Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af humane neurale stamceller til Huntingtons sygdom (REGEN4HD)

6. april 2026 opdateret af: Leslie Thompson

Fase 1B/2A-studie af sikkerhed og tolerabilitet af humane neurale stamceller til Huntingtons sygdom

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at afgøre, om implantation af hNSC-01 er en sikker og tolererbar studieintervention for Huntingtons sygdom. Dette studie er første gang, at hNSC-01 bliver testet på mennesker.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Bemærk venligst, at dette muligvis ikke er en komplet liste over inklusionskriterier.

Inklusionskriterier:

  • Har beslutningskompetence og kan give skriftlig informeret samtykke.
  • Er mellem 18 og 65 år
  • Har en genetisk bekræftet diagnose af Huntingtons sygdom
  • Kan gennemgå MR-scanning, tåle neurokirurgisk indgreb, blodprøvetagning og lumbalpunktur.

Eksklusionskriterier:

  • Er gravide
  • Test positiv for human immundefektvirus (HIV), hepatitis C eller kronisk hepatitis B ved screening
  • Har et implanteret dyb hjerne-stimulationsapparat.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kohorte A
Unilateral, lav dosis
Biologisk: hNSC-01
neural stamcelleterapi
Aktiv komparator: Kohorte B
Bilateral, lav dosis
Biologisk: hNSC-01
neural stamcelleterapi
Aktiv komparator: Kohorte C
Bilateral, middeldosis
Biologisk: hNSC-01
neural stamcelleterapi
Aktiv komparator: Kohorte D
Bilateral, høj dosis
Biologisk: hNSC-01
neural stamcelleterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet ved CTCAE v5.0 efter 6 og 12 uger efter dosering.
Tidsramme: Sikkerheden vurderes 6 uger efter hver operation for Kohorte A og 12 uger efter afslutningen af kohorte B-D
For at fastslå sikkerheden og tolerabiliteten af hNSC-01s, der implanteres i striatum hos personer med HD.
Sikkerheden vurderes 6 uger efter hver operation for Kohorte A og 12 uger efter afslutningen af kohorte B-D

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet ved CTCAE v5.0 efter 12 måneder efter dosering.
Tidsramme: 12 måneder
Langtids (12 måneder) sikkerhed ved implantation uden udvikling af klinisk signifikant inflammatorisk og/eller immunreaktion samt bivirkninger relateret til kliniske sikkerhedslaboratorieprøver, vitale tegn, EKG'er, neurologiske og fysiske undersøgelser.
12 måneder
Ændring i Total Motor Score (TMS)
Tidsramme: 12 måneder
For at evaluere ændring i TMS efter 1-års post-implantation.
12 måneder
Ændring i funktionel billeddannelse: FDG-PET
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere ændring i funktionel billeddannelse: FDG-PET ved 12 måneder sammenlignet med baseline
12 måneder
Ændring i strukturel MRI
Tidsramme: 12 måneder
For at evaluere ændringer i strukturel MRI ved 12 måneder sammenlignet med baseline
12 måneder
Ændring i NfL i CSF.
Tidsramme: 12 måneder
For at evaluere ændringer i NfL-niveauer i CSF.
12 måneder
Ændring i NfL i plasma.
Tidsramme: 12 måneder
For at evaluere ændringer i NfL-niveauer i plasma.
12 måneder
Ændring i PENK-niveauer i CSF.
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere ændring i PENK-niveauer i CSF.
12 måneder
Ændring i kognition ved brug af MMSE.
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere ændring i kognition ved hjælp af MMSE.
12 måneder
Ændring i kognition ved brug af Stroop Word Reading Test.
Tidsramme: 12 måneder
For at evaluere ændring i kognition ved hjælp af Stroop-ordlæsetesten.
12 måneder
Ændring i total funktionel kapacitet (TFC)
Tidsramme: 12 måneder
Til at evaluere ændring i Total Functional Capacity (TFC) efter 1 år efter implantation
12 måneder
Ændring i Problemadfærdsvurdering - kort version
Tidsramme: 12 måneder
Vurder forbedring i Problem Behaviors Assessment - kort version (PBA-s) score
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Leslie Thompson

Samarbejdspartnere

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med hNSC-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner