Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihmisen hermokantasolujen turvallisuus- ja siedettävyystutkimus Huntingtonin taudin hoidossa (REGEN4HD)

maanantai 6. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Leslie Thompson

Vaiheen 1B/2A tutkimus ihmisen hermoston kantasolujen turvallisuudesta ja siedettävyydestä Huntingtonin taudin hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko hNSC-01-implantti turvallinen ja siedettävä tutkimustoimenpide Huntingtonin taudin hoidossa.
Tämä on ensimmäinen kerta, kun hNSC-01:ää testataan ihmisillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Rekrytointi
        • University of California, Irvine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Huomaa, että tämä ei välttämättä ole täydellinen lista kelpoisuuskriteereistä.

Sisällyttämiskriteerit:

  • Päätöksentekokykyinen ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Ikä 18–65 vuotta.
  • Geneettisesti vahvistettu Huntingtonin taudin diagnoosi.
  • Pystyy läpikäymään magneettikuvauksen (MRI), sietää neurokirurgista toimenpidettä, verinäytteenottoja ja selkäydinnestepistosta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat.
  • Positiivinen HIV-, hepatiitti C- tai krooninen hepatiitti B -testituloksena seulonnassa.
  • Syvän aivostimulaation laite implantoituna.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Kohortti A
Yksipuolinen, pieni annos
Biologinen: hNSC-01
hermoston kantasoluterapia
Active Comparator: Kohortti B
Kaksipuolinen, matala annos
Biologinen: hNSC-01
hermoston kantasoluterapia
Active Comparator: Kohortti C
Kaksipuolinen, keski-annos
Biologinen: hNSC-01
hermoston kantasoluterapia
Active Comparator: Kohortti D
Kaksipuolinen, korkea annos
Biologinen: hNSC-01
hermoston kantasoluterapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on lääkehoidon aiheuttamia haittatapahtumia CTCAE v5.0 -kriteerien mukaisesti 6 ja 12 viikon kuluttua lääkityksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Turvallisuutta arvioidaan 6 viikon kuluttua jokaisesta leikkauksesta kohortille A ja 12 viikon kuluttua kohorttien B–D valmistumisesta
Määrittää hNSC-01s-solujen turvallisuus ja siedettävyys, kun ne istutetaan Huntingtonin tautia sairastavien henkilöiden striatumiin.
Turvallisuutta arvioidaan 6 viikon kuluttua jokaisesta leikkauksesta kohortille A ja 12 viikon kuluttua kohorttien B–D valmistumisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v5.0:n mukaisesti arvioituna 12 kuukauden kuluttua annostuksesta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Pitkän aikavälin (12 kuukautta) turvallisuus implantointiin liittyen, jossa ei ole kehittynyt kliinisesti merkittävää tulehdus- ja/tai immuunireaktiota, sekä haittatapahtumia liittyen kliinisiin turvallisuuslaboratoriotutkimuksiin, elintoimintojen mittauksiin, EKG:hen, neurologisiin ja fyysisiin tutkimuksiin.
12 kuukautta
Kokonaismotorisen pistemäärän (TMS) muutos
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida muutosta TMS:ssä 1 vuoden kuluttua implanttaation jälkeen.
12 kuukautta
Toiminnallisen kuvantamisen muutos: FDG-PET
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Toiminnallisen kuvantamisen muutoksen arvioimiseksi: FDG-PET 12 kuukauden kohdalla verrattuna lähtöarvoon
12 kuukautta
Muutos rakenteellisessa magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida muutosta rakenteellisessa magneettikuvauksessa (MRI) 12 kuukauden kohdalla verrattuna lähtöarvoon
12 kuukautta
NfL:n muutos aivo-selkäydinnesteessä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida NfL-pitoisuuksien muutosta aivo-selkäydinnesteessä.
12 kuukautta
NfL:n muutos plasmassa.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Plasman NfL-tasojen muutoksen arvioimiseksi.
12 kuukautta
Muutos PENK-tasoissa selkäydinnesteessä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioidaksemme PENK-tasojen muutosta aivo-selkäydinnesteessä.
12 kuukautta
Kognitiomuutos MMSE-testillä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kognitiivisen muutoksen arvioimiseksi MMSE-testillä.
12 kuukautta
Muutos kognitiossa Stroopin sanalukutestin avulla.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kognitiivisen muutoksen arvioimiseksi Stroopin sanalukutestillä.
12 kuukautta
Muutos kokonaisfunktionaalisessa kapasiteetissa (TFC)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida muutosta kokonaistoimintakyvyssä (TFC) 1 vuoden kuluttua implantointihetkestä
12 kuukautta
Muutos ongelmakäyttäytymisen arvioinnin lyhyessä versiossa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioi ongelmakäyttäytymisen arvioinnin lyhyen version (PBA-s) pistemäärän paranemista
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Leslie Thompson

Yhteistyökumppanit

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 8. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 28. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa