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Estudo de Segurança e Tolerabilidade de Células Estaminais Neurais Humanas para a Doença de Huntington (REGEN4HD)

6 de abril de 2026 atualizado por: Leslie Thompson

Estudo de Fase 1B/2A da Segurança e Tolerabilidade de Células Estaminais Neurais Humanas para a Doença de Huntington

O propósito deste estudo de investigação é determinar se a implantação de hNSC-01 é uma intervenção de estudo segura e tolerável para a doença de Huntington. Este estudo é a primeira vez que o hNSC-01 está a ser testado em pessoas.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

21

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Recrutamento
        • University of California, Irvine
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Por favor, note que esta pode não ser uma lista completa dos critérios de elegibilidade.

Critérios de Inclusão:

  • Ter capacidade de tomada de decisão e poder fornecer consentimento informado por escrito.
  • Ter entre 18 e 65 anos de idade.
  • Ter diagnóstico confirmado geneticamente de Doença de Huntington.
  • Ser capaz de realizar exames de ressonância magnética, tolerar procedimento neurocirúrgico, colheitas de sangue e punção lombar.

Critérios de Exclusão:

  • Estar grávida.
  • Testar positivo para vírus da imunodeficiência humana (VIH), hepatite C ou hepatite B crónica na Triagem.
  • Ter um dispositivo de estimulação cerebral profunda implantado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Cohorte A
Unilateral, dose baixa
Biológico: hNSC-01
terapia com células estaminais neurais
Comparador Ativo: Cohorte B
Bilateral, dose baixa
Biológico: hNSC-01
terapia com células estaminais neurais
Comparador Ativo: Cohorte C
Bilateral, dose média
Biológico: hNSC-01
terapia com células estaminais neurais
Comparador Ativo: Cohorte D
Bilateral, dose alta
Biológico: hNSC-01
terapia com células estaminais neurais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados com o tratamento, avaliados pelo CTCAE v5.0, após 6 e 12 semanas após a administração.
Prazo: A segurança é avaliada 6 semanas após cada cirurgia para a Coorte A e 12 semanas após a conclusão das coortes B-D
Para determinar a segurança e a tolerabilidade do hNSC-01s implantado no estriado de indivíduos afetados por HD.
A segurança é avaliada 6 semanas após cada cirurgia para a Coorte A e 12 semanas após a conclusão das coortes B-D

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados com o tratamento avaliados pela CTCAE v5.0 após 12 meses após a administração.
Prazo: 12 meses
Segurança a longo prazo (12 meses) da implantação, com ausência de desenvolvimento de reação inflamatória e/ou imunológica clinicamente significativa, e eventos adversos relacionados com testes laboratoriais de segurança clínica, sinais vitais, ECGs, exames neurológicos e físicos.
12 meses
Alteração na Pontuação Motora Total (PMT)
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração na TMS após 1 ano pós-implantação.
12 meses
Alteração na Imagiologia Funcional: FDG-PET
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração na Imagiologia Funcional: FDG-PET aos 12 meses em comparação com a Linha de Base
12 meses
Alteração na ressonância magnética estrutural
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração na ressonância magnética estrutural aos 12 meses, comparada com a Linha de Base
12 meses
Alteração de NfL no LCR.
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração nos níveis de NfL no LCR.
12 meses
Alteração da NfL no plasma.
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração dos níveis de NfL no plasma.
12 meses
Alteração nos níveis de PENK no LCR.
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração nos níveis de PENK no LCR.
12 meses
Alteração na cognição utilizando o MMSE.
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração na cognição utilizando o MMSE.
12 meses
Alteração na cognição usando o Teste de Leitura de Palavras de Stroop.
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração na cognição utilizando o Teste de Leitura de Palavras de Stroop.
12 meses
Alteração na Capacidade Funcional Total (CFT)
Prazo: 12 meses
Para avaliar a alteração na Capacidade Funcional Total (TFC) após 1 ano da implantação
12 meses
Alteração na Avaliação de Comportamentos Problemáticos - versão reduzida
Prazo: 12 meses
Avaliar a melhoria na pontuação da Avaliação de Comportamentos Problemáticos - versão reduzida (PBA-s)
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Leslie Thompson

Colaboradores

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de abril de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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