小児PFAPA症候群に対するサリドマイドの有効性と安全性

選定基準:

1. 2019年Eurofeverまたは2020年CARRAのPFAPA症候群診断基準を満たすこと。
2. スクリーニング時点で3歳から18歳まで（両端を含む）。
3. 過去6か月間に少なくとも3回の発熱エピソードを経験していること。
4. 過去の少なくとも3回のエピソードにおいて、グルココルチコイド治療への反応性の既往があり、かつ再発を繰り返していること。 （反応性は、最大投与量2 mg/kg（上限60 mg）を単回または2回分割投与後24時間以内に体温が正常化することと定義する）。

除外基準:

1.単遺伝子性またはその他の多遺伝子性周期熱症候群の診断。 2.免疫不全または腫瘍性疾患の存在。 3.スクリーニング期間中の活動性細菌、真菌、またはウイルス感染症。 4.免疫抑制剤による既往治療。 5.サリドマイドまたはコルヒチンの既往使用。 6.スクリーニング時の検査値が以下いずれかを満たすこと（初回投与前の研究施設における最新検査結果に基づく）:

1. 白血球数（WBC）＜4×10⁹/L、ヘモグロビン（HGB）＜100 g/L、または血小板数（PLT）＜100×10⁹/L。
2. 血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）＞正常上限（ULN）の2倍。
3. 糸球体濾過率（GFR/CCR）＜60 mL/min/1.73m²。