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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit in der realen Welt bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie, die mit intrathekaler Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®) behandelt wurden: Eine pragmatische multizentrische Studie in den USA (STREAM)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit in der realen Welt bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie, die mit intrathekalem Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®) behandelt wurden: Eine US-amerikanische pragmatische Multicenter-Studie (STREAM)

Das primäre Ziel ist es, entscheidende Belege im Behandlungsumfeld für Spinale Muskelatrophie (SMA) zu adressieren, mit besonderem Fokus auf die intrathekale Formulierung von Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®). U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM).

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

STREAM ist eine prospektive, multizentrische Kohortenstudie, die US-amerikanische Teilnehmer mit genetisch bestätigter SMA verfolgt, die eine einzelne, intrathekale Dosis Onasemnogen-Abeparvovec-brve erhalten. Alle berechtigten Teilnehmer werden vor der therapeutischen Injektion eingeschrieben. Es wird keine Randomisierung, Verblindung oder Placebokontrolle eingesetzt; stattdessen dient jeder Teilnehmer als seine eigene Basislinien-Vergleichsgruppe. Diese Studie wird eine explorative externe Kohorte von Patienten verwenden, die nach Alter, klinischen Merkmalen, Behandlungsverlauf und Verfügbarkeit einer mindestens einjährigen Vorbefundungs-Anamnese gematcht werden. Diese Patientenkohorte basiert auf einer Datenbank retrospektiv gesammelter elektronischer Patientenakten und wird deskriptiv verwendet, um die Studienergebnisse zu kontextualisieren. Die Verzerrung wird durch vordefinierte Endpunkte, einheitliches Rater-Training für motorische Funktionsskalen und einen detaillierten statistischen Analyseplan minimiert, der den Umgang mit fehlenden Daten und zwischenzeitlichen Ereignissen im Voraus festlegt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

36

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Ein Teilnehmer wird nur dann in STREAM aufgenommen, wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind:

  • Der Teilnehmer hat eine genetisch bestätigte Diagnose von SMA (biallelische SMN1-Deletion oder -Mutation).
  • Er oder sie ist am Tag der intrathekalen Injektion ≥ 2 Jahre alt.
  • Der behandelnde Prüfarzt beabsichtigt, im Rahmen der aktuellen Behandlungsepisode nach schriftlicher Einwilligung eine Einzeldosis ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) gemäß der üblichen US-Praxis zu verabreichen.

  • Bei der Screening-Untersuchung trifft eine der folgenden funktionellen Kategorien zu:

    1. unabhängig gehfähiges Kind/Jugendlicher 2 - <18 Jahre; oder
    2. unabhängig gehfähiger Erwachsener (≥ 18 Jahre).
    3. nicht gehfähiger Erwachsener (> 18 Jahre) mit Einstiegs-RULM bei Studienbeginn (einschließlich Gehhilfen mit Unterstützung)
  • Mindestens 1 Jahr prätherapeutischer Krankengeschichte, einschließlich Motorik-Dokumentation, kann aus der elektronischen Patientenakte der Prüfstelle abgerufen werden.

Wichtige Ausschlusskriterien:

Ein Teilnehmer wird ausgeschlossen, wenn eine der folgenden Bedingungen zutrifft:

  • Kontraindikation für Lumbalpunktion nach Einschätzung des Prüfarztes (z.B. Spinalanatomie, die eine sichere Lumbalpunktion ausschließt)
  • Eine unkontrollierte akute Erkrankung, aktive Infektion, fieberhafte Erkrankung oder akuter medizinischer Zustand innerhalb von 30 Tagen vor der Dosierung
  • Unverträglichkeit von oral oder über Gastrostomiesonde verabreichten Kortikosteroiden
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie, die die Ziele oder Endpunkte von STREAM beeinträchtigen würde. Hinweis: Die Teilnahme an Beobachtungs-Kohortenstudien oder nicht-interventionellen Studien, bei denen der Teilnehmer keine Behandlung erhält oder Eingriffe durchläuft, die die Datenintegrität dieser Studie gefährden könnten, kann nach Genehmigung durch den Sponsor erlaubt sein
  • Geplante Umzüge oder Umstände, die wahrscheinlich die Durchführung der mindestens 12-monatigen Nachbeobachtungszeit verhindern.

Weitere Protokoll-Einschluss- und Ausschlusskriterien können Anwendung finden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie, einschließlich:

  • selbstständig gehfähige Kinder/Jugendliche (≥ 2 Jahre bis < 18 Jahre);
  • selbstständig gehfähige Erwachsene (≥ 18 Jahre);
  • Nicht gehfähige Erwachsene (≥ 18 Jahre)
Arzneimittel: Onasemnogene Abeparvovec-brve
einmalig via Lumbalpunktion mit systemischer Kortikosteroidprophylaxe gemäß Fachinformation verabreicht.
Andere Namen:
  • (ITVISMA®)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert im HFMSE für eigenständig gehfähige Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate

Die HFMSE ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertungsmethode, die für die Anwendung bei Kindern mit SMA entwickelt wurde, um objektive Informationen über motorische Fähigkeiten und den klinischen Verlauf zu liefern.

Die HFMSE umfasst 33 Items, die von 0 (nicht in der Lage, die Aufgabe auszuführen) bis 2 (führt die Aufgabe ohne Modifikation/Anpassung/Kompensation aus) bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 66. Höhere Punktzahlen deuten auf ein höheres Maß an motorischen Fähigkeiten hin.
Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate
Veränderung vom Ausgangswert im RULM für nicht gehfähige (einschließlich Geher mit Unterstützung) Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate
Die RULM ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertung der motorischen Leistung der oberen Gliedmaßen von der Kindheit bis ins Erwachsenenalter bei eigenständig gehfähigen und nicht gehfähigen (einschließlich Geher mit Unterstützung) Personen mit SMA. Die Skala besteht aus 19 bewertbaren Items: 18 Items werden auf einer Skala von 0 (nicht möglich) bis 2 (vollständige Ausführung) bewertet und ein Item wird von 0 (nicht möglich) bis 1 (möglich) bewertet. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 37 Punkten. Höhere Punktzahlen spiegeln ein höheres Maß an motorischer Fähigkeit wider.
Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: bis zu 5 Jahren
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE), einschließlich Veränderungen in Laboruntersuchungen und verfahrensbedingten Ereignissen, die als UE qualifiziert und gemeldet wurden.
bis zu 5 Jahren
Modifizierte SMA-Funktionsbewertungsskala (SMA-FRS) für selbstständig gehfähige Teilnehmer (≥ 18 Jahre) und nicht gehfähige Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate sowie Jahre 3, 4 und 5
Modifizierte Skala zur Funktionsbewertung der spinalen Muskelatrophie (SMAFRS): Zehn Punkte behandeln Fragen im Zusammenhang mit Essen, Anziehen der oberen Extremitäten, Anziehen der unteren Extremitäten, Körperpflege, Baden, Toilettengang, Umdrehen im Bett und Anpassen der Bettwäsche, Transfer, Gehen und Treppensteigen. Dieses Ergebnis-Maß beinhaltet die Wirksamkeitsbewertung über vordefinierte Teilnehmergruppen hinweg, basierend auf relevanten klinischen und demografischen Faktoren, wie im Protokoll festgelegt.
Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate sowie Jahre 3, 4 und 5
Bewertung der Pflegeerfahrung bei neuromuskulären Erkrankungen (ACEND) für selbstständig gehfähige Teilnehmer (<18 Jahre alt)
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12, 18, 24 und Jahre 3, 4 und 5
Die Bewertung der Pflegeerfahrung mit neuromuskulären Erkrankungen (ACEND): quantifiziert die Wahrnehmungen der Pflegepersonen hinsichtlich Funktion und Lebensqualität in Bezug auf Zeit, Finanzen und Emotionen. Der ACEND wurde entwickelt und validiert, um speziell die Auswirkungen auf Pflegepersonen zu bewerten, die durch die Betreuung von Kindern mit schweren neuromuskulären Erkrankungen entstehen. Obwohl er speziell für die Anwendung bei Pflegepersonen von Patienten entwickelt wurde, die sich einer orthopädischen Operation unterziehen, ist er auch für Personen mit SMA anwendbar. Dieses Ergebnisinstrument beinhaltet die Wirksamkeitsbewertung über vordefinierte Teilnehmergruppen basierend auf relevanten klinischen und demografischen Faktoren, wie im Protokoll festgelegt.
Baseline, Monate 6, 12, 18, 24 und Jahre 3, 4 und 5
Subgruppenergebnisse: Erweiterte Hammersmith-Funktionsmotorik-Skala (HFMSE)
Zeitfenster: Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate
Wirksamkeitsbewertung über vordefinierte Teilnehmergruppen basierend auf relevanten klinischen und demografischen Faktoren, wie im Protokoll festgelegt. Die HFMSE ist eine validierte SMA-spezifische Bewertung, um objektive Informationen über motorische Fähigkeiten und klinische Progression zu geben. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0-66. Höhere Punktzahlen weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin.
Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate
Subgruppenergebnisse: Revised Upper Limb Module (RULM)
Zeitfenster: Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate
Wirksamkeitsbewertung über vordefinierte Teilnehmergruppen basierend auf relevanten klinischen und demografischen Faktoren, wie im Protokoll festgelegt. Der RULM ist eine validierte SMA-spezifische Bewertung der motorischen Leistung der oberen Gliedmaßen von der Kindheit bis zum Erwachsenenalter bei unabhängig ambulanten und nicht-unabhängig ambulanten Personen mit SMA. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 37 Punkten. Höhere Punktzahlen spiegeln ein höheres Maß an motorischer Fähigkeit wider.
Baseline, 6, 12, 18 und 24 Monate
Häufigkeit von Krankenhausaufenthalten, Notaufnahmebesuchen, ambulanten Besuchen, Atemwegsinterventionen und Ernährungsunterstützungsinterventionen
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12, 18, 24 und Jahre 3, 4 und 5
Bewertung der gesundheitsbezogenen Ressourcennutzung bei SMA.
Baseline, Monate 6, 12, 18, 24 und Jahre 3, 4 und 5
Dauer der Krankenhausaufenthalte, Notaufnahmebesuche, ambulanten Besuche, Atemwegsinterventionen und Ernährungsunterstützungsinterventionen
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12, 18, 24 und Jahre 3, 4 und 5
Bewertung der SMA-bezogenen Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen.
Baseline, Monate 6, 12, 18, 24 und Jahre 3, 4 und 5
Cobb-Winkel
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 24 Monate
Bewertung der Skolioseprogression als Krankheitsprogressionsmarker.
Ausgangswert, bis zu 24 Monate
Tägliche Stunden der Atemunterstützung (keine, nicht-invasive Beatmung, invasive Beatmung)
Zeitfenster: Baseline, bis zu 24 Monate
Beurteilung der Atemfunktion als Marker für den Krankheitsverlauf.
Baseline, bis zu 24 Monate
Gelenkbewegungseinschränkung gemessen mit einem Goniometer
Zeitfenster: Baseline, bis zu 24 Monate
Bewertung der Entwicklung von Gelenkkontrakturen als Krankheitsprogressionsmarker.
Baseline, bis zu 24 Monate
Ernährungsunterstützungskategorie (oral, Magensonde-Ernährung, totale parenterale Ernährung)
Zeitfenster: Baseline, bis zu 24 Monate
Bewertung des Ernährungsstatus als Marker für den Krankheitsverlauf.
Baseline, bis zu 24 Monate
6-Minuten-Gehtest (6MWT) für gehfähige Patienten
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12, 18 und 24
Zur Beurteilung von Krankheitsprogressionsmarkern. 6MWT: Distanz in Metern; größere Distanz deutet auf bessere Gehfähigkeit hin.
Baseline, Monate 6, 12, 18 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. Mai 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COAV101B1US01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis verpflichtet sich, qualifizierten externen Forschern Zugang zu Patientendaten auf individueller Ebene und unterstützende klinische Dokumente aus berechtigten Studien zur Verfügung zu stellen. Diese Anfragen werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage des wissenschaftlichen Wertes geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu wahren, die an der Studie teilgenommen haben, gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften. Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt nach den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Prozessen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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