헌팅턴병 치료용 인간 신경 줄기세포의 안전성 및 내약성 연구 (REGEN4HD)
2026년 4월 6일 업데이트: Leslie Thompson
헌팅턴병 치료를 위한 인간 신경줄기세포의 안전성 및 내약성에 대한 1B/2A상 연구
이 연구의 목적은 hNSC-01 이식을 헌팅턴병에 대한 안전하고 허용 가능한 연구 개입인지 확인하는 것입니다.
이 연구는 hNSC-01이 사람에게 처음으로 시험되는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
21
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: UCI Alpha Clinic
- 전화번호: 949-824-3990
- 이메일: alphaclinic@hs.uci.edu
연구 장소
-
-
California
-
Irvine, California, 미국, 92697
- 모병
- University of California, Irvine
-
연락하다:
- UCI Alpha Clinic
- 전화번호: 949-824-3990
- 이메일: alphaclinic@hs.uci.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
이것이 모든 자격 기준의 완전한 목록이 아닐 수 있음을 유의하십시오.
포함 기준:
- 의사 결정 능력이 있고 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
- 18세에서 65세 사이여야 합니다.
- 헌팅턴병의 유전학적으로 확인된 진단을 받아야 합니다.
- MRI 검사, 신경외과적 시술, 채혈 및 척수천자를 견딜 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 임신 중인 경우
- 선별 검사에서 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 또는 만성 B형 간염에 양성 반응을 보이는 경우
- 심부 뇌 자극 장치가 이식된 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 코호트 A
일측성, 저용량
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신경줄기세포 치료
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활성 비교기: 코호트 B
양측, 저용량
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신경줄기세포 치료
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활성 비교기: 코호트 C
양측, 중간 용량
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신경줄기세포 치료
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활성 비교기: 코호트 D
양측, 고용량
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신경줄기세포 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CTCAE v5.0에 의해 평가된 투여 6주 및 12주 후 치료 관련 이상반응이 있는 참가자 수
기간: 코호트 A의 경우 각 수술 후 6주, 코호트 B-D의 경우 완료 후 12주에 안전성이 평가됩니다.
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HD에 영향을 받은 환자의 선조체에 hNSC-01s를 이식하는 것의 안전성과 내약성을 확인하기 위함입니다.
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코호트 A의 경우 각 수술 후 6주, 코호트 B-D의 경우 완료 후 12주에 안전성이 평가됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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투여 12개월 후 CTCAE v5.0으로 평가된 치료 관련 이상반응이 있는 참가자 수
기간: 12개월
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장기간(12개월) 이식의 안전성, 임상적으로 유의미한 염증 및/또는 면역 반응 발생 없음, 임상 안전성 검사실 검사, 활력 징후, 심전도, 신경학적 및 신체 검사와 관련된 이상반응.
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12개월
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전체 운동 점수(TMS)의 변화
기간: 12개월
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이식 후 1년이 지난 후 TMS의 변화를 평가하기 위함입니다.
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12개월
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기능적 영상 변화: FDG-PET
기간: 12개월
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기능적 영상 변화 평가: 12개월 시점의 FDG-PET과 기준선 비교
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12개월
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구조적 MRI 변화
기간: 12개월
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기준선 대비 12개월 시점의 구조적 MRI 변화 평가
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12개월
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CSF 내 NfL 변화.
기간: 12개월
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뇌척수액 내 NfL 수준의 변화를 평가하기 위해
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12개월
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혈장 내 NfL 수치 변화.
기간: 12개월
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혈장 내 NfL 수준 변화를 평가하기 위함.
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12개월
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CSF 내 PENK 수준의 변화.
기간: 12개월
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CSF 내 PENK 수준 변화를 평가하기 위함.
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12개월
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MMSE를 사용한 인지 기능의 변화.
기간: 12개월
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인지 기능 변화를 MMSE를 사용하여 평가하기 위해.
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12개월
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Stroop 단어 읽기 검사를 이용한 인지 변화.
기간: 12개월
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Stroop 단어 읽기 검사를 사용한 인지 변화 평가.
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12개월
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전체 기능 능력(TFC)의 변화
기간: 12개월
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이식 후 1년 경과 시 총 기능 능력(TFC)의 변화를 평가하기 위해
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12개월
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문제행동 평가-단축판 변화
기간: 12개월
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문제 행동 평가 - 단축판(PBA-s) 점수의 개선 평가
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12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 6일
기본 완료 (추정된)
2028년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2031년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 28일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ASCC-26-01 [STUDY00000867]
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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