Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка реальной безопасности и эффективности у участников со спинальной мышечной атрофией, получавших интратекальный онасемноген абепарвовек-брве (OAV101B) (ITVISMA®): прагматическое многоцентровое исследование в США (STREAM)

15 сентября 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Онасемноген Абепарвовек: Оценка безопасности и эффективности в реальных условиях лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией интратекальным Онасемногеном Абепарвовек-брв (ITVISMA®): Практическое многоцентровое исследование в США (STREAM)

Основная цель заключается в решении критических вопросов доказательной базы в области лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), в частности, сфокусирована на интратекальной форме онасемногена абепарвовек-брв (ITVISMA®). Прагматическое многоцентровое исследование в США (STREAM).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

STREAM - это проспективное многоцентровое когортное исследование, в котором будут участвовать пациенты из США с генетически подтвержденной СМА, получившие однократную интратекальную дозу онасемногена абепарвовека-брве. Все подходящие участники включаются в исследование до терапевтической инъекции. Рандомизация, ослепление или плацебо-контроль не применяются; вместо этого каждый участник выступает в качестве собственного базового сравнения. В исследовании будет использоваться внешняя исследовательская когорта пациентов, подобранных по возрасту, клиническим характеристикам, истории лечения и наличию как минимум 1 года предшествующей медицинской истории. Данная когорта пациентов будет основана на базе данных ретроспективно собранных электронных медицинских записей и будет использоваться описательно для контекстуализации результатов исследования. Смещение минимизируется за счет предварительно установленных конечных точек, единого обучения оценщиков по шкалам моторных функций и детального плана статистического анализа, который заранее определяет обработку пропущенных данных и сопутствующих событий.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

36

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Medical Center
        • Главный следователь:
          • Claudia Chiriboga

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

Участник будет включен в исследование STREAM только при соблюдении всех следующих условий:

  • У участника генетически подтвержденный диагноз СМА (биаллельная делеция или мутация гена SMN1).
  • Ему или ей ≥ 2 лет на день интратекальной инъекции.
  • Лечащий исследователь намерен в рамках текущего эпизода лечения, после получения письменного информированного согласия, ввести однократную дозу ITVISMA® (1.2 × 10¹⁴ vg) в соответствии с обычной практикой в США.

  • Одна из следующих функциональных категорий применима на этапе скрининга:

    1. самостоятельно передвигающийся ребенок/подросток 2 - <18 лет; или
    2. самостоятельно передвигающийся взрослый (≥ 18 лет).
    3. непередвигающийся самостоятельно (включая тех, кто ходит с помощью) взрослый > 18 лет с исходным уровнем RULM на момент включения
  • Может быть получена как минимум 1-летняя предшествующая медицинская история, включая документацию о двигательной функции, из электронной записи центра.

Ключевые критерии исключения:

Участник будет исключен, если применимо любое из следующих условий:

  • Противопоказание к люмбальной пункции по определению исследователя (например, анатомия позвоночника, исключающая безопасную люмбальную пункцию)
  • Неконтролируемое острое заболевание, активная инфекция, лихорадочное заболевание или острое медицинское состояние в течение 30 дней до введения дозы
  • Неспособность переносить кортикостероиды, вводимые перорально или через гастростому
  • Текущее участие в другом интервенционном клиническом исследовании, которое могло бы повлиять на цели или конечные точки исследования STREAM. Примечание: участие в обсервационных когортных исследованиях или неинтервенционных исследованиях, в которых участник не получает лечения или не подвергается процедурам, которые могут поставить под угрозу целостность данных этого исследования, может быть разрешено после одобрения Спонсором
  • Планируемый переезд или любые обстоятельства, которые могут помешать завершению как минимум 12-месячного наблюдения.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, указанные в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Онасемноген Абепарвовек-брве

Участники со спинальной мышечной атрофией, включая:

  • самостоятельно передвигающихся детей/подростков (≥ 2 лет до < 18 лет);
  • самостоятельно передвигающихся взрослых (≥ 18 лет);
  • Неподвижных взрослых (≥ 18 лет)
Лекарство: Онасемноген Абепарвовек-брве
вводится однократно посредством люмбальной пункции с профилактикой системными кортикостероидами согласно инструкции.
Другие имена:
  • (ИТВИСМА®)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня по шкале HFMSE у самостоятельно передвигающихся участников
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяцев

HFMSE — это валидированная специфическая оценка для СМА, разработанная для использования у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) для получения объективной информации о моторных способностях и клиническом прогрессировании.

HFMSE включает 33 пункта, оцениваемых от 0 (неспособен выполнить) до 2 (выполняет без модификаций/адаптаций/компенсаций). Общий балл варьируется от 0 до 66. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень моторных способностей.
Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяцев
Изменение от исходного уровня по RULM для неамбулаторных участников (включая тех, кто ходит с посторонней помощью)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца
RULM — это валидированная оценка моторных функций верхних конечностей, специфичная для СМА, применяемая у пациентов с СМА от детского до взрослого возраста, включая как самостоятельно передвигающихся, так и непередвигающихся (включая тех, кто ходит с посторонней помощью) пациентов.
Шкала состоит из 19 оцениваемых пунктов: 18 пунктов оцениваются по шкале от 0 (неспособен выполнить) до 2 (полное выполнение), и один пункт оценивается от 0 (неспособен выполнить) до 1 (способен выполнить).
Общий балл варьируется от 0 до 37.
Более высокие баллы отражают более высокий уровень моторных способностей.
Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: до 5 лет
Частота возникновения НЯ и СНЯ, включая изменения в лабораторных тестах и события, связанные с процедурой, которые квалифицируются и регистрируются как НЯ.
до 5 лет
Модифицированная Функциональная рейтинговая шкала при СМА (SMA-FRS) для самостоятельно передвигающихся участников (возраст ≥ 18 лет) и для участников, не способных к самостоятельному передвижению
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца и 3, 4, 5 годы
Модифицированная Функциональная Шкала Оценки Спинальной Мышечной Атрофии (SMAFRS): Десять пунктов касаются вопросов, связанных с приемом пищи, одеванием верхних конечностей, одеванием нижних конечностей, уходом за собой, купанием, посещением туалета, поворотами в постели и поправлением постельного белья, перемещениями, ходьбой и подъемом по лестнице. Данный показатель результата включает оценку эффективности в заранее определенных группах участников на основе соответствующих клинических и демографических факторов, как указано в протоколе.
Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца и 3, 4, 5 годы
Оценка опыта лиц, осуществляющих уход, при нервно-мышечных заболеваниях (ACEND) для самостоятельно передвигающихся участников (<18 лет)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца, а также 3, 4 и 5 годы
Оценка опыта лиц, осуществляющих уход, при нервно-мышечных заболеваниях (ACEND): количественно определяет восприятие лицами, осуществляющими уход, функции и качества жизни в отношении времени, финансов и эмоций. ACEND был разработан и валидирован для специальной оценки влияния на лиц, осуществляющих уход, которое они испытывают при воспитании детей, тяжело пораженных нервно-мышечными заболеваниями. Хотя он был специально разработан для применения к лицам, осуществляющим уход за пациентами, перенесшими ортопедическую операцию, он применим и к тем, кто имеет СМА. Эта мера исхода включает оценку эффективности в заранее определенных группах участников на основе соответствующих клинических и демографических факторов, как указано в протоколе.
Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца, а также 3, 4 и 5 годы
Результаты по подгруппам: Расширенная шкала двигательных функций Хаммерсмита (HFMSE)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца
Оценка эффективности по предварительно определенным группам участников на основе соответствующих клинических и демографических факторов, как указано в протоколе. HFMSE представляет собой валидированную специфическую для СМА оценку, дающую объективную информацию о моторных способностях и клиническом прогрессировании. Общий балл варьируется от 0 до 66. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень моторных способностей.
Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяца
Результаты подгрупп: Пересмотренный модуль верхних конечностей (RULM)
Временное ограничение: Базовый уровень, 6, 12, 18 и 24 месяцев
Оценка эффективности в предопределенных группах участников на основе соответствующих клинических и демографических факторов, как указано в протоколе. RULM представляет собой валидированную SMA-специфическую оценку двигательной функции верхних конечностей от детства до взрослого возраста у независимо амбулаторных и неамбулаторных лиц с SMA. Общий балл варьируется от 0 до 37 баллов. Более высокие баллы отражают более высокий уровень двигательной способности.
Базовый уровень, 6, 12, 18 и 24 месяцев
Частота госпитализаций, обращений в отделение неотложной помощи, амбулаторных визитов, респираторных вмешательств и вмешательств по нутритивной поддержке
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяцев и 3, 4, 5 лет
Оценка использования ресурсов здравоохранения, связанных со СМА.
Исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяцев и 3, 4, 5 лет
Продолжительность госпитализаций, посещений отделений неотложной помощи, амбулаторных визитов, респираторных вмешательств и вмешательств по нутритивной поддержке
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяцев и 3, 4, 5 годы
Оценка использования ресурсов здравоохранения, связанных со СМА.
Исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяцев и 3, 4, 5 годы
Угол Кобба
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 месяцев
Оценка прогрессирования сколиоза как маркера прогрессирования заболевания.
Исходный уровень, до 24 месяцев
Ежедневные часы респираторной поддержки (отсутствует, неинвазивная вентиляция, инвазивная вентиляция)
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 месяцев
Оценка функции дыхания как маркера прогрессирования заболевания.
Исходный уровень, до 24 месяцев
Ограничение объема движений в суставах, измеряемое гониометром
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 месяцев
Оценка развития контрактур суставов как маркера прогрессирования заболевания.
Исходный уровень, до 24 месяцев
Категория нутритивной поддержки (пероральная, питание через гастростому, тотальное парентеральное питание)
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 месяцев
Оценка нутритивного статуса как маркера прогрессирования заболевания.
Исходный уровень, до 24 месяцев
6-минутный тест ходьбы (6MWT) для амбулаторных пациентов
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяцев
Для оценки маркеров прогрессирования заболевания. 6MWT: расстояние в метрах; большее расстояние указывает на лучшую амбулаторную способность.
Исходный уровень, 6, 12, 18 и 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 августа 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

3 мая 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • COAV101B1US01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется предоставлять квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациента и вспомогательным клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной комиссией на основе научной обоснованности. Все предоставляемые данные анонимизируются для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в испытании, в соответствии с применимыми законами и нормативными актами. Доступность данных этого испытания осуществляется в соответствии с критериями и процессом, описанными на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться