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Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von menschlichen neuralen Stammzellen für die Huntington-Krankheit (REGEN4HD)

6. April 2026 aktualisiert von: Leslie Thompson

Phase-1B-/2A-Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit menschlicher neuraler Stammzellen für die Huntington-Krankheit

Der Zweck dieser Forschungsstudie ist es, zu bestimmen, ob eine Implantation von hNSC-01 eine sichere und tolerierbare Studienintervention für die Huntington-Krankheit ist. Diese Studie ist das erste Mal, dass hNSC-01 an Menschen getestet wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • Rekrutierung
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Bitte beachten Sie, dass dies möglicherweise keine vollständige Liste der Eignungskriterien ist.

Einschlusskriterien:

  • Über Entscheidungsfähigkeit verfügen und in der Lage sein, eine schriftliche Einwilligungserklärung abzugeben.
  • Sind zwischen 18 und 65 Jahre alt
  • Haben eine genetisch bestätigte Diagnose der Huntington-Krankheit
  • Können sich MRT-Untersuchungen unterziehen, neurochirurgische Eingriffe, Blutentnahmen und Lumbalpunktionen tolerieren.

Ausschlusskriterien:

  • Sind schwanger
  • Testen beim Screening positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis C oder chronische Hepatitis B
  • Haben ein implantiertes tiefes Hirnstimulationsgerät.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Kohorte A
Einseitig, niedrige Dosis
Biologisch: hNSC-01
neuronale Stammzelltherapie
Aktiver Komparator: Kohorte B
Bilateral, niedrige Dosis
Biologisch: hNSC-01
neuronale Stammzelltherapie
Aktiver Komparator: Kohorte C
Bilaterale, mittlere Dosis
Biologisch: hNSC-01
neuronale Stammzelltherapie
Aktiver Komparator: Kohorte D
Bilateral, hohe Dosis
Biologisch: hNSC-01
neuronale Stammzelltherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet nach CTCAE v5.0, nach 6 und 12 Wochen nach der Dosierung.
Zeitfenster: Die Sicherheit wird 6 Wochen nach jeder Operation für Kohorte A und 12 Wochen nach Abschluss von Kohorte B-D bewertet
Zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von hNSC-01s, die in das Striatum von Personen mit Huntington-Krankheit implantiert werden.
Die Sicherheit wird 6 Wochen nach jeder Operation für Kohorte A und 12 Wochen nach Abschluss von Kohorte B-D bewertet

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet nach CTCAE v5.0, 12 Monate nach der Verabreichung.
Zeitfenster: 12 Monate
Langzeit (12 Monate) Sicherheit der Implantation ohne Entwicklung klinisch signifikanter entzündlicher und/oder immunologischer Reaktionen und unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit klinischen Sicherheitslaboruntersuchungen, Vitalparametern, EKGs, neurologischen und körperlichen Untersuchungen.
12 Monate
Änderung des Gesamtmotorik-Scores (TMS)
Zeitfenster: 12 Monate
Um die Veränderung des TMS nach 1 Jahr nach der Implantation zu bewerten.
12 Monate
Änderung der funktionellen Bildgebung: FDG-PET
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Veränderung in der funktionellen Bildgebung: FDG-PET nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert
12 Monate
Veränderung in der strukturellen MRT
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Veränderung im strukturellen MRT nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert
12 Monate
Veränderung des NfL im Liquor cerebrospinalis.
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Veränderung der NfL-Spiegel im Liquor.
12 Monate
Veränderung von NfL im Plasma.
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Veränderung der NfL-Werte im Plasma.
12 Monate
Veränderung der PENK-Spiegel im Liquor cerebrospinalis.
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Veränderung der PENK-Spiegel im Liquor cerebrospinalis.
12 Monate
Veränderung der Kognition mittels MMSE.
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Veränderung der Kognition mithilfe des MMSE.
12 Monate
Veränderung der Kognition mithilfe des Stroop-Wortlesetests.
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung von Veränderungen der Kognition unter Verwendung des Stroop-Wortlesetests.
12 Monate
Veränderung der gesamten funktionellen Kapazität (TFC)
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Veränderung der Gesamtfunktionskapazität (TFC) nach 1 Jahr nach der Implantation
12 Monate
Änderung in der Problemverhaltensbewertung - Kurzversion
Zeitfenster: 12 Monate
Verbesserung der Problemverhaltensbewertung - Kurzversion (PBA-s) Punktzahl bewerten
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Leslie Thompson

Mitarbeiter

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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