Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)

15 september 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: Uppskattning av den verkliga världens säkerhet och effektivitet hos deltagare med spinal muskelatrofi behandlade med intrathekal Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®): En amerikansk pragmatisk multicenterstudie (STREAM)

Det primära syftet är att adressera kritisk evidens i behandlingslandskapet för spinal muskelatrofi (SMA), med särskilt fokus på den intratekala formuleringen av onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

STREAM är en prospektiv, multicentrisk kohortstudie som kommer att följa amerikanska deltagare med genetiskt bekräftad SMA som får en enda, intratekal dos av onasemnogene abeparvovec-brve. Alla berättigade deltagare registreras före terapeutisk injektion. Ingen randomisering, blindning eller placebokontroll används; istället fungerar varje deltagare som sin egen baslinjejämförelse. Denna studie kommer att använda en exploratorisk extern kohort av patienter matchade efter ålder, kliniska egenskaper, behandlingshistorik och tillgång till minst 1 års behandlingshistorik före behandling. Denna patientkohort kommer att baseras på en databas med retrospektivt insamlade elektroniska journaldata och kommer att användas deskriptivt för att kontextualisera studieresultat. Bias minimeras genom förutbestämda slutpunkter, enhetlig utbildning av bedömare på motorfunktionsskalor och en detaljerad statistisk analysplan som föreskriver hantering av saknade data och interkurrenta händelser i förväg.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

36

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Claudia Chiriboga

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

En deltagare kommer endast att inkluderas i STREAM om alla följande villkor är uppfyllda:

  • Deltagaren har en genetiskt bekräftad diagnos av SMA (biallelig SMN1-deletion eller mutation).
  • Han eller hon är ≥ 2 år vid tidpunkten för intratekal injektion.
  • Den behandlande undersökaren avser att administrera en enda dos ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) inom nuvarande vårdepisod i rutinmässig amerikansk praxis efter att skriftligt informerat samtycke erhållits.

  • En av följande funktionella kategorier gäller vid screening:

    1. självgående barn/ungdom 2 - <18 år; eller
    2. självgående vuxen (≥ 18 år).
    3. icke-gående (inkluderar gångare med assistans) vuxen > 18 år med ingångsnivå RULM vid baseline
  • Minst 1 års behandlingshistorik före behandling, inklusive dokumentation av motorfunktion, kan hämtas från platsens elektroniska journal.

Viktiga exklusionskriterier:

En deltagare kommer att exkluderas om något av följande villkor gäller:

  • Kontraindikation för lumbalpunktion enligt undersökarens bedömning (t.ex. spinal anatomi som utesluter säker lumbalpunktion)
  • Okontrollerad akut sjukdom, aktiv infektion, febersjukdom eller akut medicinskt tillstånd inom 30 dagar före dosering
  • Oförmåga att tolerera kortikosteroider administrerade via mun eller gastrostomisond
  • Pågående deltagande i en annan interventionell klinisk prövning som skulle störa målen eller slutpunkterna för STREAM. Notera: deltagande i observationskohortstudier eller icke-interventionella studier där deltagaren inte får behandling eller genomgår procedurer som kan äventyra denna studies dataintegritet kan tillåtas efter Sponsors godkännande
  • Planerad flyttning eller omständighet som sannolikt förhindrar fullföljande av minst 12 månaders uppföljning.

Andra protokollspecifika inklusions- och exklusionskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Deltagare med spinal muskelatrofi, inklusive:

  • självständigt gående barn/ungdomar (≥ 2 år till < 18 år);
  • självständigt gående vuxna (≥ 18 år);
  • Ej gående vuxna (≥ 18 år)
Läkemedel: Onasemnogene Abeparvovec-brve
administreras en gång via lumbalpunktion med systemisk kortikosteroidprofylax enligt etiketten.
Andra namn:
  • (ITVISMA®)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i HFMSE för deltagare som kan gå självständigt
Tidsram: Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader

HFMSE är ett validerat SMA-specifikt bedömningsverktyg som utformats för användning hos barn med SMA för att ge objektiv information om motorisk förmåga och klinisk progression.

HFMSE innehåller 33 punkter som poängsätts från 0 (kan inte utföra) till 2 (utför utan modifiering/anpassning/kompensation). Totalt poängintervall är 0-66. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga.
Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader
Förändring från baseline i RULM för icke-ambulatoriska (inklusive gångare med assistans) deltagare
Tidsram: Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader
RULM är ett validerat SMA-specifikt bedömningsinstrument för motorisk prestation i övre extremiteterna från barndom till vuxen ålder hos personer med SMA som är självständigt gående och icke-gående (inklusive de som går med assistans). Skalan består av 19 poängsatta moment: 18 moment som poängsätts på en skala från 0 (oförmögen) till 2 (full prestation), och ett moment som poängsätts från 0 (oförmögen) till 1 (förmögen). Totalpoängen sträcker sig från 0 till 37 poäng. Högre poäng återspeglar en högre nivå av motorisk förmåga.
Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: upp till 5 år
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar, inklusive förändringar i laboratorietester och procedurrelaterade händelser som kvalificerar och rapporteras som biverkningar.
upp till 5 år
Modifierad SMA-funktionsbedömningsskala (SMA-FRS) för självständigt gående deltagare (≥ 18 år) och icke-gående deltagare
Tidsram: Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader samt år 3, 4 och 5
Modifierad Spinal Muskelatrofi Funktionsskattningsskala (SMAFRS): Tio frågor behandlar ätande, klädsel på överkropp, klädsel på underkropp, personlig hygien, badande, toalettbesök, vändning i sängen och justering av sängkläder, övergångar, gång och trappuppgång. Detta resultatmått inkluderar effektivitetsbedömning över fördefinierade deltagargrupper baserat på relevanta kliniska och demografiska faktorer, som anges i protokollet.
Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader samt år 3, 4 och 5
Utvärdering av vårdgivares erfarenhet med neuromuskulär sjukdom (ACEND) för självständigt gående deltagare (<18 års ålder)
Tidsram: Baseline, månad 6, 12, 18, 24, och år 3, 4, och 5
Bedömningen av vårdgivares erfarenhet av neuromuskulär sjukdom (ACEND): kvantifierar vårdgivarnas uppfattning om funktion och livskvalitet avseende tid, ekonomi och känslor. ACEND utvecklades och validerades specifikt för att bedöma den påverkan som vårdgivare upplever när de uppfostrar barn som är svårt drabbade av neuromuskulära sjukdomar. Även om den specifikt utvecklades för tillämpning på vårdgivare till patienter som genomgår ortopedisk kirurgi, har den även tillämpning på dem med SMA. Detta utfallsmått inkluderar effektivitetsbedömning över fördefinierade deltagargrupper baserat på relevanta kliniska och demografiska faktorer, enligt specifikationerna i protokollet.
Baseline, månad 6, 12, 18, 24, och år 3, 4, och 5
Undergruppsutfall: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsram: Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader
Effektivitetsbedömning över fördefinierade deltagargrupper baserat på relevanta kliniska och demografiska faktorer, som anges i protokollet. HFMSE är en validerad SMA-specifik bedömning för att ge objektiv information om motorisk förmåga och klinisk progression. Totalpoäng sträcker sig från 0-66. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga.
Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader
Undergruppsresultat: Reviderad modul för övre extremiteter (RULM)
Tidsram: Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader
Effektivitetsbedömning över fördefinierade deltagargrupper baserat på relevanta kliniska och demografiska faktorer, som anges i protokollet. RULM är ett validerat SMA-specifikt bedömningsverktyg för motorisk prestation i övre extremiteterna från barndom till vuxen ålder hos självständigt gående och icke-självständigt gående personer med SMA. Totalpoäng sträcker sig från 0-37 poäng. Högre poäng återspeglar högre nivå av motorisk förmåga.
Baseline, 6, 12, 18 och 24 månader
Frekvens av sjukhusinläggningar, akutmottagningsbesök, öppenvårdsbesök, respiratoriska interventioner och näringssupportinterventioner
Tidsram: Baseline, månad 6, 12, 18, 24 och år 3, 4 och 5
Bedömning av sjukvårdsresursutnyttjande relaterat till SMA.
Baseline, månad 6, 12, 18, 24 och år 3, 4 och 5
Varaktighet för sjukhusvistelser, akutmottagningsbesök, öppenvårdsbesök, respiratoriska interventioner och nutritionsstödinterventioner
Tidsram: Baseline, månad 6, 12, 18, 24, och år 3, 4, och 5
Bedömning av SMA-relaterad resursanvändning inom hälso- och sjukvården.
Baseline, månad 6, 12, 18, 24, och år 3, 4, och 5
Cobbvinkel
Tidsram: Baslinje, upp till 24 månader
Bedömning av skoliosprogression som en markör för sjukdomsprogression.
Baslinje, upp till 24 månader
Dagliga timmar av respiratoriskt stöd (ingen, icke-invasiv ventilation, invasiv ventilation)
Tidsram: Baslinje, upp till 24 månader
Bedömning av andningsfunktion som en sjukdomsprogressionsmarkör.
Baslinje, upp till 24 månader
Ledrörelsebegränsning mätt med goniometer
Tidsram: Baslinje, upp till 24 månader
Bedömning av utvecklingen av ledkontrakturer som en sjukdomsprogressionsmarkör.
Baslinje, upp till 24 månader
Nutritionell-stöd kategori (oral, gastrostomimatning, total parenteral nutrition)
Tidsram: Baslinje, upp till 24 månader
Bedömning av nutritionsstatus som en sjukdomsprogressionsmarkör.
Baslinje, upp till 24 månader
6-minuters gångtest (6MWT) för ambulanta patienter
Tidsram: Baseline, månad 6, 12, 18 och 24
För att bedöma sjukdomsprogressionsmarkörer. 6MWT: sträcka i meter; längre sträcka indikerar bättre gångförmåga.
Baseline, månad 6, 12, 18 och 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

3 maj 2032

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2026

Första postat (Faktisk)

4 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • COAV101B1US01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis är engagerade i att dela med sig av patientdata på individuell nivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier med kvalificerade externa forskare. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel baserat på vetenskapligt värde. All tillhandahållen data är anonymiserad för att respektera sekretessen för patienter som deltagit i försöket i enlighet med tillämpliga lagar och föreskrifter. Tillgången till denna försöksdata följer de kriterier och processer som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera