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沙利度胺治疗小儿PFAPA综合征的疗效和安全性

2026年3月12日 更新者:Wenjie Zheng

沙利度胺治疗儿童PFAPA综合征的有效性与安全性:一项多中心随机对照试验

本临床试验旨在评估沙利度胺治疗周期性发热、阿弗他口炎、咽炎和淋巴结炎(PFAPA)综合征患儿的疗效和安全性。 研究聚焦于确诊为PFAPA综合征的儿童。 研究旨在回答的主要问题包括:

沙利度胺能否显著降低PFAPA综合征患儿发热发作的频率? 沙利度胺在这一儿科人群中的安全性和耐受性如何? 研究人员将比较沙利度胺组与秋水仙碱组,以评估沙利度胺在控制复发性发热及相关症状方面是否更为有效。

参与者将:

每日服用指定药物(沙利度胺或秋水仙碱),持续6个月。

每4周在诊所进行一次随访。 记录日记,记录发热发作频率及其他临床症状。

在每次预定访视期间接受安全性评估和体格检查。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

106

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 符合2019年Eurofever或2020年CARRA关于PFAPA综合征的诊断标准。
  2. 筛选时年龄为3至18岁(含)。
  3. 过去六个月内至少经历过3次发热发作。
  4. 既往至少有3次发作对糖皮质激素治疗有反应,但持续复发。(反应性定义为单次或分两次给药最大剂量2 mg/kg[不超过60 mg]后24小时内体温恢复正常)。

排除标准:

1.诊断为单基因或其他多基因周期性发热综合征。
2.存在免疫缺陷或肿瘤性疾病。
3.筛选期间存在活动性细菌、真菌或病毒感染。
4.既往接受过免疫抑制剂治疗。
5.既往使用过沙利度胺或秋水仙碱。
6.筛选时实验室参数符合以下任一条件(基于首次给药前在研究医院最近一次检测结果):

  1. 白细胞计数 < 4 × 10⁹/L,血红蛋白 < 100 g/L,或血小板计数 < 100 × 10⁹/L。
  2. 血清丙氨酸氨基转移酶 > 正常值上限的2倍。
  3. 肾小球滤过率 < 60 mL/min/1.73m²。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:沙利度胺组
该组患者将接受为期12个月的口服沙利度胺治疗。
沙利度胺的起始剂量为1毫克/公斤/天,于睡前口服给药。 若治疗期间发热症状持续存在,则从下一次发热后的第二天开始增加剂量(最大剂量不超过2毫克/公斤/天,每日总剂量上限为100毫克)。
有源比较器:秋水仙碱组
该组患者将接受口服秋水仙碱治疗,为期12个月。
秋水仙碱的起始剂量为0.5毫克/天,口服给药。 若治疗期间发热症状持续,将在下一次发热次日开始增加剂量(每日最大剂量不超过1.25毫克)。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
6个月时达到完全缓解的参与者比例
大体时间:6个月
完全缓解定义为在治疗期间完全无发热发作(零次发作)。
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
多个时间点的完全缓解率
大体时间:3个月
零发热发作的参与者比例。
3个月
多个时间点的完全缓解率
大体时间:9个月
零发热发作的参与者比例。
9个月
多个时间点的完全缓解率
大体时间:12个月
零发热发作的参与者比例。
12个月
部分缓解率
大体时间:3个月
与基线相比,达到发热发作频率降低的受试者比例。
3个月
停药后复发率
大体时间:治疗后6个月
停止用药后出现症状复发的参与者比例。
治疗后6个月
停药后复发率
大体时间:治疗后12个月
停止用药后出现症状复发的参与者比例。
治疗后12个月
生长参数变化(Z-分数)
大体时间:6个月
身高别年龄Z评分(HAZ)和体重别年龄Z评分(WAZ)的变化。
6个月
生长参数变化(Z-分数)
大体时间:12个月
身高别年龄Z评分(HAZ)与体重别年龄Z评分(WAZ)的变化。
12个月
炎症标志物的变化
大体时间:6个月
CRP、ESR、SAA及细胞因子水平的变化。
6个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件发生率
大体时间:1个月
出现腹泻、腹痛、恶心、肝功能异常、嗜睡、便秘、皮疹或周围神经病变(麻木)的受试者百分比。
1个月
不良事件发生率
大体时间:6个月
出现腹泻、腹痛、恶心、肝功能异常、嗜睡、便秘、皮疹或周围神经病变(麻木)的受试者百分比。
6个月
不良事件发生率
大体时间:12个月
出现腹泻、腹痛、恶心、肝功能异常、嗜睡、便秘、皮疹或周围神经病变(麻木)的参与者百分比。
12个月
生活质量(PedsQL-SF15)
大体时间:6个月
儿童生活质量量表简表15评分的变化。
6个月
生活质量(PedsQL-SF15)
大体时间:12个月
儿童生活质量简表15评分的变化。
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年4月1日

初级完成 (估计的)

2027年3月31日

研究完成 (估计的)

2028年3月30日

研究注册日期

首次提交

2026年3月9日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月12日

首次发布 (实际的)

2026年3月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月12日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

IPD 计划说明

数据包含敏感患者信息,受机构政策限制。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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