ハンチントン病に対するヒト神経幹細胞の安全性および忍容性に関する研究 (REGEN4HD)
2026年4月6日 更新者：Leslie Thompson
ハンチントン病に対するヒト神経幹細胞の安全性と忍容性に関する第1B相/第2A相試験
本研究の目的は、ハンチントン病に対するhNSC-01の移植が安全で許容可能な研究介入であるかどうかを判断することです。
本研究は、hNSC-01が初めて人で試験されるものです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
21
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：UCI Alpha Clinic
- 電話番号：949-824-3990
- メール：alphaclinic@hs.uci.edu
研究場所
-
-
California
-
Irvine、California、アメリカ、92697
- 募集
- University of California, Irvine
-
コンタクト：
- UCI Alpha Clinic
- 電話番号：949-824-3990
- メール：alphaclinic@hs.uci.edu
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
これは適格基準の完全なリストではない可能性があることにご注意ください。
適格基準（含まれるもの）：
- 判断能力があり、書面によるインフォームド・コンセントを提供できること。
- 18歳から65歳までの年齢であること。
- 遺伝学的に確認されたハンチントン病の診断を受けていること。
- MRIスキャン、神経外科手術、採血、腰椎穿刺に耐えられること。
除外基準：
- 妊娠していること。
- スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎、または慢性B型肝炎の検査で陽性であること。
- 埋め込み型脳深部刺激装置を装着していること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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アクティブコンパレータ：コホートA
片側、低用量
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神経幹細胞療法
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アクティブコンパレータ：コホートB
両側性、低用量
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神経幹細胞療法
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アクティブコンパレータ：コホートC
両側、中用量
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神経幹細胞療法
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アクティブコンパレータ：コホートD
両側、高用量
|
神経幹細胞療法
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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投与後6週間および12週間後にCTCAE v5.0により評価された治療関連有害事象を有する参加者の数。
時間枠：安全性は、コホートAでは各手術後6週間で、コホートB-Dでは完了後12週間で評価されます
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HDに罹患した個体の線条体にhNSC-01sを移植した際の安全性と忍容性を評価するため。
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安全性は、コホートAでは各手術後6週間で、コホートB-Dでは完了後12週間で評価されます
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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投与後12ヶ月後にCTCAE v5.0により評価された治療関連有害事象を有する参加者数。
時間枠：12ヶ月
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長期的（12ヶ月間）安全性：臨床的に有意な炎症および／または免疫反応の発症の欠如、ならびに臨床安全性検査、バイタルサイン、心電図、神経学的および身体検査に関連する有害事象
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12ヶ月
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総運動スコア（TMS）の変化
時間枠：12か月
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インプラント後1年でのTMSの変化を評価するために。
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12か月
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機能的イメージングの変化：FDG-PET
時間枠：12ヶ月
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機能的イメージング（FDG-PET）におけるベースラインと比較した12ヶ月後の変化を評価する
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12ヶ月
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構造的MRIの変化
時間枠：12か月
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ベースラインと比較した12か月時の構造的MRIの変化を評価する
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12か月
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CSF中のNfLの変化。
時間枠：12か月
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CSF中のNfLレベル変化を評価するため。
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12か月
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血漿中のNfLの変化。
時間枠：12か月
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血漿中のNfLレベルの変化を評価する。
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12か月
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脳脊髄液中のPENKレベルの変化。
時間枠：12ヶ月
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髄液中のPENKレベルの変化を評価するため。
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12ヶ月
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MMSEを用いた認知機能の変化。
時間枠：12ヶ月
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MMSEを使用して認知機能の変化を評価する。
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12ヶ月
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ストループ単語読字テストを用いた認知機能の変化。
時間枠：12ヶ月
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ストループ単語読字テストを用いた認知機能の変化を評価する。
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12ヶ月
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総合的機能能力（TFC）の変化
時間枠：12か月
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移植後1年後の総合機能能力（TFC）の変化を評価するため
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12か月
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問題行動評価（短縮版）の変化
時間枠：12ヶ月
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問題行動評価短縮版（PBA-s）スコアの改善を評価する
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月6日
一次修了 (推定)
2028年6月1日
研究の完了 (推定)
2031年1月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月28日
最初の投稿 (実際)
2026年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月6日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ASCC-26-01 [STUDY00000867]
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。