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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia nel mondo reale dei partecipanti con atrofia muscolare spinale trattati con Onasemnogene Abeparvovec-brve intratecale (OAV101B) (ITVISMA®): uno studio pragmatico multicentrico negli Stati Uniti (STREAM)

28 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: Valutazione della sicurezza ed efficacia nel mondo reale dei partecipanti affetti da atrofia muscolare spinale trattati con Onasemnogene Abeparvovec-brve intratecale (ITVISMA®): Uno studio pragmatico multicentrico negli Stati Uniti (STREAM)

Lo scopo principale è affrontare le evidenze critiche nel panorama terapeutico per l'atrofia muscolare spinale (SMA), concentrandosi specificamente sulla formulazione intratecale di onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). Studio pragmatico multicentrico statunitense (STREAM).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

STREAM è uno studio prospettico di coorte multicentrico che seguirà partecipanti statunitensi con SMA geneticamente confermata che ricevono una singola dose intratecale di onasemnogene abeparvovec-brve. Tutti i partecipanti idonei vengono arruolati prima dell'iniezione terapeutica. Non vengono impiegati randomizzazione, mascheramento o controllo con placebo; invece, ogni partecipante funge da proprio comparatore di base. Questo studio utilizzerà una coorte esterna esplorativa di pazienti abbinati per età, caratteristiche cliniche, anamnesi terapeutica e disponibilità di almeno 1 anno di anamnesi medica pre-trattamento. Questa coorte di pazienti sarà basata su un database di dati di cartelle cliniche elettroniche raccolti retrospettivamente e sarà utilizzata in modo descrittivo per contestualizzare i risultati dello studio. Il bias è minimizzato tramite endpoint pre-specificati, formazione uniforme dei valutatori sulle scale di funzione motoria e un piano di analisi statistica dettagliato che stabilisce in anticipo la gestione dei dati mancanti e degli eventi intercorrenti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

Un partecipante sarà arruolato in STREAM solo se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte:

  • Il partecipante ha una diagnosi geneticamente confermata di SMA (delezione o mutazione biallelica di SMN1).
  • Ha ≥ 2 anni di età il giorno dell'iniezione intratecale.
  • L'Investigatore curante intende somministrare, nell'ambito dell'episodio di cura corrente, una singola dose di ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) nella pratica clinica di routine negli Stati Uniti dopo aver ottenuto il consenso informato scritto.

  • Una delle seguenti categorie funzionali si applica allo screening:

    1. bambino/adolescente deambulante in modo indipendente di età compresa tra 2 e <18 anni; oppure
    2. adulto deambulante in modo indipendente (≥ 18 anni).
    3. adulto non deambulante (include coloro che deambulano con assistenza) > 18 anni con punteggio RULM di livello di ingresso al basale
  • Almeno 1 anno di storia medica pre-trattamento, inclusa la documentazione sulla funzione motoria, può essere recuperata dalla cartella clinica elettronica del sito.

Criteri di esclusione chiave:

Un partecipante sarà escluso se si applica una delle seguenti condizioni:

  • Controindicazione alla puntura lombare come determinato dall'investigatore (es., anatomia spinale che preclude una puntura lombare sicura)
  • Una malattia acuta non controllata, infezione attiva, malattia febbrile o condizione medica acuta, entro 30 giorni prima della somministrazione
  • Incapacità di tollerare i corticosteroidi somministrati per via orale o tramite tubo gastrostomico
  • Partecipazione attuale a un altro studio clinico interventistico che interferirebbe con gli obiettivi o gli endpoint di STREAM. Nota: la partecipazione a studi di coorte osservazionali o studi non interventistici in cui il partecipante non riceve trattamenti o si sottopone a procedure che potrebbero compromettere l'integrità dei dati di questo studio può essere consentita previa approvazione dello Sponsor
  • Trasferimento pianificato o qualsiasi circostanza che probabilmente impedirà il completamento del follow-up minimo di 12 mesi.

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione ed esclusione del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Partecipanti con atrofia muscolare spinale, inclusi:

  • bambini/adolescenti deambulanti in modo autonomo (≥ 2 anni a < 18 anni);
  • adulti deambulanti in modo autonomo (≥ 18 anni);
  • adulti non deambulanti (≥ 18 anni)
Droga: Onasemnogene Abeparvovec-brve
somministrato una volta mediante puntura lombare con profilassi corticosteroidea sistemica come da indicazioni.
Altri nomi:
  • (ITVISMA®)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale nell'HMFSE per partecipanti deambulanti in modo indipendente
Lasso di tempo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi

L'HFMSE è una valutazione specifica per la SMA convalidata, concepita per l'uso nei bambini con SMA per fornire informazioni oggettive sulle capacità motorie e sulla progressione clinica.

L'HFMSE contiene 33 elementi valutati da 0 (incapace di eseguire) a 2 (esegue senza modifiche/adattamenti/compensazioni). I punteggi totali vanno da 0 a 66. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motorie.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi
Variazione rispetto al basale nel RULM per partecipanti non ambulatoriali (compresi coloro che camminano con assistenza)
Lasso di tempo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi
La RULM è una valutazione validata specifica per la SMA delle prestazioni motorie degli arti superiori dall'infanzia all'età adulta in individui con SMA deambulanti indipendenti e non deambulanti (inclusi coloro che camminano con assistenza).
La scala è composta da 19 elementi valutabili: 18 elementi valutati su una scala da 0 (incapace) a 2 (realizzazione completa) e un elemento valutato da 0 (incapace) a 1 (capace).
I punteggi totali vanno da 0 a 37 punti.
Punteggi più alti riflettono un livello maggiore di abilità motoria.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di Eventi Avversi (AEs) ed Eventi Avversi Gravi (SAEs)
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Incidenza di EA ed EAS, inclusi i cambiamenti nei test di laboratorio e gli eventi correlati alla procedura qualificati e segnalati come EA.
fino a 5 anni
Scala funzionale modificata per l'atrofia muscolare spinale (SMA-FRS) per partecipanti deambulanti autonomamente (≥ 18 anni di età) e partecipanti non deambulanti
Lasso di tempo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi e Anni 3, 4 e 5
Scala Funzionale Modificata per l'Atrofia Muscolare Spinale (SMAFRS): Dieci elementi affrontano questioni relative all'alimentazione, alla vestizione degli arti superiori, alla vestizione degli arti inferiori, alla cura personale, al bagno, all'uso della toilette, al girarsi nel letto e all'aggiustamento della biancheria da letto, ai trasferimenti, al camminare e al salire le scale. Questa misura di esito include una valutazione dell'efficacia attraverso gruppi predefiniti di partecipanti basati su fattori clinici e demografici rilevanti, come specificato nel protocollo.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi e Anni 3, 4 e 5
Valutazione dell'Esperienza del Caregiver con Malattia Neuromuscolare (ACEND) per partecipanti deambulanti in modo indipendente (<18 anni di età)
Lasso di tempo: Baseline, Mesi 6, 12, 18, 24, e Anni 3, 4 e 5
La valutazione dell'esperienza del caregiver con le malattie neuromuscolari (ACEND): quantifica le percezioni dei caregiver sulla funzionalità e la qualità della vita relative a tempo, finanze ed emozioni. L'ACEND è stato sviluppato e validato per valutare specificamente l'impatto del caregiver sperimentato allevando bambini gravemente affetti da malattie neuromuscolari. Sebbene sia stato sviluppato specificamente per l'applicazione ai caregiver di pazienti sottoposti a chirurgia ortopedica, ha applicabilità anche per quelli con SMA. Questa misura di esito include la valutazione dell'efficacia attraverso gruppi di partecipanti predefiniti basati su fattori clinici e demografici rilevanti, come specificato nel protocollo.
Baseline, Mesi 6, 12, 18, 24, e Anni 3, 4 e 5
Esiti dei sottogruppi: Scala Funzionale Motoria di Hammersmith Estesa (HFMSE)
Lasso di tempo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi
Valutazione dell'efficacia attraverso gruppi di partecipanti predefiniti in base a fattori clinici e demografici rilevanti, come specificato nel protocollo. L'HFMSE è una valutazione specifica per la SMA validata per fornire informazioni oggettive sulle capacità motorie e sulla progressione clinica. I punteggi totali vanno da 0 a 66. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi
Risultati del sottogruppo: Revised Upper Limb Module (RULM)
Lasso di tempo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi
Valutazione dell'efficacia attraverso gruppi predefiniti di partecipanti basati su fattori clinici e demografici rilevanti, come specificato nel protocollo. Il RULM è una valutazione specifica per la SMA, validata, della performance motoria degli arti superiori dall'infanzia all'età adulta in individui con SMA ambulatori indipendenti e non indipendenti. I punteggi totali vanno da 0 a 37 punti. Punteggi più alti riflettono un livello più elevato di abilità motoria.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 mesi
Frequenza di ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso, visite ambulatoriali, interventi respiratori e interventi di supporto nutrizionale
Lasso di tempo: Baseline, Mesi 6, 12, 18, 24 e Anni 3, 4 e 5
Valutazione dell'utilizzo delle risorse sanitarie correlate alla SMA.
Baseline, Mesi 6, 12, 18, 24 e Anni 3, 4 e 5
Durata dei ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso, visite ambulatoriali, interventi respiratori e interventi di supporto nutrizionale
Lasso di tempo: Baseline, mesi 6, 12, 18, 24 e anni 3, 4 e 5
Valutazione dell'utilizzo delle risorse sanitarie correlate alla SMA.
Baseline, mesi 6, 12, 18, 24 e anni 3, 4 e 5
Angolo di Cobb
Lasso di tempo: Baseline, fino a 24 mesi
Valutazione della progressione della scoliosi come marcatore di progressione della malattia.
Baseline, fino a 24 mesi
Ore giornaliere di supporto respiratorio (nessuno, ventilazione non invasiva, ventilazione invasiva)
Lasso di tempo: Baseline, fino a 24 mesi
Valutazione della funzione respiratoria come marcatore di progressione della malattia.
Baseline, fino a 24 mesi
Limitazione dell'ampiezza articolare misurata con il goniometro
Lasso di tempo: Baseline, fino a 24 mesi
Valutazione dell'evoluzione delle contratture articolari come marcatore di progressione della malattia.
Baseline, fino a 24 mesi
Categoria di supporto nutrizionale (orale, alimentazione tramite gastrostomia, nutrizione parenterale totale)
Lasso di tempo: Baseline, fino a 24 mesi
Valutazione dello stato nutrizionale come marcatore di progressione della malattia.
Baseline, fino a 24 mesi
Test del cammino di 6 minuti (6MWT) per pazienti ambulatoriali
Lasso di tempo: Baseline, mesi 6, 12, 18 e 24
Per valutare i marcatori di progressione della malattia. 6MWT: distanza in metri; una distanza maggiore indica una migliore capacità di deambulazione.
Baseline, mesi 6, 12, 18 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

3 maggio 2032

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • COAV101B1US01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e ai documenti clinici di supporto provenienti da studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente in base al merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimizzati per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili. La disponibilità di questi dati della sperimentazione è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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