Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti lidských neurálních kmenových buněk pro Huntingtonovu chorobu (REGEN4HD)

6. dubna 2026 aktualizováno: Leslie Thompson

Fáze 1B/2A studie bezpečnosti a snášenlivosti lidských neurálních kmenových buněk pro Huntingtonovu chorobu

Účelem této výzkumné studie je zjistit, zda je implantace hNSC-01 bezpečným a snesitelným studijním zásahem pro Huntingtonovu chorobu. Tato studie je prvním testováním hNSC-01 na lidech.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Upozorňujeme, že to nemusí být úplný seznam kritérií způsobilosti.

Kriteria pro zařazení:

  • Mít rozhodovací způsobilost a být schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Být ve věku od 18 do 65 let
  • Mít geneticky potvrzenou diagnózu Huntingtonovy choroby
  • Být schopen podstoupit MRI vyšetření, snášet neurochirurgický zákrok, odběry krve a lumbální punkci.

Kriteria pro vyloučení:

  • Být těhotná
  • Mít pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitidu C nebo chronickou hepatitidu B při screeningu
  • Mít implantované zařízení pro hlubokou mozkovou stimulaci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Kohorta A
Jednostranná, nízká dávka
Biologický: hNSC-01
terapie neurálními kmenovými buňkami
Aktivní komparátor: Kohorta B
Bilaterální, nízká dávka
Biologický: hNSC-01
terapie neurálními kmenovými buňkami
Aktivní komparátor: Kohorta C
Bilaterální, střední dávka
Biologický: hNSC-01
terapie neurálními kmenovými buňkami
Aktivní komparátor: Kohorta D
Bilaterální, vysoká dávka
Biologický: hNSC-01
terapie neurálními kmenovými buňkami

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou hodnocenými podle CTCAE v5.0 po 6 a 12 týdnech po podání dávky.
Časové okno: Bezpečnost se hodnotí 6 týdnů po každém chirurgickém zákroku pro Kohortu A a 12 týdnů po dokončení kohort B–D
Pro stanovení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku hNSC-01s implantovaného do striata u osob postižených HD.
Bezpečnost se hodnotí 6 týdnů po každém chirurgickém zákroku pro Kohortu A a 12 týdnů po dokončení kohort B–D

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky hodnocenými podle CTCAE v5.0 po 12 měsících od podání dávky.
Časové okno: 12 měsíců
Dlouhodobá (12 měsíců) bezpečnost implantace bez vývoje klinicky významné zánětlivé a/nebo imunitní reakce a nežádoucích událostí souvisejících s klinickými bezpečnostními laboratorními testy, vitálními funkcemi, EKG, neurologickými a fyzikálními vyšetřeními.
12 měsíců
Změna celkového motorického skóre (TMS)
Časové okno: 12 měsíců
K vyhodnocení změny v TMS po 1 roce po implantaci.
12 měsíců
Změna ve funkčním zobrazování: FDG-PET
Časové okno: 12 měsíců
Pro vyhodnocení změny funkčního zobrazování: FDG-PET po 12 měsících ve srovnání se základním stavem
12 měsíců
Změna ve strukturním MRI
Časové okno: 12 měsíců
Pro vyhodnocení změny na strukturální MRI ve srovnání se vstupními hodnotami po 12 měsících
12 měsíců
Změna NfL v mozkomíšním moku.
Časové okno: 12 měsíců
Pro vyhodnocení změn hladin NfL v mozkomíšním moku.
12 měsíců
Změna hladiny NfL v plazmě.
Časové okno: 12 měsíců
Pro vyhodnocení změn hladin NfL v plazmě.
12 měsíců
Změna hladin PENK v mozkomíšním moku.
Časové okno: 12 měsíců
Pro vyhodnocení změny hladin PENK v mozkomíšním moku.
12 měsíců
Změna kognitivních funkcí pomocí MMSE.
Časové okno: 12 měsíců
K vyhodnocení změn v kognici pomocí MMSE.
12 měsíců
Změna kognitivních funkcí měřená pomocí Stroopova testu čtení slov.
Časové okno: 12 měsíců
Pro vyhodnocení změny kognitivních funkcí pomocí Stroopova testu čtení slov.
12 měsíců
Změna celkové funkční kapacity (TFC)
Časové okno: 12 měsíců
Pro vyhodnocení změny celkové funkční kapacity (TFC) 1 rok po implantaci
12 měsíců
Změna v hodnocení problémového chování – krátká verze
Časové okno: 12 měsíců
Posoudit zlepšení skóre v krátké verzi hodnocení problematického chování (PBA-s)
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Leslie Thompson

Spolupracovníci

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na hNSC-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit