변이)을 받았습니다.
- 척수강내 주사 당일 기준으로 만 2세 이상입니다.
- 치료 담당 연구자는 서면 동의서를 획득한 후 현재 치료 과정 내에서 ITVISMA®(1.2 × 10¹⁴ vg) 단일 용량을 미국의 일상적인 진료에서 투여할 계획입니다.
선별 시점에 다음 기능적 범주 중 하나가 적용됩니다:
- 독립적으로 보행 가능한 2세 ~ <18세 아동/청소년; 또는
- 독립적으로 보행 가능한 성인(≥ 18세).
- 비보행(보조 도구를 사용한 보행자 포함) 18세 이상 성인으로 기준선에서 진입 수준 RULM
- 사이트 전자 기록에서 치료 전 최소 1년간의 의료 기록(운동 기능 문서 포함)을 검색할 수 있습니다.
주요 제외 기준:
다음 조건 중 하나라도 해당되는 경우 참가자는 제외됩니다:
- 연구자가 판단한 요추천자 금기증(예: 안전한 요추천자를 방해하는 척추 해부학적 구조)
- 투여 30일 이내에 조절되지 않은 급성 질환, 활동성 감염, 발열성 질환 또는 급성 의학적 상태
- 경구 또는 위루관을 통한 코르티코스테로이드 내성 부족
- STREAM의 목적 또는 종료점을 방해할 수 있는 다른 중재적 임상시험에 현재 참여 중.
참고: 참가자가 치료를 받지 않거나 이 연구 데이터 무결성을 손상시킬 수 있는 시술을 받지 않는 관찰 코호트 연구 또는 비중재적 연구 참여는 스폰서 승인 후 허용될 수 있습니다. - 계획된 이주 또는 최소 12개월 추적 관찰 완료를 방해할 가능성이 있는 상황.
기타 프로토콜 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 오나셈노진 아베파르보벡-브르브
척수성 근위축증 환자 참가자, 포함:
|
라벨에 따라 전신 코르티코스테로이드 예방요법과 함께 요추 천자를 통해 한 번 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
독립적으로 보행이 가능한 참가자의 HFMSE 기준값 대비 변화
기간: 기준선, 6, 12, 18 및 24개월
|
HFMSE는 SMA 환자의 운동 능력과 임상적 진행에 대한 객관적인 정보를 제공하기 위해 SMA 환자 아동을 대상으로 사용하기 위해 고안된 검증된 SMA 특이 평가 도구입니다. HFMSE는 0(수행 불가)부터 2(수정/적응/보상 없이 수행)까지 평가되는 33개 항목으로 구성되어 있습니다. 총 점수 범위는 0-66점입니다. 더 높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다. |
기준선, 6, 12, 18 및 24개월
|
|
비보행(보조기구를 사용하는 보행자 포함) 참가자의 RULM 기준선 대비 변화
기간: 기준점, 6, 12, 18 및 24개월
|
RULM은 독립적으로 보행이 가능한 SMA 환자와 비보행성(보조 장치를 사용하는 보행자 포함) SMA 환자를 아동기부터 성인기까지 상지 운동 기능을 평가하는 검증된 SMA 특이 평가 도구입니다.
척도는 19개의 채점 항목으로 구성됩니다: 18개 항목은 0점(불가능)부터 2점(완전 달성)까지 채점되고, 1개 항목은 0점(불가능)부터 1점(가능)까지 채점됩니다.
총 점수 범위는 0-37점입니다.
높은 점수는 높은 수준의 운동 능력을 반영합니다.
|
기준점, 6, 12, 18 및 24개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 최대 5년
|
실험실 검사 변화 및 절차 관련 사건을 포함한 AE 및 SAE의 발생률, 이는 AE로 적격 판정 및 보고된 사건을 포함합니다.
|
최대 5년
|
|
독립적으로 보행 가능한 참가자(만 18세 이상) 및 비보행 참가자를 위한 개정된 척추근위축증 기능 평가 척도(SMA-FRS)
기간: 기준선, 6, 12, 18 및 24개월, 그리고 3, 4, 5년
|
수정 척수성 근위축증 기능 평가 척도(SMAFRS): 섭식, 상지 착의, 하지 착의, 몸단장, 목욕, 배변, 침상에서의 체위 변경 및 침구 조정, 이동, 보행, 계단 오르기와 관련된 10개 항목으로 구성됩니다.
이 결과 측정은 프로토콜에 명시된 관련 임상 및 인구통계학적 요인을 기반으로 사전 정의된 참가자 그룹에 걸친 효과성 평가를 포함합니다.
|
기준선, 6, 12, 18 및 24개월, 그리고 3, 4, 5년
|
|
독립 보행이 가능한 참가자(18세 미만)를 위한 신경근육 질환 관련 보호자 경험 평가(ACEND)
기간: 기준점, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 그리고 3년, 4년, 5년
|
신경근육질환 돌봄 경험 평가(ACEND): 돌봄 제공자의 시간, 재정 및 감정과 관련된 기능 및 삶의 질에 대한 인식을 정량화합니다.
ACEND는 신경근육질환으로 심각하게 영향을 받는 아이들을 양육하는 돌봄 제공자가 경험하는 영향을 구체적으로 평가하기 위해 개발 및 검증되었습니다.
특히 정형외과 수술을 받는 환자의 돌봄 제공자에게 적용하기 위해 개발되었지만, SMA 환자에게도 적용할 수 있습니다.
이 결과 측정 도구는 프로토콜에 명시된 관련 임상 및 인구통계학적 요인을 기반으로 사전 정의된 참가자 그룹 간의 효과성 평가를 포함합니다.
|
기준점, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 그리고 3년, 4년, 5년
|
|
하위 그룹 결과: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
기간: Baseline, 6, 12, 18 및 24개월
|
프로토콜에 명시된 관련 임상 및 인구통계학적 요인에 따라 사전 정의된 참가자 그룹 간의 효과 평가.
HFMSE는 운동 능력과 임상 진행에 대한 객관적 정보를 제공하기 위해 검증된 SMA 특정 평가입니다.
총 점수 범위는 0-66입니다.
높은 점수는 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
|
Baseline, 6, 12, 18 및 24개월
|
|
하위 그룹 결과: 수정된 상지 모듈(RULM)
기간: 기준선, 6, 12, 18 및 24개월
|
프로토콜에 명시된 관련 임상 및 인구통계학적 요인에 따라 사전 정의된 참가자 그룹 간의 효과성 평가.
RULM은 독립 보행 및 비독립 보행 SMA 환자의 아동기부터 성인기에 걸친 상지 운동 수행력에 대한 검증된 SMA 특이적 평가 도구입니다.
총 점수 범위는 0-37점입니다.
높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 반영합니다.
|
기준선, 6, 12, 18 및 24개월
|
|
입원, 응급실 방문, 외래 방문, 호흡 중재 및 영양 지원 중재의 빈도
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 그리고 3년, 4년, 5년
|
척수성 근위축증 관련 의료자원 활용 평가.
|
기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 그리고 3년, 4년, 5년
|
|
입원 기간, 응급실 방문, 외래 방문, 호흡 중재 및 영양 지원 중재
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 그리고 3년, 4년, 5년
|
SMA 관련 의료 자원 활용 평가.
|
기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 그리고 3년, 4년, 5년
|
|
콥 각도
기간: Baseline, 최대 24개월
|
척추측만증 진행 평가를 질병 진행 표지자로서 평가
|
Baseline, 최대 24개월
|
|
호흡 지원 일일 시간 (없음, 비침습적 환기, 침습적 환기)
기간: 기준선, 최대 24개월
|
질병 진행 표지자로서의 호흡 기능 평가.
|
기준선, 최대 24개월
|
|
고니오미터로 측정한 관절 가동 범위 제한
기간: 기준선, 최대 24개월
|
관절 구축의 진행 평가를 질병 진행 마커로서.
|
기준선, 최대 24개월
|
|
영양지원 범주 (경구, 위루관 공급, 총 비경구 영양)
기간: 기준선, 최대 24개월
|
영양 상태 평가를 질병 진행 지표로 활용.
|
기준선, 최대 24개월
|
|
보행 가능 환자용 6분 보행 검사(6MWT)
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
|
질병 진행 마커를 평가하기 위해.
6MWT: 미터 단위 거리; 더 먼 거리는 더 나은 보행 능력을 나타냅니다.
|
기준선, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 7월 1일
기본 완료 (추정된)
2032년 5월 3일
연구 완료 (추정된)
2032년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 26일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- COAV101B1US01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 적격 연구에 대한 환자 수준 데이터 및 지원 임상 문서에 대한 접근을 자격을 갖춘 외부 연구원들과 공유하기 위해 노력하고 있습니다.
이러한 요청은 과학적 가치를 기준으로 독립 검토 패널에 의해 검토 및 승인됩니다.
제공되는 모든 데이터는 적용 가능한 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 프라이버시를 존중하기 위해 익명화됩니다.
이 시험 데이터 이용 가능성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 절차에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
척추 근육 위축에 대한 임상 시험
-
Blayne WelkLondon Health Sciences Centre Research Institute OR Lawson Research Institute of St....모병Spina Bifida 또는 Spinal Dysraphism캐나다
-
Rennes University Hospital완전한
-
Avidity Biosciences, Inc.모집하지 않고 적극적으로근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
-
FSHD Society모병안면견갑상완 근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | FSH미국
-
Avidity Biosciences, Inc.모병안면견갑상완 근이영양증 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증 1형(FSHD1) | 안면 견갑 상완 이영양증 | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | Landouzy-Dejerine 증후군 | 안면견갑상완 이영양증미국, 덴마크, 스페인, 캐나다, 영국, 이탈리아, 독일, 프랑스, 일본, 네덜란드
-
Avidity Biosciences, Inc.완전한근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
오나세므노젠 아베파르보벡-브르베에 대한 임상 시험
-
Novartis Gene TherapiesPRA Health Sciences완전한
-
Novartis Gene Therapies모집하지 않고 적극적으로SMA | 척추근위축 2형 | 척수근위축 1형 | 척수근위축 Ⅲ형미국, 벨기에, 프랑스, 일본, 영국, 이탈리아, 대만, 호주, 캐나다
-
Novartis Gene TherapiesPRA Health Sciences완전한척추 근육 위축미국, 영국, 호주, 벨기에, 캐나다, 일본
-
Novartis Gene Therapies종료됨
-
Ajou University School of MedicineIlsung Pharmaceuticals CO.,LTD.완전한