Effekt och säkerhet av thalidomid för pediatriskt PFAPA-syndrom
Effektivitet och säkerhet av thalidomid vid behandling av pediatrisk PFAPA-syndrom: En multicenter randomiserad kontrollerad studie
Syftet med denna kliniska studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos thalidomid vid behandling av barn med Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis, and Adenitis (PFAPA) syndrom. Studien fokuserar på barn som har diagnostiserats med PFAPA-syndrom. De huvudsakliga frågorna som studien syftar till att besvara är:
Kan thalidomid minska frekvensen av feberepisoder hos barn med PFAPA-syndrom signifikant? Vad är säkerhetsprofilen och tolerabiliteten för thalidomid i denna pediatriska population? Forskare kommer att jämföra thalidomidgruppen med en kolchicingrupp för att se om thalidomid är mer effektivt för att kontrollera återkommande feber och associerade symptom.
Deltagarna kommer att:
Ta den tilldelade medicinen (thalidomid eller kolchicin) dagligen under en period av 6 månader.
Delta i uppföljningsbesök var fjärde vecka på kliniken. Föra en dagbok för att registrera frekvensen av feberepisoder och andra kliniska symptom.
Genomgå säkerhetsbedömningar och fysiska undersökningar vid varje schemalagt besök.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Chang Liu
- Telefonnummer: 86+13736320153
- E-post: 1712400881@qq.com
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Uppfylla de 2019 Eurofever eller 2020 CARRA diagnostiska kriterierna för PFAPA-syndrom.
- Ålder 3 till 18 år (inklusive) vid screeningtillfället.
- Har upplevt minst 3 febrila episoder under de senaste sex månaderna.
- Historik av respons på glukokortikoidbehandling under minst 3 tidigare episoder, men med fortsatt återkomst. (Respons definieras som normalisering av kroppstemperaturen inom 24 timmar efter en maximal dos på 2 mg/kg [upp till 60 mg] administrerad som en enkel eller två delade doser).
Exklusionskriterier:
1.Diagnos av monogena eller andra polygena periodiska febersyndrom.
2.Förekomst av immunbrist eller neoplastiska sjukdomar.
3.Aktiv bakteriell, svamp- eller virusinfektion under screeningsperioden.
4.Tidigare behandling med immunosuppressiva läkemedel.
5.Tidigare användning av thalidomid eller kolchicin.
6.Laboratorieparametrar vid screening som uppfyller något av följande (baserat på det senaste testresultatet på studiensjukhuset före första dosen):
- Antalet vita blodkroppar (WBC) < 4 × 10⁹/L, hemoglobin (HGB) < 100 g/L, eller antalet blodplättar (PLT) < 100 × 10⁹/L.
- Serum alaninaminotransferas (ALT) > 2 gånger den övre normalgränsen (ULN).
- Glomerulär filtrationshastighet (GFR/CCR) < 60 mL/min/1.73m².
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Thalidomide-gruppen
Patienter i denna grupp kommer att få oral thalidomidbehandling i 12 månader.
|
Startdosen av thalidomid är 1 mg/kg/dag, administrerad oralt innan läggdags.
Om feberepisoder kvarstår under behandlingen kommer dosen att ökas från dagen efter nästa feber (maximal dos får inte överstiga 2 mg/kg/dag, med en maximal totaldos på 100 mg/dag).
|
|
Aktiv komparator: Colchicingruppen
Patienter i denna grupp kommer att få oral kolikinbehandling i 12 månader.
|
Startdos av colchicin är 0,5 mg/dag som administreras oralt.
Om feberanfall kvarstår under behandlingen kommer dosen att ökas från och med dagen efter nästa feber (maximal dos får inte överstiga 1,25 mg/dag).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår fullständig remission efter 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Komplett remission definieras som total frånvaro av febrila episoder (noll anfall) under behandlingsperioden.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Komplett remissionsfrekvens vid flera tidpunkter
Tidsram: 3 månader
|
Andel deltagare utan några febrila episoder.
|
3 månader
|
|
Fullständig remissionsfrekvens vid flera tidpunkter
Tidsram: 9 månader
|
Andel deltagare utan febrila episoder.
|
9 månader
|
|
Fullständig remission vid flera tidpunkter
Tidsram: 12 månader
|
Andel deltagare med noll febrila episoder.
|
12 månader
|
|
Partialremissionsfrekvens
Tidsram: 3 månader
|
Andel deltagare som uppnår en minskning av frekvensen av febrila episoder jämfört med baslinjen.
|
3 månader
|
|
Återfallsrisk efter avslutad behandling
Tidsram: 6 månader efter behandling
|
Andel deltagare som upplever en återfall av symtom efter att ha slutat med medicinen.
|
6 månader efter behandling
|
|
Återfallsgrad efter avbrott
Tidsram: 12 månader efter behandling
|
Andel deltagare som upplever en återfall av symptom efter att ha slutat med medicinen.
|
12 månader efter behandling
|
|
Förändring i tillväxtparametrar (Z-poäng)
Tidsram: 6 månader
|
Förändringar i längd-för-ålder Z-poäng (HAZ) och vikt-för-ålder Z-poäng (WAZ).
|
6 månader
|
|
Förändring i tillväxtparametrar (Z-poäng)
Tidsram: 12 månader
|
Förändringar i höjd-ålder Z-poäng (HAZ) och vikt-ålder Z-poäng (WAZ).
|
12 månader
|
|
Förändring i inflammationsmarkörer
Tidsram: 6 månader
|
Förändringar i CRP, ESR, SAA och cytokinnivåer.
|
6 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 1 månad
|
Andel deltagare som upplever diarré, buksmärta, illamående, leverfunktionsabnormalitet, sömnighet, förstoppning, utslag eller perifer neuropati (domning).
|
1 månad
|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 6 månader
|
Procentandel av deltagare som upplever diarré, magsmärtor, illamående, leverfunktionsavvikelser, sömnighet, förstoppning, utslag eller perifer neuropati (domningar).
|
6 månader
|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 12 månader
|
Procentandel deltagare som upplever diarré, buksmärta, illamående, leverfunktionsabnormalitet, sömnighet, förstoppning, utslag eller perifer neuropati (domningar).
|
12 månader
|
|
Livskvalitet (PedsQL-SF15)
Tidsram: 6 månader
|
Förändring i Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-poäng.
|
6 månader
|
|
Livskvalitet (PedsQL-SF15)
Tidsram: 12 månader
|
Förändring i Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-poäng.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Munsjukdomar
- Stomatogena sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägsinfektioner
- Infektioner
- Luftvägssjukdomar
- Hudsjukdomar
- Otorhinolaryngologiska sjukdomar
- Hudsjukdomar, genetiska
- Faryngeala sjukdomar
- Stomatit
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Ärftliga autoinflammatoriska sjukdomar
- Faryngit
- Stomatit, Afthous
- Organiska kemikalier
- Heterocykliska föreningar, 1-ring
- Heterocykliska föreningar
- Heterocykliska föreningar, 2-ring
- Heterocykliska föreningar, smältring
- Karboxylsyror
- Alkaloider
- Piperidiner
- Ftalimider
- Ftalinsyror
- Syror, karbocyklisk
- Piperidoner
- Isoindol
- Talidomid
- Kolchicin
Andra studie-ID-nummer
- SAHoWMU-CR2026-06-102
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .