소아 PFAPA 증후군에 대한 탈리도마이드의 효능과 안전성
소아 PFAPA 증후군 치료에서 탈리도마이드의 유효성과 안전성: 다기관 무작위 대조 시험
이 임상 시험의 목표는 주기적 열, 아프타성 구내염, 인두염 및 림프선염(PFAPA) 증후군을 가진 소아 치료에서 탈리도마이드의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 PFAPA 증후군으로 진단된 소아에 초점을 맞춥니다. 주요 질문은 다음과 같습니다:
탈리도마이드가 PFAPA 증후군을 가진 소아의 발열 발작 빈도를 유의하게 감소시킬 수 있는가? 이 소아 인구에서 탈리도마이드의 안전성 프로필과 내약성은 무엇인가? 연구자들은 탈리도마이드 그룹을 콜히친 그룹과 비교하여 재발성 열 및 관련 증상을 통제하는 데 탈리도마이드가 더 효과적인지 확인할 것입니다.
참가자는 다음과 같은 일을 할 것입니다:
6개월 동안 매일 지정된 약물(탈리도마이드 또는 콜히친)을 복용합니다.
4주마다 클리닉에서 추적 방문에 참석합니다. 발열 발작 빈도 및 기타 임상 증상을 기록하기 위해 일기를 유지합니다.
각 예정된 방문 중에 안전성 평가 및 신체 검사를 받습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Chang Liu
- 전화번호: 86+13736320153
- 이메일: 1712400881@qq.com
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 2019년 유로피버(Eurofever) 또는 2020년 CARRA 진단 기준에 따라 PFAPA 증후군으로 진단된 경우.
- 선별 검사 시점에 만 3세 이상 18세 이하(포함)인 경우.
- 지난 6개월 동안 최소 3회 이상의 발열 발작을 경험한 경우.
- 최소 3회 이상의 이전 발작에서 글루코코르티코이드 치료에 반응했지만 지속적으로 재발한 병력이 있는 경우. (반응성은 단일 투여 또는 두 번 분할 투여로 최대 2 mg/kg(최대 60 mg) 투여 후 24시간 이내에 체온이 정상화되는 것으로 정의됨).
제외 기준:
1. 단일 유전자 또는 기타 다유전자 주기적 열 증후군 진단. 2. 면역결핍 또는 신생물 질환의 존재. 3. 선별 기간 동안 활동성 세균, 진균 또는 바이러스 감염. 4. 면역억제제를 사용한 이전 치료. 5. 탈리도마이드 또는 콜히친의 이전 사용. 6. 선별 시 다음 중 하나에 해당하는 검사실 수치(첫 투여 전 연구 병원에서 가장 최근 검사 결과 기준):
- 백혈구(WBC) 수 < 4 × 10⁹/L, 혈색소(HGB) < 100 g/L, 또는 혈소판(PLT) 수 < 100 × 10⁹/L.
- 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 정상 상한치(ULN)의 2배.
- 사구체 여과율(GFR/CCR) < 60 mL/min/1.73m².
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 탈리도마이드 그룹
이 그룹의 환자들은 12개월 동안 경구(구강) 탈리도마이드 치료를 받게 됩니다.
|
탈리도마이드의 시작 용량은 체중 kg당 1mg/일로, 취침 전 경구 투여합니다.
치료 중 열성 발작이 지속될 경우, 다음 발열 후 다음 날부터 용량을 증가시킵니다(최대 용량은 체중 kg당 2mg/일을 초과하지 않으며, 최대 총 용량은 100mg/일입니다).
|
|
활성 비교기: 콜키신 그룹
이 그룹의 환자들은 12개월 동안 경구 콜히친 치료를 받게 됩니다.
|
콜치신의 시작 용량은 구강 투여 시 하루 0.5mg입니다.
치료 중 열성 발작이 지속될 경우, 다음 발열 다음날부터 용량을 증가시킵니다 (최대 용량은 하루 1.25mg을 초과하지 않음).
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
6개월 시점에서 완전 관해를 달성한 참가자 비율
기간: 6개월
|
완전 관해는 치료 기간 동안 발열 발작이 전혀 없는 것(발작 횟수 0회)으로 정의됩니다.
|
6개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
다중 시점에서의 완전 관해율
기간: 3개월
|
발열성 발작이 없는 참가자의 비율.
|
3개월
|
|
다중 시점에서의 완전 관해율
기간: 9개월
|
발열 에피소드가 없는 참가자의 비율.
|
9개월
|
|
다중 시점에서의 완전 관해율
기간: 12개월
|
발열 증상이 없는 참여자의 비율.
|
12개월
|
|
부분 관해율
기간: 3개월
|
기준선 대비 발열 발작 빈도 감소를 달성한 참가자의 비율
|
3개월
|
|
중단 후 재발률
기간: 치료 후 6개월
|
약물 중단 후 증상 재발을 경험한 참가자의 비율.
|
치료 후 6개월
|
|
중단 후 재발률
기간: 치료 후 12개월
|
투약 중단 후 증상 재발을 경험한 참가자의 비율.
|
치료 후 12개월
|
|
성장 지표 변화 (Z-점수)
기간: 6개월
|
키-연령 Z 점수(HAZ)와 체중-연령 Z 점수(WAZ)의 변화.
|
6개월
|
|
성장 매개변수 변화(Z-점수)
기간: 12개월
|
신장 대비 연령 Z-점수(HAZ)와 체중 대비 연령 Z-점수(WAZ)의 변화.
|
12개월
|
|
염증 표지자 변화
기간: 6개월
|
CRP, ESR, SAA 및 사이토카인 수준의 변화.
|
6개월
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용 발생률
기간: 1개월
|
설사, 복통, 메스꺼움, 간 기능 이상, 졸음, 변비, 발진 또는 말초 신경병증(저림)을 경험한 참가자의 백분율.
|
1개월
|
|
부작용 발생률
기간: 6개월
|
설사, 복통, 메스꺼움, 간기능 이상, 졸음, 변비, 발진 또는 말초신경병증(저림)을 경험한 참가자 비율.
|
6개월
|
|
부작용 발생률
기간: 12개월
|
설사, 복통, 메스꺼움, 간 기능 이상, 졸음, 변비, 발진 또는 말초신경병증(저림)을 경험한 참가자의 비율.
|
12개월
|
|
삶의 질 (PedsQL-SF15)
기간: 6개월
|
소아 삶의 질 평가 척도 단축형 15 점수 변화.
|
6개월
|
|
삶의 질 (PedsQL-SF15)
기간: 12개월
|
소아 삶의 질 평가 척도 단축형 15 점수 변화.
|
12개월
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SAHoWMU-CR2026-06-102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .