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Efficacia e Sicurezza del Talidomide per la Sindrome PFAPA Pediatrica

12 marzo 2026 aggiornato da: Wenjie Zheng

Efficacia e Sicurezza della Talidomide nel Trattamento della Sindrome PFAPA Pediatrica: Uno Studio Controllato Randomizzato Multicentrico

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia e la sicurezza del talidomide nel trattamento di bambini affetti dalla sindrome di febbre periodica, stomatite aftosa, faringite e adenite (PFAPA). Lo studio si concentra sui bambini diagnosticati con la sindrome PFAPA. Le principali domande che mira a rispondere sono:

Il talidomide può ridurre significativamente la frequenza degli episodi febbrili nei bambini con sindrome PFAPA? Qual è il profilo di sicurezza e la tollerabilità del talidomide in questa popolazione pediatrica? I ricercatori confronteranno il gruppo trattato con talidomide con un gruppo trattato con colchicina per verificare se il talidomide è più efficace nel controllare la febbre ricorrente e i sintomi associati.

I partecipanti dovranno:

Assumere il farmaco assegnato (talidomide o colchicina) quotidianamente per una durata di 6 mesi.

Partecipare a visite di follow-up ogni 4 settimane presso la clinica. Tenere un diario per registrare la frequenza degli episodi di febbre e qualsiasi altro sintomo clinico.

Sottoporsi a valutazioni di sicurezza ed esami fisici durante ogni visita programmata.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

106

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Soddisfare i criteri diagnostici Eurofever 2019 o CARRA 2020 per la sindrome PFAPA.
  2. Età compresa tra 3 e 18 anni (inclusi) al momento dello screening.
  3. Aver avuto almeno 3 episodi febbrili negli ultimi sei mesi.
  4. Storia di risposta al trattamento con glucocorticoidi durante almeno 3 episodi precedenti, ma con continua recidiva. (La risposta è definita come normalizzazione della temperatura corporea entro 24 ore dopo una dose massima di 2 mg/kg [fino a 60 mg] somministrata in dose singola o due dosi frazionate).

Criteri di esclusione:

1. Diagnosi di sindromi febbrili periodiche monogeniche o altre poligeniche. 2. Presenza di immunodeficienza o malattie neoplastiche. 3. Infezione batterica, fungina o virale attiva durante il periodo di screening. 4. Trattamento precedente con agenti immunosoppressori. 5. Uso precedente di talidomide o colchicina. 6. Parametri di laboratorio allo screening che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti (basati sul risultato dell'ultimo test presso l'ospedale dello studio prima della prima dose):

  1. Conteggio dei Globuli Bianchi (WBC) < 4 × 10⁹/L, Emoglobina (HGB) < 100 g/L o conteggio delle Piastrine (PLT) < 100 × 10⁹/L.
  2. Alanina Aminotransferasi (ALT) sierica > 2 volte il Limite Superiore di Normalità (ULN).
  3. Tasso di Filtrazione Glomerulare (GFR/CCR) < 60 mL/min/1,73m².

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo Talidomide
I pazienti in questo gruppo riceveranno un trattamento orale con talidomide per 12 mesi.
Droga: Talidomide (50mg)
La dose iniziale di talidomide è di 1 mg/kg/die, somministrata per via orale prima di coricarsi. Se gli episodi febbrili persistono durante il trattamento, il dosaggio verrà aumentato a partire dal giorno successivo alla prossima febbre (dose massima non superiore a 2 mg/kg/die, con una dose totale massima di 100 mg/die).
Comparatore attivo: Gruppo Colchicina
I pazienti in questo gruppo riceveranno un trattamento con colchicina per via orale per 12 mesi.
Droga: Colchicina
La dose iniziale di colchicina è di 0,5 mg/giorno somministrata per via orale. Se durante il trattamento persistono episodi febbrili, il dosaggio verrà aumentato a partire dal giorno successivo alla prossima febbre (dose massima non superiore a 1,25 mg/giorno).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che raggiungono la remissione completa a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
La remissione completa è definita come l'assenza totale di episodi febbrili (zero attacchi) durante il periodo di trattamento.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di Remissione Completa a Più Punti Temporali
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di partecipanti con zero episodi febbrili.
3 mesi
Tasso di remissione completa in più punti temporali
Lasso di tempo: 9 mesi
Proporzione di partecipanti senza episodi febbrili.
9 mesi
Tasso di remissione completa a più punti temporali
Lasso di tempo: 12 mesi
Proporzione di partecipanti con zero episodi febbrili.
12 mesi
Tasso di remissione parziale
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione della frequenza degli episodi febbrili rispetto al basale.
3 mesi
Tasso di recidiva post-interruzione
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trattamento
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato una recidiva dei sintomi dopo l'interruzione del farmaco.
6 mesi dopo il trattamento
Tasso di recidiva post-interruzione
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
Proporzione di partecipanti che sperimentano una recidiva dei sintomi dopo l'interruzione del farmaco.
12 mesi dopo il trattamento
Variazione dei parametri di crescita (punteggi Z)
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamenti nel punteggio Z altezza per età (HAZ) e nel punteggio Z peso per età (WAZ).
6 mesi
Variazione dei Parametri di Crescita (Z-score)
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambiamenti nel punteggio Z dell'altezza per età (HAZ) e del peso per età (WAZ).
12 mesi
Variazione dei Marcatori Infiammatori
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazioni dei livelli di CRP, ESR, SAA e citochine.
6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: 1 mese
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato diarrea, dolore addominale, nausea, alterazioni della funzionalità epatica, sonnolenza, stitichezza, eruzione cutanea o neuropatia periferica (intorpidimento).
1 mese
Incidenza di Eventi Avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato diarrea, dolore addominale, nausea, anomalie della funzionalità epatica, sonnolenza, stitichezza, eruzione cutanea o neuropatia periferica (intorpidimento).
6 mesi
Incidenza degli Eventi Avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Percentuale di partecipanti che manifestano diarrea, dolore addominale, nausea, alterazioni della funzionalità epatica, sonnolenza, stitichezza, eruzione cutanea o neuropatia periferica (intorpidimento).
12 mesi
Qualità della Vita (PedsQL-SF15)
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dei punteggi del Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15.
6 mesi
Qualità della Vita (PedsQL-SF15)
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione dei punteggi del Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wenjie Zheng

Collaboratori

Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
Tianjin Children's Hospital
Ningbo Women & Children's Hospital
Jinan children's hospital
Jiangxi Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SAHoWMU-CR2026-06-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati contengono informazioni sensibili sui pazienti e sono limitati dalla politica istituzionale.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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