人类神经干细胞治疗亨廷顿病的安全性和耐受性研究 (REGEN4HD)
2026年4月6日 更新者：Leslie Thompson
人类神经干细胞治疗亨廷顿病的安全性和耐受性的1B/2A期研究
本研究旨在确定hNSC-01移植是否为亨廷顿病的一种安全且可耐受的研究干预措施。
这是首次在人体中测试hNSC-01的研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
21
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：UCI Alpha Clinic
- 电话号码：949-824-3990
- 邮箱：alphaclinic@hs.uci.edu
学习地点
-
-
California
-
Irvine、California、美国、92697
- 招聘中
- University of California, Irvine
-
接触：
- UCI Alpha Clinic
- 电话号码：949-824-3990
- 邮箱：alphaclinic@hs.uci.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
请注意，这可能不是完整的资格标准列表。
纳入标准：
- 具有决策能力并能提供书面知情同意书。
- 年龄在18至65岁之间
- 经基因确诊为亨廷顿病
- 能够接受MRI扫描、耐受神经外科手术、抽血和腰椎穿刺。
排除标准：
- 怀孕
- 筛查时人类免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎或慢性乙型肝炎检测呈阳性
- 体内植入了深部脑刺激装置。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：队列 A
单侧，低剂量
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神经干细胞疗法
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有源比较器：队列 B
双侧，低剂量
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神经干细胞疗法
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有源比较器：队列 C
双侧，中等剂量
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神经干细胞疗法
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有源比较器：D组
双侧，高剂量
|
神经干细胞疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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给药后6周和12周时，根据CTCAE v5.0评估的与治疗相关不良事件的参与者人数。
大体时间：Cohort A 的安全性在每次手术后 6 周评估，而 Cohort B-D 的安全性在队列完成 12 周后评估
|
为了确定hNSC-01s植入亨廷顿病（HD）患者纹状体的安全性和耐受性。
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Cohort A 的安全性在每次手术后 6 周评估，而 Cohort B-D 的安全性在队列完成 12 周后评估
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在给药12个月后，根据CTCAE v5.0评估的与治疗相关的不良事件参与者数量。
大体时间：12个月
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长期（12个月）植入的安全性，包括未出现临床上显著的炎症和/或免疫反应，以及与临床安全性实验室检查、生命体征、心电图、神经学和体格检查相关的不良事件。
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12个月
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总运动评分（TMS）的变化
大体时间：12个月
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评估植入一年后TMS的变化。
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12个月
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功能成像变化：FDG-PET
大体时间：12个月
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评估功能性影像学（FDG-PET）在12个月时与基线相比的变化
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12个月
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结构MRI变化
大体时间：12个月
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评估12个月时与基线相比结构MRI的变化
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12个月
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CSF中NfL的变化。
大体时间：12个月
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评估脑脊液中NfL水平的变化。
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12个月
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血浆中NfL的变化。
大体时间：12个月
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评估血浆中NfL水平的变化。
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12个月
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脑脊液中PENK水平的变化。
大体时间：12个月
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评估脑脊液中PENK水平的变化。
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12个月
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采用简易精神状态检查（MMSE）评估的认知功能变化。
大体时间：12个月
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使用MMSE评估认知变化。
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12个月
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采用斯特鲁普字词阅读测试的认知变化。
大体时间：12个月
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使用斯特鲁普单词阅读测试评估认知变化。
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12个月
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总功能能力（TFC）的变化
大体时间：12个月
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评估植入后1年总功能能力（TFC）的变化
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12个月
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问题行为评估简版的变化
大体时间：12个月
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评估问题行为评估简版（PBA-s）得分的改善情况
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月6日
初级完成 (估计的)
2028年6月1日
研究完成 (估计的)
2031年1月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月8日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月28日
首次发布 (实际的)
2026年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月6日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ASCC-26-01 [STUDY00000867]
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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