Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)

2026. szeptember 15. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: A gerincvelői izomatrófia (SMA) betegek valós világbeli biztonságosságának és hatékonyságának értékelése, akik intratekális Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®) kezelésben részesültek: Egy amerikai pragmatikus multicentrikus vizsgálat (STREAM)

Az elsődleges cél a gerinchi atrophia (SMA) kezelési lehetőségeinek kritikus bizonyítékainak feltárása, különös tekintettel az onasemnogene abeparvovec-brve intrathekális formulációjára (ITVISMA®).
U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A STREAM egy prospektív, multicentrikus kohorszvizsgálat, amely az Egyesült Államokban élő, genetikai úton megerősített SMA-val rendelkező résztvevőket követi nyomon, akik egyetlen, intrathekális dózisú onasemnogene abeparvovec-brve-t kapnak. Minden jogosult résztvevőt a terápiás injekció előtt bevonják. Nem alkalmaznak randomizálást, vakítást vagy placebokontrollt; ehelyett minden résztvevő saját alapvonal-komparátorként szolgál. Ez a vizsgálat egy feltáró külső kohorszát használja majd, amelyet életkor, klinikai jellemzők, kezelési előzmények és legalább 1 év előkezelési orvosi előzmény rendelkezésre állása alapján párosítanak. Ez a betegkohorsz retrospektíven gyűjtött elektronikus orvosi nyilvántartási adatok adatbázisán alapul, és leíró módon fogják használni a vizsgálati eredmények kontextusba helyezésére. Az elfogultságot előre meghatározott végpontok, egységes értékelőképzés a motoros funkcióskálákon, valamint egy részletes statisztikai elemzési terv minimalizálja, amely előre meghatározza a hiányzó adatok és az interkurrens események kezelését.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

36

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Claudia Chiriboga

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Kulcsfontosságú bevonási kritériumok:

A résztvevőt csak akkor veszik fel a STREAM vizsgálatba, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:

  • A résztvevőnek genetikai úton igazolt SMA diagnózisa van (biallelikus SMN1-deleció vagy mutáció).
  • Legalább 2 éves az intratekális injekció napján.
  • A kezelő Vizsgálatvezető szándékozik az aktuális ellátási epizód keretében, a rutin amerikai gyakorlatnak megfelelően, egyetlen dózis ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) adására, a írásbeli tájékoztatott beleegyezés megszerzése után.

  • A szűréskor az alábbi funkcionális kategóriák egyike alkalmazható:

    1. önállóan járó gyermek/fiatal (2 – <18 év); vagy
    2. önállóan járó felnőtt (≥ 18 év).
    3. nem járó (ideértve a segítséggel járókat) felnőtt > 18 év, a kiindulási RULM-szint alapján
  • Legalább 1 évnyi kezelés előtti orvosi anamnézis, beleértve a motoros funkció dokumentációját, lekérhető az intézmény elektronikus nyilvántartásából.

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok:

A résztvevőt kizárják, ha az alábbi feltételek bármelyike fennáll:

  • Lumbálpunkció ellenjavallata a Vizsgálatvezető megítélése szerint (pl. gerinc anatómia, amely kizárja a biztonságos lumbálpunkciót)
  • Ellenőrizetlen akut betegség, aktív fertőzés, lázas állapot vagy akut orvosi állapot az adagolást megelőző 30 napon belül
  • Szájon vagy gastrosztómiás csövön keresztül adott kortikoszteroidok intoleranciája
  • Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban, amely zavarná a STREAM vizsgálat célkitűzéseit vagy végpontjait. Megjegyzés: megfigyelő kohorszvizsgálatokban vagy nem-intervenciós tanulmányokban való részvétel, ahol a résztvevő nem kap kezelést vagy nem végeznek olyan eljárásokat, amelyek veszélyeztethetik a jelen vizsgálat adatainak integritását, a Megrendelő jóváhagyása után megengedhető.
  • Tervezett költözés vagy bármely olyan körülmény, amely valószínűleg megakadályozza a legalább 12 hónapos követés befejezését.

Egyéb protokoll szerinti bevonási, kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Résztvevők gerincvelői izomatrófiával, beleértve:

  • önállóan járó gyermekek/fiatalok (≥ 2 év és < 18 év);
  • önállóan járó felnőttek (≥ 18 év);
  • Nem járó felnőttek (≥ 18 év)
Drog: Onasemnogene Abeparvovec-brve
egyszeri alkalmazás lumbális pontcióval, szisztémás kortikoszteroid profilaxis mellett a betegtájékoztató szerint.
Más nevek:
  • (ITVISMA®)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HFMSE alapvonalhoz viszonyított változása önállóan járó résztvevőknél
Időkeret: Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap

A HFMSE egy validált, SMA-specifikus értékelő eljárás, amelyet SMA-ban szenvedő gyermekek számára dolgoztak ki, hogy objektív információt nyújtson a motoros képességekről és a klinikai progresszióról.

A HFMSE 33 elemet tartalmaz, amelyeket 0-tól (nem képes végrehajtani) 2-ig (végrehajtja módosítás/adaptáció/kompenzáció nélkül) értékelnek. A teljes pontszám 0-66 között mozog. A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességet jeleznek.
Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap
Az alapvonalhoz képesti változás az RULM-ben nem járóképes (beleértve a segítséggel járókat) résztvevőknél
Időkeret: Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap
A RULM egy validált, SMA-specifikus értékelőeszköz a felső végtagok motoros teljesítményének mérésére gyermekkortól a felnőttkorig, mind függetlenül járó, mind nem járó (beleértve a segítséggel járó) SMA-s betegeknél. A skála 19 pontozható elemből áll: 18 elem 0 (képtelen) és 2 (teljes teljesítés) között, valamint egy elem 0 (képtelen) és 1 (képes) között értékelhető. Az összpontszám 0-37 pont között mozog. Magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességet tükröznek.
Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Káros események (AEs) és súlyos káros események (SAEs) előfordulása
Időkeret: legfeljebb 5 év
Az AE-k és SZE-k előfordulása, beleértve a laboratóriumi vizsgálatok változásait és a beavatkozás kapcsán jelentkező, AE-ként minősített és bejelentett eseményeket.
legfeljebb 5 év
Módosított SMA Funkcionális Értékelési Skála (SMA-FRS) önállóan járó résztvevőknek (≥ 18 évesek) és nem járó résztvevőknek
Időkeret: Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap, valamint 3., 4. és 5. év
Módosított Gerincvelői Muszkuláris Atrophia Funkcionális Értékelő Skála (SMAFRS): Tíz tétel foglalkozik az evéssel, a felsőtest öltözködéssel, az alsótest öltözködéssel, a testápolással, a fürdéssel, a WC-zéssel, az ágyban fordulással és az ágynemű beállításával, az áthelyezésekkel, a járással és a lépcsőzéshez kapcsolódó kérdésekkel. Ez az eredménymérő magában foglalja a hatékonyság értékelését az előre meghatározott résztvevői csoportokban, a releváns klinikai és demográfiai tényezők alapján, ahogy azt a protokoll meghatározza.
Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap, valamint 3., 4. és 5. év
A gondozói tapasztalat értékelése neuromuszkuláris betegségekben (ACEND) önállóan járó résztvevők számára (<18 éves korig)
Időkeret: Alapvonal, 6., 12., 18., 24. hónap, valamint 3., 4. és 5. év
Az A Gondozói Tapasztalat Felmérése Neuromuszkuláris Betegségeknél (ACEND): számszerűsíti a gondozók idő, pénzügy és érzelem vonatkozásában történő funkcionálásra és életminőségre vonatkozó észleléseit. Az ACEND-t kifejezetten azért fejlesztették ki és érvényesítették, hogy értékelje a neuromuszkuláris betegségek súlyosan érintett gyermekeit nevelő gondozók által tapasztalt hatásokat. Bár kifejezetten ortopédiai műtéten átesett betegek gondozói számára fejlesztették ki, alkalmazható az SMA-val élők esetében is. Ez az eredménymérő magában foglalja a hatékonyság értékelését előre meghatározott résztvevői csoportokon belül, a releváns klinikai és demográfiai tényezők alapján, ahogy azt a protokoll meghatározza.
Alapvonal, 6., 12., 18., 24. hónap, valamint 3., 4. és 5. év
Alcsoport eredmények: Hammersmith Funkcionális Motoros Skála Kibővített (HFMSE)
Időkeret: Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap
Hatékonyság értékelése előre meghatározott résztvevői csoportok között, releváns klinikai és demográfiai tényezők alapján, ahogyan azt a protokoll előírja. A HFMSE egy validált SMA-specifikus értékelési módszer, amely objektív információkat nyújt a motoros képességről és a klinikai progresszióról. A teljes pontszám 0 és 66 között változik. A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességet jeleznek.
Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap
Alcsoport eredményei: Felülvizsgált Felső Végtag Modul (RULM)
Időkeret: Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap
Hatékonyság értékelése előre meghatározott résztvevői csoportokon keresztül, releváns klinikai és demográfiai tényezők alapján, ahogy azt a protokoll előírja. A RULM egy validált SMA-specifikus értékelő eszköz a motoros teljesítményre a felső végtagokban gyermekkortól felnőttkorig függetlenül járó és nem függetlenül járó SMA-s egyéneknél. Az összpontszám 0-37 pont között mozog. Magasabb pontszám magasabb szintű motoros képességet tükröz.
Alapvonal, 6, 12, 18 és 24 hónap
Kórházi felvételek, sürgősségi osztály látogatások, ambuláns látogatások, légzési beavatkozások és táplálási támogatás beavatkozások gyakorisága
Időkeret: Alapvonal, 6, 12, 18, 24 hónap, valamint 3, 4 és 5 év
Az SMA-val kapcsolatos egészségügyi erőforrás-felhasználás értékelése.
Alapvonal, 6, 12, 18, 24 hónap, valamint 3, 4 és 5 év
Kórházi tartózkodások időtartama, sürgősségi osztályi látogatások, ambuláns látogatások, légzési beavatkozások és táplálási támogatási beavatkozások
Időkeret: Kiindulási érték, 6, 12, 18, 24 hónap, valamint 3, 4 és 5 év
Az SMA-val összefüggő egészségügyi erőforrás-felhasználás értékelése.
Kiindulási érték, 6, 12, 18, 24 hónap, valamint 3, 4 és 5 év
Cobb-szög
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 24 hónap
A scoliosis progresszió értékelése, mint betegség-progresszió markere.
Alapvonal, legfeljebb 24 hónap
Napi légzéstámogatási órák (nincs, nem invazív lélegeztetés, invazív lélegeztetés)
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 24 hónap
A légzési funkció felmérése a betegség előrehaladásának markerjeként.
Alapvonal, legfeljebb 24 hónap
Csuklómozgás-korlátozás goniométerrel mérve
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 24 hónap
A ízületi kontraktúrák alakulásának értékelése, mint betegségprogresszió-jelző.
Alapvonal, legfeljebb 24 hónap
Táplálástámogatási kategória (orális, gastrostomiális táplálás, teljes parenterális táplálás)
Időkeret: Kiindulási állapot, legfeljebb 24 hónap
A tápláltsági állapot felmérése a betegség előrehaladásának jelzőjeként.
Kiindulási állapot, legfeljebb 24 hónap
6 perces sétateszt (6MWT) járó betegek számára
Időkeret: Kiindulási érték, 6., 12., 18. és 24. hónap
A betegségprogresszió markereinek értékelésére. 6MWT: távolság méterben; nagyobb távolság jobb járóképességet jelez.
Kiindulási érték, 6., 12., 18. és 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. augusztus 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2032. május 3.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 26.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • COAV101B1US01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett abban, hogy a minősített külső kutatókkal megosztja a betegszintű adatokhoz és a támogató klinikai dokumentumokhoz való hozzáférést a jogosult tanulmányokból. Ezeket a kérelmeket egy független felülvizsgálati bizottság vizsgálja és hagyja jóvá a tudományos érdemek alapján. Az összes nyújtott adat anonimizált, hogy tiszteletben tartsák a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét, az érvényes törvények és előírások szerint. Ez a vizsgálati adatelérhetőség a www.clinicalstudydatarequest.com weboldalon leírt kritériumok és folyamat szerint történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel