Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и переносимости человеческих нервных стволовых клеток при болезни Хантингтона (REGEN4HD)

6 апреля 2026 г. обновлено: Leslie Thompson

Фаза 1B/2A исследования безопасности и переносимости человеческих нейральных стволовых клеток при болезни Хантингтона

Целью данного исследования является определение безопасности и переносимости имплантации hNSC-01 в качестве интервенции для лечения болезни Хантингтона. Это исследование является первым, в котором hNSC-01 тестируется на людях.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

21

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: UCI Alpha Clinic
  • Номер телефона: 949-824-3990
  • Электронная почта: alphaclinic@hs.uci.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • Рекрутинг
        • University of California, Irvine
        • Контакт:
          • UCI Alpha Clinic
          • Номер телефона: 949-824-3990
          • Электронная почта: alphaclinic@hs.uci.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Обратите внимание, что это может быть не полный список критериев приемлемости.

Критерии включения:

  • Обладают дееспособностью и могут дать письменное информированное согласие.
  • Возраст от 18 до 65 лет.
  • Имеют генетически подтвержденный диагноз болезни Хантингтона.
  • Способны пройти МРТ-сканирование, перенести нейрохирургическую процедуру, забор крови и люмбальную пункцию.

Критерии исключения:

  • Беременны.
  • Положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит С или хронический гепатит В при скрининге.
  • Имеют имплантированное устройство для глубокой стимуляции мозга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Когорта А
Односторонняя, низкая доза
Биологический: hNSC-01
нейрональная терапия стволовыми клетками
Активный компаратор: Когорта B
Двусторонняя, низкая доза
Биологический: hNSC-01
нейрональная терапия стволовыми клетками
Активный компаратор: Когорта C
Двусторонняя, средняя доза
Биологический: hNSC-01
нейрональная терапия стволовыми клетками
Активный компаратор: Когорта D
Двусторонняя, высокая доза
Биологический: hNSC-01
нейрональная терапия стволовыми клетками

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v5.0 через 6 и 12 недель после введения дозы.
Временное ограничение: Безопасность оценивается через 6 недель после каждой операции для Когорты А и через 12 недель после завершения Когорт B-D
Для определения безопасности и переносимости имплантации hNSC-01s в полосатое тело у лиц, страдающих ХГ.
Безопасность оценивается через 6 недель после каждой операции для Когорты А и через 12 недель после завершения Когорт B-D

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, оцененными по CTCAE v5.0 через 12 месяцев после введения препарата.
Временное ограничение: 12 месяцев
Долгосрочная (12 месяцев) безопасность имплантации при отсутствии развития клинически значимых воспалительных и/или иммунных реакций, а также нежелательных явлений, связанных с клиническими лабораторными тестами безопасности, жизненными показателями, ЭКГ, неврологическими и физическими обследованиями.
12 месяцев
Изменение общего моторного балла (TMS)
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменений TMS через 1 год после имплантации.
12 месяцев
Изменение функциональной визуализации: ФДГ-ПЭТ
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменений в функциональной визуализации: ПЭТ-ФДГ через 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем
12 месяцев
Изменение в структурной МРТ
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменений в структурной МРТ через 12 месяцев по сравнению с исходными данными
12 месяцев
Изменение NfL в спинномозговой жидкости.
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменения уровней NfL в спинномозговой жидкости.
12 месяцев
Изменение уровня NfL в плазме.
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменения уровня NfL в плазме.
12 месяцев
Изменение уровней PENK в ликворе.
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменения уровней PENK в спинномозговой жидкости.
12 месяцев
Изменение когнитивных функций по шкале MMSE.
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменений когнитивных функций с использованием MMSE.
12 месяцев
Изменение когнитивных функций по результатам теста чтения слов Струпа.
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменений в когнитивных функциях с использованием теста чтения слов Струпа.
12 месяцев
Изменение общей функциональной способности (TFC)
Временное ограничение: 12 месяцев
Для оценки изменения общей функциональной способности (TFC) через 1 год после имплантации
12 месяцев
Изменение в Краткой версии оценки проблемного поведения
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить улучшение показателя по Краткой версии оценки проблемного поведения (PBA-s)
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Leslie Thompson

Соавторы

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться