Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji ludzkich komórek macierzystych nerwowych w chorobie Huntingtona (REGEN4HD)

6 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Leslie Thompson

Faza 1B/2A badania bezpieczeństwa i tolerancji ludzkich komórek macierzystych nerwowych w chorobie Huntingtona

Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy implantacja hNSC-01 jest bezpieczną i dobrze tolerowaną interwencją badawczą w chorobie Huntingtona.
To badanie jest pierwszym testowaniem hNSC-01 na ludziach.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

21

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Należy pamiętać, że może to nie być kompletna lista kryteriów kwalifikacyjnych.

Kryteria włączenia:

  • Posiadać zdolność podejmowania decyzji i móc dostarczyć pisemną świadomą zgodę.
  • Mieć od 18 do 65 lat.
  • Mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę choroby Huntingtona.
  • Być w stanie poddać się badaniom rezonansu magnetycznego, tolerować procedurę neurochirurgiczną, pobieranie krwi oraz punkcję lędźwiową.

Kryteria wykluczenia:

  • Być w ciąży.
  • Wynik dodatni na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), wirusowe zapalenie wątroby typu C lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B w trakcie badania przesiewowego.
  • Posiadać wszczepione urządzenie do głębokiej stymulacji mózgu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Kohorta A
Jednostronna, niska dawka
Biologiczny: hNSC-01
terapia komórkami macierzystymi układu nerwowego
Aktywny komparator: Kohorta B
Dwustronna, niska dawka
Biologiczny: hNSC-01
terapia komórkami macierzystymi układu nerwowego
Aktywny komparator: Kohorta C
Dwustronny, średnia dawka
Biologiczny: hNSC-01
terapia komórkami macierzystymi układu nerwowego
Aktywny komparator: Kohorta D
Dwustronna, wysoka dawka
Biologiczny: hNSC-01
terapia komórkami macierzystymi układu nerwowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem ocenianymi według CTCAE v5.0 po 6 i 12 tygodniach od podania dawki.
Ramy czasowe: Bezpieczeństwo ocenia się 6 tygodni po każdej operacji w kohorcie A i 12 tygodni po zakończeniu kohort B-D
W celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji preparatu hNSC-01s wszczepianego do prążkowia u osób dotkniętych HD.
Bezpieczeństwo ocenia się 6 tygodni po każdej operacji w kohorcie A i 12 tygodni po zakończeniu kohort B-D

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem ocenianymi według CTCAE v5.0 po 12 miesiącach od podania dawki.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Długoterminowe (12-miesięczne) bezpieczeństwo implantacji z brakiem rozwoju klinicznie istotnej reakcji zapalnej i/lub immunologicznej oraz niepożądanych zdarzeń związanych z klinicznymi badaniami laboratoryjnymi bezpieczeństwa, parametrami życiowymi, EKG, badaniem neurologicznym i fizykalnym.
12 miesięcy
Zmiana w całkowitym wyniku motorycznym (TMS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aby ocenić zmianę w TMS po 1 roku od implantacji.
12 miesięcy
Zmiana w obrazowaniu czynnościowym: FDG-PET
Ramy czasowe: 12 miesięcy
W celu oceny zmiany w obrazowaniu czynnościowym: FDG-PET w 12 miesiącu w porównaniu z wartościami wyjściowymi
12 miesięcy
Zmiana w obrazowaniu strukturalnym MRI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
W celu oceny zmiany w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową
12 miesięcy
Zmiana poziomu NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Do oceny zmiany poziomów NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym.
12 miesięcy
Zmiana stężenia NfL w osoczu.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aby ocenić zmianę poziomów NfL w osoczu.
12 miesięcy
Zmiana poziomów PENK w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
W celu oceny zmiany poziomów PENK w płynie mózgowo-rdzeniowym.
12 miesięcy
Zmiana funkcji poznawczych mierzona za pomocą MMSE.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aby ocenić zmianę funkcji poznawczych za pomocą MMSE.
12 miesięcy
Zmiana w funkcjach poznawczych mierzona za pomocą testu czytania słów Stroopa.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aby ocenić zmianę w funkcjach poznawczych za pomocą Testu Stroopa.
12 miesięcy
Zmiana całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Do oceny zmiany w Całkowitej Zdolności Funkcjonalnej (TFC) po 1 roku od implantacji
12 miesięcy
Zmiana w ocenie zachowań problemowych - wersja skrócona
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena poprawy w skali Oceny Zachowań Problematycznych – wersja skrócona (PBA-s)
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Leslie Thompson

Współpracownicy

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj