Évaluation de la sécurité et de l'efficacité en vie réelle des participants atteints d'amyotrophie spinale traités par Onasemnogène Abeparvovec-brve intrarachidien (OAV101B) (ITVISMA®) : Une étude pragmatique multicentrique américaine (STREAM)
15 septembre 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Onasemnogène Abeparvovec : Évaluation de la sécurité et de l'efficacité en vie réelle des participants atteints d'amyotrophie spinale traités par Onasemnogène Abeparvovec-brve intrathécal (ITVISMA®) : Une étude pragmatique multicentrique américaine (STREAM)
L'objectif principal est de traiter des preuves critiques dans le paysage thérapeutique de l'amyotrophie spinale (SMA), en se concentrant spécifiquement sur la formulation intrathécale de l'onasemnogène abeparvovec-brve (ITVISMA®).
Étude pragmatique multicentrique aux États-Unis (STREAM).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
STREAM est une étude de cohorte prospective et multicentrique qui suivra des participants américains atteints d'amyotrophie spinale (SMA) génétiquement confirmée et recevant une dose unique intrarachidienne d'onasemnogène abeparvovec-brve.
Tous les participants éligibles sont inscrits avant l'injection thérapeutique.
Aucune randomisation, mise en aveugle ou contrôle par placebo n'est utilisée ; chaque participant sert plutôt de comparateur de base pour lui-même.
Cette étude utilisera une cohorte externe exploratoire de patients appariés par âge, caractéristiques cliniques, antécédents de traitement et disponibilité d'au moins un an d'antécédents médicaux avant traitement.
Cette cohorte de patients sera basée sur une base de données de dossiers médicaux électroniques collectés rétrospectivement et sera utilisée de manière descriptive pour contextualiser les résultats de l'étude.
Les biais sont minimisés grâce à des critères de jugement prédéfinis, une formation uniforme des évaluateurs sur les échelles de fonction motrice, et un plan d'analyse statistique détaillé qui stipule à l'avance la gestion des données manquantes et des événements intercurrents.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
36
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Novartis Pharmaceuticals
- Numéro de téléphone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Novartis Pharmaceuticals
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Recrutement
- Columbia University Medical Center
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Chercheur principal:
- Claudia Chiriboga
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
Un participant sera inscrit à STREAM uniquement si toutes les conditions suivantes sont remplies :
- Le participant a un diagnostic génétiquement confirmé d'AMS (délétion ou mutation biallélique de SMN1).
- Il ou elle est âgé(e) de ≥ 2 ans le jour de l'injection intrathécale.
- L'investigateur traitant prévoit d'administrer, au cours de l'épisode de soins actuel, une dose unique d'ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) dans la pratique courante aux États-Unis après obtention du consentement éclairé écrit.
L'une des catégories fonctionnelles suivantes s'applique au moment du dépistage :
- enfant/adolescent ambulatoire indépendant de 2 à < 18 ans ; ou
- adulte ambulatoire indépendant (≥ 18 ans).
- adulte non ambulatoire (incluant les marcheurs avec assistance) > 18 ans avec un score RULM de base au niveau d'entrée
- Au moins un an d'antécédents médicaux pré-traitement, incluant la documentation de la fonction motrice, peut être récupéré à partir du dossier électronique du site.
Critères d'exclusion clés :
Un participant sera exclu si l'une des conditions suivantes s'applique :
- Contre-indication à la ponction lombaire déterminée par l'investigateur (par exemple, anatomie rachidienne empêchant une ponction lombaire sûre)
- Maladie aiguë non contrôlée, infection active, maladie fébrile ou état médical aigu, dans les 30 jours précédant l'administration
- Incapacité à tolérer les corticostéroïdes administrés par voie orale ou par sonde de gastrostomie
- Participation actuelle à un autre essai clinique interventionnel qui interférerait avec les objectifs ou les critères d'évaluation de STREAM. Note : la participation à des études de cohorte observationnelles ou à des études non interventionnelles dans lesquelles le participant ne reçoit pas de traitement ou ne subit pas de procédures pouvant compromettre l'intégrité des données de cette étude peut être autorisée après approbation du Promoteur
- Déménagement prévu ou toute circonstance susceptible d'empêcher l'achèvement du suivi minimum de 12 mois.
D'autres critères d'inclusion et d'exclusion du protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Onasemnogene Abeparvovec-brve
Participants atteints d'amyotrophie spinale, notamment :
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administré une fois par ponction lombaire avec une prophylaxie par corticostéroïdes systémique selon l'étiquetage.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la valeur initiale du HFMSE pour les participants ambulatoires indépendants
Délai: Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Le HFMSE est une évaluation spécifique à la SMA, validée, conçue pour être utilisée chez les enfants atteints de SMA afin de fournir des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique. Le HFMSE contient 33 items notés de 0 (incapable de réaliser) à 2 (réalise sans modification/adaptation/compensation). Les scores totaux vont de 0 à 66. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice. |
Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Variation par rapport à la valeur initiale du RULM pour les participants non-ambulatoires (y compris les marcheurs avec assistance)
Délai: Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Le RULM est une évaluation spécifique et validée de la performance motrice des membres supérieurs chez les personnes atteintes de SMA, de l'enfance à l'âge adulte, pour les individus ambulatoires indépendants et non ambulatoires (y compris les marcheurs avec assistance).
L'échelle comprend 19 items notables : 18 items notés sur une échelle de 0 (incapable) à 2 (réalisation complète), et un item noté de 0 (incapable) à 1 (capable).
Les scores totaux vont de 0 à 37 points.
Les scores plus élevés reflètent un niveau plus élevé de capacité motrice.
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Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: jusqu'à 5 ans
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Incidence des EA et des EIG, y compris les changements dans les tests de laboratoire et les événements liés aux procédures qualifiés et rapportés comme des EA.
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jusqu'à 5 ans
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Échelle fonctionnelle modifiée pour l'amyotrophie spinale (SMA-FRS) pour les participants ambulatoires indépendants (≥ 18 ans) et les participants non ambulatoires
Délai: Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois et années 3, 4 et 5
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Échelle modifiée d'évaluation fonctionnelle de l'amyotrophie spinale (SMAFRS) : Dix items abordent des questions liées à l'alimentation, l'habillage du membre supérieur, l'habillage du membre inférieur, la toilette, le bain, les toilettes, le retournement au lit et l'ajustement des draps, les transferts, la marche et la montée des escaliers.
Cette mesure de résultat inclut une évaluation de l'efficacité à travers des groupes de participants prédéfinis basés sur des facteurs cliniques et démographiques pertinents, comme spécifié dans le protocole.
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Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois et années 3, 4 et 5
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Évaluation de l'expérience des aidants pour les maladies neuromusculaires (ACEND) pour les participants ambulatoires indépendants (<18 ans)
Délai: Ligne de base, mois 6, 12, 18, 24 et années 3, 4 et 5
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L'Évaluation de l'Expérience des Aidants dans les Maladies Neuromusculaires (ACEND) : quantifie les perceptions des aidants concernant la fonction et la qualité de vie relatives au temps, aux finances et aux émotions.
L'ACEND a été développée et validée pour évaluer spécifiquement l'impact sur les aidants qui élèvent des enfants gravement atteints de maladies neuromusculaires.
Bien que développée spécifiquement pour les aidants de patients subissant une chirurgie orthopédique, elle est applicable à ceux atteints d'amyotrophie spinale (SMA).
Cette mesure de résultat inclut une évaluation de l'efficacité à travers des groupes de participants prédéfinis, basés sur des facteurs cliniques et démographiques pertinents, comme spécifié dans le protocole.
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Ligne de base, mois 6, 12, 18, 24 et années 3, 4 et 5
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Résultats des sous-groupes : Échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith étendue (HFMSE)
Délai: Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Évaluation de l'efficacité dans les groupes de participants prédéfinis sur la base de facteurs cliniques et démographiques pertinents, comme spécifié dans le protocole.
Le HFMSE est une évaluation spécifique à la SMA validée pour fournir des informations objectives sur les capacités motrices et la progression clinique.
Les scores totaux vont de 0 à 66.
Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
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Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Résultats des sous-groupes : Module révisé du membre supérieur (RULM)
Délai: Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Évaluation de l'efficacité à travers des groupes de participants prédéfinis basés sur des facteurs cliniques et démographiques pertinents, comme spécifié dans le protocole.
Le RULM est une évaluation spécifique à la SMA validée de la performance motrice des membres supérieurs de l'enfance à l'âge adulte chez les individus avec SMA ambulatoires indépendants et non indépendants.
Les scores totaux varient de 0 à 37 points.
Des scores plus élevés reflètent un niveau plus élevé de capacité motrice.
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Baseline, 6, 12, 18 et 24 mois
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Fréquence des hospitalisations, des visites aux services d'urgence, des consultations externes, des interventions respiratoires et des interventions de soutien nutritionnel
Délai: Baseline, mois 6, 12, 18, 24, et années 3, 4 et 5
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Évaluation de l'utilisation des ressources de santé liées à l'amyotrophie spinale.
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Baseline, mois 6, 12, 18, 24, et années 3, 4 et 5
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Durée des hospitalisations, visites aux services d'urgence, consultations externes, interventions respiratoires et interventions de soutien nutritionnel
Délai: Baseline, mois 6, 12, 18, 24, et années 3, 4 et 5
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Évaluation de l'utilisation des ressources de soins de santé liées à la SMA.
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Baseline, mois 6, 12, 18, 24, et années 3, 4 et 5
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Angle de Cobb
Délai: Baseline, jusqu'à 24 mois
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Évaluation de la progression de la scoliose en tant que marqueur de progression de la maladie.
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Baseline, jusqu'à 24 mois
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Heures quotidiennes de support respiratoire (aucun, ventilation non invasive, ventilation invasive)
Délai: Baseline, jusqu'à 24 mois
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Évaluation de la fonction respiratoire comme marqueur de progression de la maladie.
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Baseline, jusqu'à 24 mois
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Limitation de l'amplitude articulaire mesurée par goniomètre
Délai: Ligne de base, jusqu'à 24 mois
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Évaluation de l'évolution des contractures articulaires comme marqueur de progression de la maladie.
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Ligne de base, jusqu'à 24 mois
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Catégorie de support nutritionnel (oral, alimentation par gastrostomie, nutrition parentérale totale)
Délai: Baseline, jusqu'à 24 mois
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Évaluation de l'état nutritionnel en tant que marqueur de progression de la maladie.
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Baseline, jusqu'à 24 mois
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Test de marche de 6 minutes (6MWT) pour les patients ambulatoires
Délai: Ligne de base, mois 6, 12, 18 et 24
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Pour évaluer les marqueurs de progression de la maladie.
6MWT : distance en mètres ; une distance plus grande indique une meilleure capacité de marche.
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Ligne de base, mois 6, 12, 18 et 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 août 2026
Achèvement primaire (Estimé)
3 mai 2032
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 février 2026
Première publication (Réel)
4 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- COAV101B1US01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau patient et aux documents cliniques de soutenance provenant d'études éligibles.
Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base de leur mérite scientifique.
Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et réglementations applicables.
Cette disponibilité des données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .