Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de Seguridad y Tolerabilidad de Células Madre Neurales Humanas para la Enfermedad de Huntington (REGEN4HD)

6 de abril de 2026 actualizado por: Leslie Thompson

Estudio de Fase 1B/2A de la Seguridad y Tolerabilidad de Células Madre Neurales Humanas para la Enfermedad de Huntington

El propósito de este estudio de investigación es determinar si la implantación de hNSC-01 es una intervención de estudio segura y tolerable para la enfermedad de Huntington. Este estudio es la primera vez que hNSC-01 se prueba en personas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Tenga en cuenta que esta puede no ser una lista completa de los criterios de elegibilidad.

Criterios de inclusión:

  • Tener capacidad de toma de decisiones y poder proporcionar un consentimiento informado por escrito.
  • Tener entre 18 y 65 años de edad
  • Tener un diagnóstico genéticamente confirmado de la enfermedad de Huntington
  • Ser capaz de someterse a resonancias magnéticas, tolerar el procedimiento neuroquirúrgico, extracciones de sangre y punción lumbar.

Criterios de exclusión:

  • Estar embarazada
  • Dar positivo en la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis C o hepatitis B crónica en el cribado
  • Tener un dispositivo implantado de estimulación cerebral profunda.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Cohorte A
Unilateral, dosis baja
Biológico: hNSC-01
terapia con células madre neurales
Comparador activo: Cohorte B
Bilateral, dosis baja
Biológico: hNSC-01
terapia con células madre neurales
Comparador activo: Cohorte C
Bilateral, dosis media
Biológico: hNSC-01
terapia con células madre neurales
Comparador activo: Cohorte D
Bilateral, dosis alta
Biológico: hNSC-01
terapia con células madre neurales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados mediante CTCAE v5.0 después de 6 y 12 semanas de la administración de la dosis.
Periodo de tiempo: La seguridad se evalúa 6 semanas después de cada cirugía para la Cohorte A y 12 semanas después de la finalización de las cohortes B-D
Para determinar la seguridad y tolerabilidad de hNSC-01s implantado en el cuerpo estriado de individuos afectados por EH.
La seguridad se evalúa 6 semanas después de cada cirugía para la Cohorte A y 12 semanas después de la finalización de las cohortes B-D

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados mediante CTCAE v5.0 después de 12 meses tras la administración.
Periodo de tiempo: 12 meses
Seguridad a largo plazo (12 meses) de la implantación con ausencia de desarrollo de reacción inflamatoria y/o inmunitaria clínicamente significativa, y eventos adversos relacionados con pruebas de laboratorio de seguridad clínica, signos vitales, ECG, exámenes neurológicos y físicos.
12 meses
Cambio en la Puntuación Motora Total (TMS)
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en TMS después de 1 año de la implantación.
12 meses
Cambio en Imagen Funcional: FDG-PET
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en Imagen Funcional: FDG-PET a los 12 meses en comparación con el valor basal
12 meses
Cambio en resonancia magnética estructural
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en la resonancia magnética estructural a los 12 meses en comparación con la línea de base
12 meses
Cambio en NfL en LCR.
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en los niveles de NfL en el LCR.
12 meses
Cambio en NfL en plasma.
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en los niveles de NfL en plasma.
12 meses
Cambio en los niveles de PENK en el LCR.
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en los niveles de PENK en LCR.
12 meses
Cambio en la cognición utilizando el MMSE.
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en la cognición utilizando el MMSE.
12 meses
Cambio en la cognición utilizando la prueba de lectura de palabras de Stroop.
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en la cognición mediante la prueba de lectura de palabras de Stroop.
12 meses
Cambio en la Capacidad Funcional Total (TFC)
Periodo de tiempo: 12 meses
Para evaluar el cambio en la Capacidad Funcional Total (CFT) después de 1 año de la implantación
12 meses
Cambio en la Evaluación de Conductas Problemáticas - versión abreviada
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la mejora en la puntuación de la Evaluación de Conductas Problemáticas - versión corta (PBA-s)
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Leslie Thompson

Colaboradores

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de abril de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir