评估鞘内注射奥那西诺基因阿贝帕伏韦-brve（OAV101B）（ITVISMA®）治疗脊髓性肌萎缩症参与者的真实世界安全性与有效性：一项美国实用多中心研究（STREAM）
2026年9月15日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
Onasemnogene Abeparvovec：评估接受鞘内注射Onasemnogene Abeparvovec-brve（ITVISMA®）治疗的脊髓性肌萎缩症参与者的真实世界安全性与有效性：一项美国实用多中心研究（STREAM）
主要目的是解决脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗领域的关键证据，特别侧重于鞘内注射onasemnogene abeparvovec-brve（ITVISMA®）制剂。
美国实用性多中心研究（STREAM）。
研究概览
详细说明
STREAM 是一项前瞻性、多中心队列研究，将跟踪接受单次鞘内注射奥那西诺基因阿贝帕尔沃韦克-布韦治疗的基因确诊 SMA 美国参与者。
所有符合条件的参与者在治疗注射前均已入组。
本研究不采用随机化、盲法或安慰剂对照；相反，每位参与者都作为其自身的基线对照。
本研究将使用一个探索性外部患者队列，这些患者按年龄、临床特征、治疗史以及至少 1 年治疗前病史的可获得性进行匹配。
该患者队列将基于一个回顾性收集的电子病历数据数据库，并将用于描述性地为研究结果提供背景。
通过预先设定的终点、对运动功能量表的统一评估者培训，以及详细规定了缺失数据和并发事件处理方法的统计分析计划，偏见得以最小化。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
- 电话号码：+41613241111
- 邮箱：novartis.email@novartis.com
研究联系人备份
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- 招聘中
- Columbia University Medical Center
-
首席研究员：
- Claudia Chiriboga
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
参与者只有在满足以下所有条件时才能加入STREAM研究：
- 参与者经基因检测确诊为SMA（SMN1双等位基因缺失或突变）。
- 在鞘内注射当天年龄≥2岁。
- 主治研究者计划在当前诊疗期间，按照美国常规临床实践，在获得书面知情同意后单次给药ITVISMA®（1.2 × 10¹⁴ vg）。
筛选时符合以下功能分类之一：
- 2岁至＜18岁可独立行走的儿童/青少年；或
- 可独立行走的成人（≥18岁）。
- ＞18岁无法独立行走（包括需要辅助行走者）且基线期RULM达到入组水平的成人
- 可从研究中心的电子记录中获取至少1年的治疗前病史，包括运动功能记录。
关键排除标准：
参与者若符合以下任一条件将被排除：
- 经研究者判断存在腰椎穿刺禁忌症（例如脊柱解剖结构导致无法安全进行腰椎穿刺）
- 给药前30天内存在未控制的急性疾病、活动性感染、发热性疾病或急性医疗状况
- 无法耐受口服或经胃造瘘管给予的皮质类固醇
- 当前正在参加可能干扰STREAM研究目标或终点的其他干预性临床试验。 注：经申办方批准后，可允许参加观察性队列研究或非干预性研究（参与者不接受可能影响本研究数据完整性的治疗或操作）
- 计划搬迁或存在任何可能导致无法完成至少12个月随访的情况。
可能适用其他研究方案规定的纳入、排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：奥那西莫基因阿贝帕尔沃韦克-brve
患有脊髓性肌萎缩症的参与者，包括：
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按照说明书通过腰椎穿刺单次给药，同时进行全身性皮质类固醇预防。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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独立行走参与者HFMSE评分较基线的变化
大体时间：基线、6、12、18和24个月
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HFMSE是一种经过验证的SMA特异性评估工具，专为SMA患儿设计，用于提供关于运动能力和临床进展的客观信息。 HFMSE包含33个项目，评分从0（无法完成）到2（无需修改/适应/代偿即可完成）。总分为0-66分。分数越高表示运动能力水平越高。 |
基线、6、12、18和24个月
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非行走（包括需要辅助的行走者）参与者RULM相对于基线的变化
大体时间：基线、第6、12、18和24个月
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RULM是一种经过验证的SMA特异性评估工具，用于评估从儿童期到成年期的独立行走和非行走（包括需要辅助行走者）SMA患者的上肢运动功能。
该量表包含19个可评分项目：18个项目按0（无法完成）到2（完全达成）计分，另一项目按0（无法完成）到1（能够完成）计分。
总分范围为0-37分。
分数越高表明运动能力水平越高。
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基线、第6、12、18和24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：长达5年
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不良事件和严重不良事件的发生率，包括实验室检查结果变化以及符合并报告为不良事件的程序相关事件。
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长达5年
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修订版脊髓性肌萎缩症功能评定量表（SMA-FRS）适用于可独立行走（≥18岁）及不能行走的受试者
大体时间：基线、6、12、18和24个月及第3、4、5年
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改良型脊髓性肌萎缩症功能评定量表（SMAFRS）：十项问题涉及进食、上肢穿衣、下肢穿衣、梳洗、沐浴、如厕、床上翻身和调整床铺、转移、行走和上下楼梯。
该结局指标包括根据方案中规定的相关临床和人口统计学因素，在预定义的参与者组别中进行有效性评估。
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基线、6、12、18和24个月及第3、4、5年
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对可独立行走的参与者（<18岁）进行神经肌肉疾病照护者体验评估 (ACEND)
大体时间：基线、第6、12、18、24个月，以及第3、4、5年
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《照顾者神经肌肉疾病体验评估量表（ACEND）》：量化照顾者在时间、财务和情感方面对功能和生活质量的感知。
ACEND专门开发和验证，用于评估因抚养严重受神经肌肉疾病影响的儿童而产生的照顾者负担。
虽然专门为接受骨科手术患者的照顾者开发，但也适用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的照顾者。
该结果测量包括根据方案中指定的相关临床和人口学因素，对预定义参与者组进行有效性评估。
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基线、第6、12、18、24个月，以及第3、4、5年
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亚组结果：Hammersmith功能性运动量表扩展版（HFMSE）
大体时间：基线、6、12、18和24个月
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根据方案中规定的相关临床和人口统计学因素，在预先定义的参与者组中进行有效性评估。
HFMSE是一种经过验证的SMA特异性评估，用于提供有关运动能力和临床进展的客观信息。
总分范围为0-66分。
分数越高表示运动能力水平越高。
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基线、6、12、18和24个月
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亚组结果：修订版上肢模块（RULM）
大体时间：基线、6、12、18和24个月
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根据方案中规定的相关临床和人口统计学因素，在预定义的参与者组别中进行有效性评估。
RULM是一种经过验证的SMA特异性评估工具，用于评估从儿童期到成年期、独立行走和非独立行走的SMA患者上肢运动功能。
总分范围为0-37分。
分数越高，表示运动能力水平越高。
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基线、6、12、18和24个月
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住院、急诊就诊、门诊就诊、呼吸干预和营养支持干预的频率
大体时间：基线、第6、12、18、24个月，以及第3、4、5年
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SMA相关医疗资源使用评估。
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基线、第6、12、18、24个月，以及第3、4、5年
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住院时间、急诊就诊、门诊就诊、呼吸干预和营养支持干预
大体时间：基线、第6个月、第12个月、第18个月、第24个月，以及第3年、第4年和第5年
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脊髓性肌萎缩症相关医疗资源利用评估。
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基线、第6个月、第12个月、第18个月、第24个月，以及第3年、第4年和第5年
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Cobb角
大体时间：基线，最长24个月
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评估脊柱侧弯进展作为疾病进展标志物。
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基线，最长24个月
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每日呼吸支持时间（无、无创通气、有创通气）
大体时间：基线，最长24个月
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评估呼吸功能作为疾病进展标志物。
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基线，最长24个月
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关节活动范围通过测角器测量
大体时间：基线，最长24个月
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作为疾病进展标志物的关节挛缩演变评估。
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基线，最长24个月
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营养支持类别（口服、胃造口喂养、全肠外营养）
大体时间：基线，最长24个月
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作为疾病进展标志物的营养状况评估。
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基线，最长24个月
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6分钟步行试验（6MWT），适用于可步行的患者
大体时间：基线、第6、12、18和24个月
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用于评估疾病进展标志物。
6MWT：距离以米计；距离越长表明步行能力越好。
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基线、第6、12、18和24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年8月27日
初级完成 (估计的)
2032年5月3日
研究完成 (估计的)
2032年6月30日
研究注册日期
首次提交
2026年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月26日
首次发布 (实际的)
2026年3月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月15日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- COAV101B1US01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
诺华公司致力于与合格的外部研究人员共享符合条件研究中的患者层面数据和支持性临床文件。
这些请求由一个独立评审小组根据科学价值进行审查和批准。
根据适用的法律法规，为尊重参与试验患者的隐私，所有提供的数据均经过匿名化处理。
此试验数据的可用性依据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和流程。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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