Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie om säkerhet och tolerabilitet av humana neurala stamceller vid Huntingtons sjukdom (REGEN4HD)

6 april 2026 uppdaterad av: Leslie Thompson

Fas 1B/2A-studie av säkerheten och tolerabiliteten av humana neurala stamceller för Huntingtons sjukdom

Syftet med denna forskningsstudie är att avgöra om implantation av hNSC-01 är en säker och tolerabel studieintervention för Huntingtons sjukdom. Denna studie är första gången som hNSC-01 testas på människor.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

21

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • Rekrytering
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Observera att detta kanske inte är en fullständig lista över urvalskriterier.

Inklusionskriterier:

  • Har beslutsförmåga och kan ge skriftligt informerat samtycke.
  • Är mellan 18 och 65 år gamla
  • Har genetiskt bekräftad diagnos av Huntingtons sjukdom
  • Kan genomgå MR-undersökningar, tåla neurokirurgiska ingrepp, blodprovstagning och lumbalpunktion.

Exklusionskriterier:

  • Är gravida
  • Testar positivt för humant immunbristvirus (HIV), hepatit C eller kronisk hepatit B vid screening
  • Har en implanterad djup hjärnstimuleringsanordning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kohort A
Ensidig, låg dos
Biologisk: hNSC-01
neural stamcellsterapi
Aktiv komparator: Kohort B
Bilateral, låg dos
Biologisk: hNSC-01
neural stamcellsterapi
Aktiv komparator: Kohort C
Bilateral, mittdos
Biologisk: hNSC-01
neural stamcellsterapi
Aktiv komparator: Kohort D
Bilateral, hög dos
Biologisk: hNSC-01
neural stamcellsterapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedömts med CTCAE v5.0 efter 6 och 12 veckor efter dosering.
Tidsram: Säkerheten utvärderas 6 veckor efter varje operation för Kohort A och 12 veckor efter att kohort B–D har avslutats
För att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av hNSC-01s som implanteras i striatum hos individer som drabbats av HD.
Säkerheten utvärderas 6 veckor efter varje operation för Kohort A och 12 veckor efter att kohort B–D har avslutats

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedömts enligt CTCAE v5.0 efter 12 månader efter dosering.
Tidsram: 12 månader
Långsiktig (12 månaders) säkerhet vid implantation med avsaknad av kliniskt signifikant inflammatorisk och/eller immun reaktion, samt biverkningar relaterade till kliniska säkerhetslaboratorietester, vitalparametrar, EKG, neurologiska och fysiska undersökningar.
12 månader
Förändring i totalt motorpoäng (TMS)
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i TMS efter ett år efter implantation.
12 månader
Förändring i funktionell avbildning: FDG-PET
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i funktionell avbildning: FDG-PET vid 12 månader jämfört med baslinje
12 månader
Förändring i strukturell MR
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i strukturell MRI vid 12 månader jämfört med baslinje
12 månader
Förändring av NfL i CSF.
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i NfL-nivåer i CSF.
12 månader
Förändring i NfL i plasma.
Tidsram: 12 månader
Att utvärdera förändring i NfL-nivåer i plasma.
12 månader
Förändring av PENK-nivåer i CSF.
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i PENK-nivåer i CSF.
12 månader
Förändring i kognition med MMSE.
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i kognition med MMSE.
12 månader
Förändring i kognition med Stroop Word Reading Test.
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i kognition med hjälp av Stroop Word Reading Test.
12 månader
Förändring i total funktionskapacitet (TFC)
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera förändring i Total Functional Capacity (TFC) efter 1 år efter implantation
12 månader
Förändring i Problembeteenden Bedömning-kort version
Tidsram: 12 månader
Utvärdera förbättring av Problem Behaviors Assessment - kortversion (PBA-s) poäng
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Leslie Thompson

Samarbetspartners

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2026

Första postat (Faktisk)

5 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera