Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van menselijke neurale stamcellen voor de ziekte van Huntington (REGEN4HD)

6 april 2026 bijgewerkt door: Leslie Thompson

Fase 1B/2A-studie naar de veiligheid en verdraagbaarheid van humane neurale stamcellen voor de ziekte van Huntington

Het doel van dit onderzoeksonderzoek is om te bepalen of implantatie van hNSC-01 een veilige en verdraagbare studie-interventie is voor de ziekte van Huntington. Dit onderzoek is de eerste keer dat hNSC-01 bij mensen wordt getest.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Werving
        • University of California, Irvine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Let op: dit is mogelijk geen volledige lijst van de inclusiecriteria.

Inclusiecriteria:

  • Beschikken over besluitvormingscapaciteit en in staat zijn om schriftelijke toestemming te geven.
  • Zijn tussen de 18 en 65 jaar oud.
  • Heeft een genetisch bevestigde diagnose van de ziekte van Huntington.
  • In staat om MRI-scans te ondergaan, neurochirurgische ingrepen, bloedafnames en een lumbaalpunctie te tolereren.

Exclusiecriteria:

  • Zijn zwanger.
  • Testen positief op humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis C of chronische hepatitis B tijdens de screening.
  • Hebben een geïmplanteerd diepe hersenstimulatieapparaat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Cohort A
Unilateraal, lage dosis
Biologisch: hNSC-01
neurale stamceltherapie
Actieve vergelijker: Cohort B
Bilateraal, lage dosis
Biologisch: hNSC-01
neurale stamceltherapie
Actieve vergelijker: Cohort C
Bilateraal, mid-dosis
Biologisch: hNSC-01
neurale stamceltherapie
Actieve vergelijker: Cohort D
Bilateraal, hoge dosis
Biologisch: hNSC-01
neurale stamceltherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0 na 6 en 12 weken na dosering.
Tijdsspanne: De veiligheid wordt beoordeeld 6 weken na elke operatie voor Cohort A en 12 weken na voltooiing van cohort B-D
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van hNSC-01s die in het striatum van personen met HD worden geïmplanteerd te bepalen.
De veiligheid wordt beoordeeld 6 weken na elke operatie voor Cohort A en 12 weken na voltooiing van cohort B-D

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelinggerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0 na 12 maanden na dosering.
Tijdsspanne: 12 maanden
Langere termijn (12 maanden) veiligheid van implantatie met afwezigheid van ontwikkeling van klinisch significante inflammatoire en/of immuunreacties, en bijwerkingen gerelateerd aan klinische veiligheidslaboratoriumtests, vitale functies, ECG's, neurologische en lichamelijke onderzoeken.
12 maanden
Verandering in Totale Motoriek Score (TMS)
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de verandering in TMS na 1 jaar na implantatie te evalueren.
12 maanden
Verandering in functionele beeldvorming: FDG-PET
Tijdsspanne: 12 maanden
Om verandering in functionele beeldvorming te evalueren: FDG-PET na 12 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
12 maanden
Verandering in structurele MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de verandering in structurele MRI na 12 maanden te evalueren in vergelijking met de baseline
12 maanden
Verandering in NfL in CSF.
Tijdsspanne: 12 maanden
Om verandering in NfL-niveaus in CSF te evalueren.
12 maanden
Verandering in NfL in plasma.
Tijdsspanne: 12 maanden
Om veranderingen in NfL-niveaus in plasma te evalueren.
12 maanden
Verandering in PENK-niveaus in CSF.
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de verandering in PENK-niveaus in CSF te evalueren.
12 maanden
Verandering in cognitie met behulp van de MMSE.
Tijdsspanne: 12 maanden
Om verandering in cognitie te beoordelen met behulp van de MMSE.
12 maanden
Verandering in cognitie met behulp van de Stroop Word Reading Test.
Tijdsspanne: 12 maanden
Om verandering in cognitie te evalueren met behulp van de Stroop Woordenleestest.
12 maanden
Verandering in totale functionele capaciteit (TFC)
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de verandering in Totale Functionele Capaciteit (TFC) te evalueren na 1 jaar na implantatie
12 maanden
Verandering in Probleemgedrag Beoordeling-korte versie
Tijdsspanne: 12 maanden
Beoordeel de verbetering in de Problem Behaviors Assessment - short version (PBA-s) score
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Leslie Thompson

Medewerkers

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 april 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren