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Wirksamkeit und Sicherheit von Thalidomid für pädiatrisches PFAPA-Syndrom

12. März 2026 aktualisiert von: Wenjie Zheng

Wirksamkeit und Sicherheit von Thalidomid bei der Behandlung von pädiatrischem PFAPA-Syndrom: Eine multizentrische randomisierte kontrollierte Studie

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Thalidomid bei der Behandlung von Kindern mit PFAPA-Syndrom (Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis, and Adenitis) zu bewerten. Die Studie konzentriert sich auf Kinder mit der Diagnose PFAPA-Syndrom. Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind:

Kann Thalidomid die Häufigkeit von Fieberepisoden bei Kindern mit PFAPA-Syndrom signifikant reduzieren? Wie ist das Sicherheitsprofil und die Verträglichkeit von Thalidomid in dieser pädiatrischen Population? Die Forscher werden die Thalidomid-Gruppe mit einer Colchicin-Gruppe vergleichen, um festzustellen, ob Thalidomid wirksamer bei der Kontrolle von wiederkehrendem Fieber und damit verbundenen Symptomen ist.

Die Teilnehmer werden:

Die zugewiesene Medikation (Thalidomid oder Colchicin) täglich über einen Zeitraum von 6 Monaten einnehmen.

Alle 4 Wochen Nachsorgetermine in der Klinik wahrnehmen. Ein Tagebuch führen, um die Häufigkeit von Fieberepisoden und andere klinische Symptome aufzuzeichnen.

Sicherheitsbewertungen und körperliche Untersuchungen während jedes geplanten Besuchs durchlaufen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

106

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erfüllung der 2019 Eurofever- oder 2020 CARRA-Diagnosekriterien für PFAPA-Syndrom.
  2. Alter von 3 bis 18 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt des Screenings.
  3. Mindestens 3 fieberhafte Episoden innerhalb der letzten sechs Monate erlebt haben.
  4. Anamnese von Ansprechen auf Glukokortikoidbehandlung während mindestens 3 vorheriger Episoden, jedoch mit fortgesetztem Wiederauftreten. (Ansprechen ist definiert als Normalisierung der Körpertemperatur innerhalb von 24 Stunden nach einer maximalen Dosis von 2 mg/kg [bis zu 60 mg], verabreicht als Einzeldosis oder zwei geteilten Dosen).

Ausschlusskriterien:

1.Diagnose von monogenen oder anderen polygenen periodischen Fiebersyndromen. 2.Vorhandensein von Immundefizienz oder neoplastischen Erkrankungen. 3.Aktive bakterielle, pilzliche oder virale Infektion während des Screening-Zeitraums. 4.Vorherige Behandlung mit immunsuppressiven Mitteln. 5.Vorherige Anwendung von Thalidomid oder Colchicin. 6.Laborparameter beim Screening, die eines der folgenden Kriterien erfüllen (basierend auf dem neuesten Testergebnis im Studienkrankenhaus vor der ersten Dosis):

  1. Leukozytenzahl (WBC) < 4 × 10⁹/L, Hämoglobin (HGB) < 100 g/L oder Thrombozytenzahl (PLT) < 100 × 10⁹/L.
  2. Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) > 2-fach der oberen Grenze des Normbereichs (ULN).
  3. Glomeruläre Filtrationsrate (GFR/CCR) < 60 mL/min/1,73m².

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Thalidomid-Gruppe
Patienten in dieser Gruppe erhalten 12 Monate lang eine orale Thalidomid-Behandlung.
Arzneimittel: Thalidomid (50mg)
Die Anfangsdosis von Thalidomid beträgt 1 mg/kg/Tag und wird oral vor dem Schlafengehen verabreicht. Wenn während der Behandlung fieberhafte Episoden anhalten, wird die Dosierung ab dem Tag nach dem nächsten Fieber erhöht (maximale Dosis nicht mehr als 2 mg/kg/Tag, mit einer maximalen Gesamtdosis von 100 mg/Tag).
Aktiver Komparator: Colchicin-Gruppe
Patienten in dieser Gruppe erhalten eine orale Colchicin-Behandlung über 12 Monate.
Arzneimittel: Colchicin
Die Anfangsdosis von Colchicin beträgt 0,5 mg/Tag, oral verabreicht. Wenn während der Behandlung fieberhafte Episoden fortbestehen, wird die Dosierung ab dem Tag nach dem nächsten Fieber erhöht (maximale Dosis nicht mehr als 1,25 mg/Tag).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die nach 6 Monaten eine vollständige Remission erreichen
Zeitfenster: 6 Monate
Vollständige Remission ist definiert als das vollständige Fehlen fieberhafter Episoden (null Anfälle) während des Behandlungszeitraums.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Komplette Remissionsrate zu mehreren Zeitpunkten
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Teilnehmer ohne fieberhafte Episoden.
3 Monate
Komplette Remissionsrate zu mehreren Zeitpunkten
Zeitfenster: 9 Monate
Anteil der Teilnehmer mit null fieberhaften Episoden.
9 Monate
Komplette Remissionsrate zu mehreren Zeitpunkten
Zeitfenster: 12 Monate
Anteil der Teilnehmer ohne fieberhafte Episoden.
12 Monate
Partielle Remissionsrate
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Teilnehmer, die im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung der Häufigkeit fieberhafter Episoden erreichen.
3 Monate
Rezidivrate nach Absetzen
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
Anteil der Teilnehmer, die nach Absetzen der Medikation einen Rückfall der Symptome erleben.
6 Monate nach der Behandlung
Wiederauftretensrate nach Absetzen
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung
Anteil der Teilnehmer, die nach Absetzen der Medikation einen Rückfall der Symptome erleben.
12 Monate nach der Behandlung
Änderung der Wachstumsparameter (Z-Werte)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderungen im Z-Score für Größe nach Alter (HAZ) und im Z-Score für Gewicht nach Alter (WAZ).
6 Monate
Veränderung der Wachstumsparameter (Z-Werte)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderungen des Z-Scores für Größe nach Alter (HAZ) und Gewicht nach Alter (WAZ).
12 Monate
Veränderung der Entzündungsmarker
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderungen der CRP-, ESR-, SAA- und Zytokinspiegel.
6 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 1 Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchfall, Bauchschmerzen, Übelkeit, Leberfunktionsstörung, Schläfrigkeit, Verstopfung, Hautausschlag oder peripherer Neuropathie (Taubheitsgefühl).
1 Monat
Inzidenz unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer, die Durchfall, Bauchschmerzen, Übelkeit, Leberfunktionsstörungen, Schläfrigkeit, Verstopfung, Hautausschlag oder periphere Neuropathie (Taubheitsgefühl) erleben.
6 Monate
Inzidenz unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer, die Durchfall, Bauchschmerzen, Übelkeit, Leberfunktionsstörungen, Schläfrigkeit, Verstopfung, Hautausschlag oder periphere Neuropathie (Taubheit) erleben.
12 Monate
Lebensqualität (PedsQL-SF15)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-Werte.
6 Monate
Lebensqualität (PedsQL-SF15)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der Kurzform-15-Werte des Pediatric Quality of Life Inventory.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wenjie Zheng

Mitarbeiter

Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
Tianjin Children's Hospital
Ningbo Women & Children's Hospital
Jinan children's hospital
Jiangxi Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SAHoWMU-CR2026-06-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten enthalten sensible Patientendaten und sind durch die Richtlinien der Institution eingeschränkt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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