Eficacia y Seguridad de la Talidomida para el Síndrome PFAPA Pediátrico
12 de marzo de 2026 actualizado por: Wenjie Zheng
Eficacia y Seguridad de la Talidomida en el Tratamiento del Síndrome PFAPA Pediátrico: Un Ensayo Controlado Aleatorizado Multicéntrico
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la eficacia y seguridad de la talidomida en el tratamiento de niños con síndrome de Fiebre Periódica, Estomatitis Aftosa, Faringitis y Adenitis (PFAPA). El estudio se centra en niños diagnosticados con síndrome PFAPA. Las principales preguntas que pretende responder son:
¿Puede la talidomida reducir significativamente la frecuencia de episodios febriles en niños con síndrome PFAPA? ¿Cuál es el perfil de seguridad y la tolerabilidad de la talidomida en esta población pediátrica? Los investigadores compararán el grupo de talidomida con un grupo de colchicina para ver si la talidomida es más eficaz en el control de la fiebre recurrente y los síntomas asociados.
Los participantes:
Tomarán el medicamento asignado (talidomida o colchicina) diariamente durante un período de 6 meses.
Asistirán a visitas de seguimiento cada 4 semanas en la clínica. Mantendrán un diario para registrar la frecuencia de episodios de fiebre y cualquier otro síntoma clínico.
Se someterán a evaluaciones de seguridad y exámenes físicos durante cada visita programada.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
106
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Chang Liu
- Número de teléfono: 86+13736320153
- Correo electrónico: 1712400881@qq.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplir con los criterios diagnósticos de Eurofever 2019 o CARRA 2020 para el síndrome PFAPA.
- Edad entre 3 y 18 años (inclusive) en el momento de la selección.
- Haber experimentado al menos 3 episodios febriles en los últimos seis meses.
- Antecedentes de respuesta al tratamiento con glucocorticoides durante al menos 3 episodios previos, pero con recurrencia continua. (La respuesta se define como la normalización de la temperatura corporal en 24 horas tras una dosis máxima de 2 mg/kg [hasta 60 mg] administrada en una sola dosis o dos dosis divididas).
Criterios de exclusión:
1.Diagnóstico de síndromes de fiebre periódica monogénicos u otros poligénicos. 2.Presencia de inmunodeficiencia o enfermedades neoplásicas. 3.Infección bacteriana, fúngica o viral activa durante el período de selección. 4.Tratamiento previo con agentes inmunosupresores. 5.Uso previo de talidomida o colchicina. 6.Parámetros de laboratorio en la selección que cumplan cualquiera de los siguientes (basándose en el resultado de la prueba más reciente en el hospital del estudio antes de la primera dosis):
- Recuento de glóbulos blancos (GB) < 4 × 10⁹/L, hemoglobina (HGB) < 100 g/L o recuento de plaquetas (PLT) < 100 × 10⁹/L.
- Alanina aminotransferasa sérica (ALT) > 2 veces el límite superior de la normalidad (LSN).
- Tasa de filtración glomerular (TFG/CCR) < 60 mL/min/1,73 m².
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo Talidomida
Los pacientes de este grupo recibirán tratamiento oral con talidomida durante 12 meses.
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La dosis inicial de talidomida es de 1 mg/kg/día, administrada por vía oral antes de acostarse.
Si los episodios febriles persisten durante el tratamiento, la dosis se aumentará a partir del día siguiente a la siguiente fiebre (dosis máxima no superior a 2 mg/kg/día, con una dosis total máxima de 100 mg/día).
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Comparador activo: Grupo de Colchicina
Los pacientes en este grupo recibirán tratamiento oral con colchicina durante 12 meses.
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La dosis inicial de colchicina es de 0,5 mg/día administrada por vía oral.
Si los episodios febriles persisten durante el tratamiento, la dosis se incrementará a partir del día siguiente a la siguiente fiebre (dosis máxima no superior a 1,25 mg/día).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes que logran remisión completa a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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La remisión completa se define como la ausencia total de episodios febriles (cero ataques) durante el período de tratamiento.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de Remisión Completa en Múltiples Puntos de Tiempo
Periodo de tiempo: 3 meses
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Proporción de participantes con cero episodios febriles.
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3 meses
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Tasa de Remisión Completa en Múltiples Puntos Temporales
Periodo de tiempo: 9 meses
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Proporción de participantes sin episodios febriles.
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9 meses
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Tasa de Remisión Completa en Múltiples Momentos Temporales
Periodo de tiempo: 12 meses
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Proporción de participantes con cero episodios febriles.
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12 meses
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Tasa de Remisión Parcial
Periodo de tiempo: 3 meses
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Proporción de participantes que logran una reducción en la frecuencia de episodios febriles en comparación con el valor basal.
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3 meses
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Tasa de Recurrencia Posterior a la Interrupción
Periodo de tiempo: 6 meses después del tratamiento
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Proporción de participantes que experimentan una recaída de los síntomas tras interrumpir la medicación.
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6 meses después del tratamiento
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Tasa de Recurrencia Post-interrupción
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento
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Proporción de participantes que experimentan una recaída de los síntomas después de suspender la medicación.
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12 meses después del tratamiento
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Cambio en los Parámetros de Crecimiento (Puntuaciones Z)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambios en la puntuación Z de talla para la edad (HAZ) y la puntuación Z de peso para la edad (WAZ).
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6 meses
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Cambio en los Parámetros de Crecimiento (Puntuaciones Z)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambios en la puntuación Z de la talla para la edad (HAZ) y la puntuación Z del peso para la edad (WAZ).
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12 meses
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Cambio en los Marcadores Inflamatorios
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambios en los niveles de PCR, VSG, SAA y citocinas.
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6 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de Eventos Adversos
Periodo de tiempo: 1 mes
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Porcentaje de participantes que experimentaron diarrea, dolor abdominal, náuseas, anomalías de la función hepática, somnolencia, estreñimiento, erupción cutánea o neuropatía periférica (entumecimiento).
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1 mes
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Incidencia de Eventos Adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Porcentaje de participantes que experimentaron diarrea, dolor abdominal, náuseas, anomalía en la función hepática, somnolencia, estreñimiento, erupción cutánea o neuropatía periférica (entumecimiento).
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6 meses
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Porcentaje de participantes que experimentaron diarrea, dolor abdominal, náuseas, anomalía de la función hepática, somnolencia, estreñimiento, erupción cutánea o neuropatía periférica (entumecimiento).
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12 meses
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Calidad de Vida (PedsQL-SF15)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en las puntuaciones del Cuestionario Breve de Calidad de Vida Infantil de 15 ítems.
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6 meses
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Calidad de Vida (PedsQL-SF15)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en las puntuaciones del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica Forma Corta 15.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
17 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la Boca
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Infecciones del Tracto Respiratorio
- Infecciones
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Enfermedades faríngeas
- Estomatitis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Enfermedades autoinflamatorias hereditarias
- Faringitis
- Estomatitis Aftosa
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Ácidos carboxílicos
- Alcaloides
- Piperidinas
- Ftalimidas
- Ácidos ftálicos
- Ácidos, carbocíclicos
- Piperidonas
- Isoindoles
- Talidomida
- Colchicina
Otros números de identificación del estudio
- SAHoWMU-CR2026-06-102
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los datos contienen información sensible del paciente y están restringidos por la política institucional.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .