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Étude de sécurité et de tolérabilité de cellules souches neurales humaines pour la maladie de Huntington (REGEN4HD)

6 avril 2026 mis à jour par: Leslie Thompson

Étude de phase 1B/2A sur la sécurité et la tolérance des cellules souches neurales humaines pour la maladie de Huntington

Le but de cette étude de recherche est de déterminer si l'implantation de hNSC-01 est une intervention d'étude sûre et tolérable pour la maladie de Huntington. Cette étude est la première fois que le hNSC-01 est testé sur des personnes.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

21

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Recrutement
        • University of California, Irvine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Veuillez noter que cette liste des critères d'éligibilité peut ne pas être exhaustive.

Critères d'inclusion :

  • Avoir la capacité de décision et être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit.
  • Être âgé de 18 à 65 ans.
  • Avoir un diagnostic génétiquement confirmé de la maladie de Huntington.
  • Être capable de subir des examens IRM, de tolérer une intervention neurochirurgicale, des prélèvements sanguins et une ponction lombaire.

Critères d'exclusion :

  • Être enceinte.
  • Être testé positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH), à l'hépatite C ou à l'hépatite B chronique lors du dépistage.
  • Avoir un dispositif de stimulation cérébrale profonde implanté.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Cohorte A
Unilatéral, faible dose
Biologique: hNSC-01
thérapie par cellules souches neurales
Comparateur actif: Cohorte B
Bilatéral, faible dose
Biologique: hNSC-01
thérapie par cellules souches neurales
Comparateur actif: Cohorte C
Bilatéral, dose moyenne
Biologique: hNSC-01
thérapie par cellules souches neurales
Comparateur actif: Cohorte D
Bilatéral, dose élevée
Biologique: hNSC-01
thérapie par cellules souches neurales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement évalués selon la CTCAE v5.0 après 6 et 12 semaines après l'administration.
Délai: La sécurité est évaluée 6 semaines après chaque intervention chirurgicale pour la cohorte A et 12 semaines après l'achèvement des cohortes B à D
Pour déterminer la sécurité et la tolérabilité des hNSC-01s implantés dans le striatum des personnes atteintes de la maladie de Huntington.
La sécurité est évaluée 6 semaines après chaque intervention chirurgicale pour la cohorte A et 12 semaines après l'achèvement des cohortes B à D

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement, évalués selon CTCAE v5.0, 12 mois après l'administration.
Délai: 12 mois
Sécurité à long terme (12 mois) de l'implantation en l'absence de développement de réactions inflammatoires et/ou immunitaires cliniquement significatives, et d'événements indésirables liés aux tests de laboratoire de sécurité clinique, signes vitaux, ECG, examens neurologiques et physiques.
12 mois
Variation du score moteur total (SMT)
Délai: 12 mois
Pour évaluer le changement dans la SMT après 1 an post-implantation.
12 mois
Changement en imagerie fonctionnelle : TEP-FDG
Délai: 12 mois
Pour évaluer le changement dans l'imagerie fonctionnelle : TEP-FDG à 12 mois par rapport à la valeur initiale
12 mois
Changement dans l'IRM structurelle
Délai: 12 mois
Pour évaluer le changement dans l'IRM structurelle à 12 mois par rapport à la ligne de base
12 mois
Modification de la NfL dans le LCR.
Délai: 12 mois
Pour évaluer l'évolution des taux de NfL dans le LCR.
12 mois
Changement de NfL dans le plasma.
Délai: 12 mois
Pour évaluer l'évolution des taux de NfL dans le plasma.
12 mois
Modification des niveaux de PENK dans le LCR.
Délai: 12 mois
Pour évaluer le changement des niveaux de PENK dans le LCR.
12 mois
Changement de la cognition utilisant le MMSE.
Délai: 12 mois
Pour évaluer le changement de cognition en utilisant le MMSE.
12 mois
Changement de la cognition mesuré par le test de lecture de mots de Stroop.
Délai: 12 mois
Pour évaluer le changement de cognition à l'aide du test de lecture de mots Stroop.
12 mois
Évolution de la Capacité Fonctionnelle Totale (CFT)
Délai: 12 mois
Pour évaluer le changement de la Capacité Fonctionnelle Totale (CFT) après 1 an post-implantation
12 mois
Changement dans l'Évaluation des Comportements Problématiques - version courte
Délai: 12 mois
Évaluer l'amélioration du score de l'Évaluation des comportements problématiques - version courte (PBA-s)
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Leslie Thompson

Collaborateurs

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2026

Première publication (Réel)

5 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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