Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af den virkelige verdens sikkerhed og effektivitet for deltagere med spinal muskelatrofi behandlet med intratekal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): Et amerikansk pragmatisk multicenterstudie (STREAM)

28. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: Vurdering af den reelle verdens sikkerhed og effektivitet af deltagere med spinal muskelatrofi behandlet med intratekal Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®): En amerikansk pragmatisk multicenterundersøgelse (STREAM)

Det primære formål er at adressere afgørende evidens i behandlingslandskabet for spinal muskelatrofi (SMA), specifikt med fokus på den intratekale formulering af onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®).
U.S. Pragmatisk Multicenter Studie (STREAM).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

STREAM er et prospektivt, multicentrisk kohortestudie, der vil følge amerikanske deltagere med genetisk bekræftet SMA, der modtager en enkelt, intratekal dosis af onasemnogene abeparvovec-brve. Alle kvalificerede deltagere indskrives inden terapeutisk injektion. Der anvendes ingen randomisering, blinding eller placebokontrol; i stedet fungerer hver deltager som sin egen baseline-komparator. Dette studie vil bruge en ekstern eksplorativ kohorte af patienter matchet efter alder, kliniske karakteristika, behandlingshistorie og tilgængelighed af mindst 1 års præbehandlingsmedicinsk historie. Denne patientkohorte vil være baseret på en database af retrospektivt indsamlede elektroniske patientjournaldata og vil blive brugt deskriptivt til at kontekstualisere studieresultater. Bias minimeres gennem foruddefinerede slutpunkter, ensartet vurderertræning på motorfunktionsskalaer og en detaljeret statistisk analyseplan, der på forhånd fastsætter håndtering af manglende data og indtrædende hændelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

En deltager vil kun blive inkluderet i STREAM, hvis alle følgende betingelser er opfyldt:

  • Deltageren har en genetisk bekræftet diagnose af SMA (biallelisk SMN1-sletning eller mutation).
  • Han eller hun er ≥ 2 år på dagen for intratekal injektion.
  • Den behandlende undersøger har til hensigt at administrere en enkelt dosis ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) i rutinemæssig amerikansk praksis inden for den aktuelle behandlingsperiode efter skriftlig informeret samtykke er indhentet.

  • En af følgende funktionelle kategorier gælder ved screening:

    1. selvstændigt gående barn/ung 2 - <18 år; eller
    2. selvstændigt gående voksen (≥ 18 år).
    3. ikke-gående (inkluderer gangere med assistance) voksen > 18 år med basisniveau RULM ved baseline
  • Mindst 1 års behandlingshistorik før behandling, inklusive motorfunktionsdokumentation, kan hentes fra stedets elektroniske journal.

Nøgleeksklusionskriterier:

En deltager vil blive udelukket, hvis en af følgende betingelser gælder:

  • Kontraindikation for lumbalpunktur som fastslået af undersøgeren (f.eks. spinal anatomi der forhindrer sikker lumbalpunktur)
  • En ukontrolleret akut sygdom, aktiv infektion, febersygdom eller akut medicinsk tilstand inden for 30 dage før dosering
  • Uvilkår til at tolerere kortikosteroider administreret gennem munden eller gastrostomirør
  • Nuværende deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg, der vil interferere med STREAMs formål eller endpoints. Bemærk: deltagelse i observationskohortestudier eller ikke-interventionelle studier, hvor deltageren ikke modtager behandling eller gennemgår procedurer, der kan kompromittere dette studiums dataintegritet, kan være tilladt efter sponsor godkendelse
  • Planlagt flytning eller enhver omstændighed, der sandsynligvis vil forhindre gennemførelse af det mindste 12-måneders opfølgning.

Andre protokolinklusions- og eksklusionskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Deltagere med spinal muskelatrofi, herunder:

  • selvstændigt gående børn/unge (≥ 2 år til < 18 år);
  • selvstændigt gående voksne (≥ 18 år);
  • Ikke-gående voksne (≥ 18 år)
Medicin: Onasemnogene Abeparvovec-brve
administreres én gang via lumbalpunktur med systemisk kortikosteroidprophylakse som angivet på etiketten.
Andre navne:
  • (ITVISMA®)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i HFMSE for selvstændigt ambulante deltagere
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder

HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression.

HFMSE indeholder 33 punkter vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (udfører uden modifikation/tilpasning/kompensation). Samlede point spænder fra 0-66. Højere point indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder
Ændring fra baseline i RULM for ikke-ambulatoriske (inklusive gangere med assistance) deltagere
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder
RULM er en valideret SMA-specifik vurdering af motorisk præstation i øvre ekstremiteter fra barndommen til voksenalderen hos selvstændigt gående og ikke-gående (inklusive personer, der går med assistance) individer med SMA. Ska består af 19 pointgivende elementer: 18 elementer vurderes på en skala fra 0 (ikke i stand til) til 2 (fuld præstation), og ét element vurderes fra 0 (ikke i stand til) til 1 (i stand til). Samlede point ligger i intervallet 0-37 point. Højere point afspejler et højere niveau af motorisk evne.
Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: op til 5 år
Forekomsten af bivirkninger og alvorlige bivirkninger, herunder ændringer i laboratorieprøver og procedure-relaterede hændelser, der kvalificerer sig og rapporteres som bivirkninger.
op til 5 år
Modificeret SMA Funktionsvurderingsskala (SMA-FRS) for selvstændigt gående deltagere (≥ 18 år) og ikke-gående deltagere
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder samt år 3, 4 og 5
Ændret Rygsøjlemuskelatrofi Funktionel Vurderingsskala (SMAFRS): Ti punkter omhandler spørgsmål relateret til spisning, påklædning af overekstremiteter, påklædning af underekstremiteter, personlig pleje, badning, toiletbesøg, vending i seng og justering af sengetøj, overflytninger, gang og opstigning ad trapper. Dette resultatmål inkluderer effektivitetsvurdering på tværs af foruddefinerede deltaggrupper baseret på relevante kliniske og demografiske faktorer, som angivet i protokollen.
Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder samt år 3, 4 og 5
Vurdering af omsorgsgivers oplevelse med neuromuskulær sygdom (ACEND) for selvstændigt gående deltagere (<18 år)
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og år 3, 4 og 5
Vurderingen af omsorgsgiverens oplevelse med neuromuskulær sygdom (ACEND): kvantificerer omsorgsgiveres opfattelse af funktion og livskvalitet i forhold til tid, økonomi og følelser. ACEND blev udviklet og valideret specifikt for at vurdere den påvirkning, som omsorgsgivere oplever ved at opdrage børn, der er alvorligt ramt af neuromuskulære sygdomme. Selvom den specifikt blev udviklet til brug for omsorgsgivere til patienter, der gennemgår ortopædisk kirurgi, kan den også anvendes til dem med SMA. Dette resultatmål inkluderer effektivitetsvurdering på tværs af foruddefinerede deltagergrupper baseret på relevante kliniske og demografiske faktorer, som specificeret i protokollen.
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og år 3, 4 og 5
Undergruppe-resultater: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder
Effektivitetsvurdering på tværs af foruddefinerede deltagergrupper baseret på relevante kliniske og demografiske faktorer, som specificeret i protokollen. HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering, der giver objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. Samlede scores spænder fra 0-66. Højere scorer indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder
Undergruppe-resultater: Revideret Øvre Ekstremitetsmodul (RULM)
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder
Effektivitetsvurdering på tværs af foruddefinerede deltagergrupper baseret på relevante kliniske og demografiske faktorer, som angivet i protokollen. RULM er en valideret SMA-specifik vurdering af motorisk præstation i de øvre ekstremiteter fra barndom til voksenalder hos uafhængigt ambulante og ikke-uafhængigt ambulante personer med SMA. Samlede point spænder fra 0-37 point. Højere point afspejler et højere niveau af motorisk evne.
Baseline, 6, 12, 18 og 24 måneder
Hyppighed af indlæggelser, besøg på skadestue, ambulante besøg, respiratoriske indgreb og ernæringsmæssige støtteindgreb
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24 samt år 3, 4 og 5
Vurdering af SMA-relateret sundhedsressourceforbrug.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24 samt år 3, 4 og 5
Varighed af hospitalsindlæggelser, akutafdelingbesøg, ambulante besøg, respiratoriske interventioner og ernæringsstøtteinterventioner
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, og år 3, 4 og 5
Vurdering af SMA-relateret sundhedsressourceforbrug.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, og år 3, 4 og 5
Cobb-vinkel
Tidsramme: Baseline, op til 24 måneder
Vurdering af skolioseprogression som en sygdomsprogressionsmarkør.
Baseline, op til 24 måneder
Daglige timer med respiratorstøtte (ingen, ikke-invasiv ventilation, invasiv ventilation)
Tidsramme: Baseline, op til 24 måneder
Vurdering af respiratorisk funktion som en sygdomsprogressionsmarkør.
Baseline, op til 24 måneder
Ledbevægelsesbegrænsning målt med goniometer
Tidsramme: Baseline, op til 24 måneder
Vurdering af udviklingen af ledkontrakturer som en sygdomsprogressionsmarkør.
Baseline, op til 24 måneder
Ernæringsstøtte-kategori (oral, gastrostomiføring, total parenteral ernæring)
Tidsramme: Baseline, op til 24 måneder
Vurdering af ernæringstilstand som en sygdomsprogressionmarkør.
Baseline, op til 24 måneder
6-minutters gangtest (6MWT) for ambulante patienter
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18 og 24
For at vurdere sygdomsprogressionsmarkører. 6MWT: afstand i meter; større afstand indikerer bedre gangkapacitet.
Baseline, måneder 6, 12, 18 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

3. maj 2032

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • COAV101B1US01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forpligter sig til at dele patientniveau-data og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser med kvalificerede eksterne forskere. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig værdi. Alle leverede data anonymiseres for at respektere privatlivet for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og forskrifter. Denne tilgængelighed af forsøgsdata er i henhold til kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Onasemnogene Abeparvovec-brve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner