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Studio di Sicurezza e Tollerabilità delle Cellule Staminali Neurali Umane per la Malattia di Huntington (REGEN4HD)

6 aprile 2026 aggiornato da: Leslie Thompson

Studio di Fase 1B/2A sulla Sicurezza e Tollerabilità delle Cellule Staminali Neurali Umane per la Malattia di Huntington

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare se l'impianto di hNSC-01 è un intervento di studio sicuro e tollerabile per la malattia di Huntington. Questo studio è la prima volta che hNSC-01 viene testato nelle persone.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Si prega di notare che questo potrebbe non essere un elenco completo dei criteri di eleggibilità.

Criteri di inclusione:

  • Avere capacità decisionale ed essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 65 anni
  • Avere una diagnosi geneticamente confermata della malattia di Huntington
  • Essere in grado di sottoporsi a scansioni MRI, tollerare l'intervento neurochirurgico, i prelievi di sangue e la puntura lombare.

Criteri di esclusione:

  • Essere in gravidanza
  • Risultare positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), all'epatite C o all'epatite B cronica allo screening
  • Avere un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda impiantato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Cohort A
Unilaterale, basso dosaggio
Biologico: hNSC-01
terapia con cellule staminali neurali
Comparatore attivo: Cohort B
Bilaterale, a basso dosaggio
Biologico: hNSC-01
terapia con cellule staminali neurali
Comparatore attivo: Cohort C
Bilaterale, dose intermedia
Biologico: hNSC-01
terapia con cellule staminali neurali
Comparatore attivo: Cohort D
Bilaterale, dose elevata
Biologico: hNSC-01
terapia con cellule staminali neurali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati mediante CTCAE v5.0 dopo 6 e 12 settimane dalla somministrazione.
Lasso di tempo: La sicurezza viene valutata 6 settimane dopo ogni intervento chirurgico per la coorte A e 12 settimane dopo il completamento delle coorti B-D
Per determinare la sicurezza e la tollerabilità di hNSC-01s impiantato nello striato di individui affetti da HD.
La sicurezza viene valutata 6 settimane dopo ogni intervento chirurgico per la coorte A e 12 settimane dopo il completamento delle coorti B-D

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati secondo CTCAE v5.0 dopo 12 mesi dalla somministrazione.
Lasso di tempo: 12 mesi
Sicurezza a lungo termine (12 mesi) dell'impianto con assenza di sviluppo di reazioni infiammatorie e/o immunitarie clinicamente significative, ed eventi avversi correlati a test di laboratorio di sicurezza clinica, segni vitali, ECG, esami neurologici e fisici.
12 mesi
Variazione del Punteggio Motorio Totale (TMS)
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare il cambiamento nella TMS dopo 1 anno dall'impianto.
12 mesi
Cambiamento nell'Imaging Funzionale: FDG-PET
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare la variazione nella diagnostica per immagini funzionale: FDG-PET a 12 mesi rispetto al basale
12 mesi
Cambiamento nella risonanza magnetica strutturale
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare la variazione nella risonanza magnetica strutturale a 12 mesi rispetto al basale
12 mesi
Variazione dell'NfL nel LCR.
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare il cambiamento dei livelli di NfL nel liquido cerebrospinale.
12 mesi
Variazione della NfL nel plasma.
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare la variazione dei livelli di NfL nel plasma.
12 mesi
Variazione dei livelli di PENK nel liquido cerebrospinale.
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare la variazione dei livelli di PENK nel liquido cerebrospinale.
12 mesi
Variazione nella cognizione utilizzando il MMSE.
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare il cambiamento cognitivo utilizzando il MMSE.
12 mesi
Variazione nella cognizione utilizzando il Test di Lettura di Parole Stroop.
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare il cambiamento nella cognizione utilizzando il test di lettura di parole di Stroop.
12 mesi
Variazione della Capacità Funzionale Totale (TFC)
Lasso di tempo: 12 mesi
Per valutare il cambiamento nella Capacità Funzionale Totale (TFC) dopo 1 anno dall'impianto
12 mesi
Variazione nella Valutazione dei Comportamenti Problematici - versione breve
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare il miglioramento del punteggio della Problem Behaviors Assessment - versione breve (PBA-s)
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Leslie Thompson

Collaboratori

University of California, Irvine
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASCC-26-01 [STUDY00000867]

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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