Studie av sikkerhet og tolerabilitet for humane nevrale stamceller ved Huntingtons sykdom (REGEN4HD)
6. april 2026 oppdatert av: Leslie Thompson
Fase 1B/2A-studie av sikkerheten og bærbarheten til humane nevrale stamceller for Huntingtons sykdom
Formålet med denne forskningsstudien er å fastslå om implantasjon av hNSC-01 er en trygg og godt tolerert studieintervensjon for Huntingtons sykdom.
Dette er første gang hNSC-01 testes på mennesker.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: UCI Alpha Clinic
- Telefonnummer: 949-824-3990
- E-post: alphaclinic@hs.uci.edu
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- Rekruttering
- University of California, Irvine
-
Ta kontakt med:
- UCI Alpha Clinic
- Telefonnummer: 949-824-3990
- E-post: alphaclinic@hs.uci.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Vennligst merk at dette kanskje ikke er en fullstendig liste over inklusjonskriterier.
Inklusjonskriterier:
- Ha beslutningskapasitet og kunne gi skriftlig informert samtykke.
- Være mellom 18 og 65 år gammel
- Ha genetisk bekreftet diagnose av Huntingtons sykdom
- Kunne gjennomgå MR-undersøkelser, tåle nevrokirurgisk inngrep, blodprøvetaking og lumbalpunksjon.
Eksklusjonskriterier:
- Være gravid
- Teste positivt for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C eller kronisk hepatitt B ved screening
- Ha et implantert dyp hjernestimuleringsapparat.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Kohort A
Ensidig, lav dose
|
nevrale stamcelleterapi
|
|
Aktiv komparator: Kohort B
Bilateral, lav dose
|
nevrale stamcelleterapi
|
|
Aktiv komparator: Kohort C
Bilateral, middels dose
|
nevrale stamcelleterapi
|
|
Aktiv komparator: Kohort D
Bilateral, høy dose
|
nevrale stamcelleterapi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert ved CTCAE v5.0 etter 6 og 12 uker etter dosering.
Tidsramme: Sikkerheten vurderes 6 uker etter hver operasjon for kohort A og 12 uker etter fullføring av kohort B-D
|
For å fastslå sikkerheten og toleransen av hNSC-01s implantert i striatum hos personer påvirket av HD.
|
Sikkerheten vurderes 6 uker etter hver operasjon for kohort A og 12 uker etter fullføring av kohort B-D
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert etter CTCAE v5.0 etter 12 måneder etter dosering.
Tidsramme: 12 måneder
|
Langtids (12 måneder) sikkerhet av implantasjon med fravær av utvikling av klinisk signifikant inflammatorisk og/eller immunreaksjon, og uønskede hendelser relatert til kliniske sikkerhetslaboratorietester, vitale tegn, EKG, nevrologiske og fysiske undersøkelser.
|
12 måneder
|
|
Endring i total motorisk score (TMS)
Tidsramme: 12 måneder
|
For å vurdere endring i TMS etter 1 år post-implantasjon.
|
12 måneder
|
|
Endring i funksjonell avbilding: FDG-PET
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endring i funksjonell bildebehandling: FDG-PET ved 12 måneder sammenlignet med utgangspunkt
|
12 måneder
|
|
Endring i strukturell MR
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endring i strukturell MR ved 12 måneder sammenlignet med utgangspunktet
|
12 måneder
|
|
Endring i NfL i CSF.
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endring i NfL-nivåer i CSF.
|
12 måneder
|
|
Endring i NfL i plasma.
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endring i NfL-nivåer i plasma.
|
12 måneder
|
|
Endring i PENK-nivåer i CSF.
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endringer i PENK-nivåer i CSF.
|
12 måneder
|
|
Endring i kognisjon ved bruk av MMSE.
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endring i kognisjon ved bruk av MMSE.
|
12 måneder
|
|
Endring i kognisjon ved bruk av Stroop Word Reading Test.
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endring i kognisjon ved bruk av Stroop-ordlesetesten.
|
12 måneder
|
|
Endring i total funksjonskapasitet (TFC)
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere endring i Total Funksjonskapasitet (TFC) etter 1 år etter implantasjon
|
12 måneder
|
|
Endring i Problemadferdsvurdering - kortversjon
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere forbedring i Problem Behaviors Assessment - kortversjon (PBA-s) skår
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. april 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
5. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrokognitive lidelser
- Kognisjonsforstyrrelser
- Demens
- Nevrodegenerative sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Basal ganglia sykdommer
- Dyskinesier
- Chorea
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Huntingtons sykdom
Andre studie-ID-numre
- ASCC-26-01 [STUDY00000867]
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .