Effekt og sikkerhet av thalidomid for PFAPA-syndrom hos barn
12. mars 2026 oppdatert av: Wenjie Zheng
Effekt og sikkerhet av thalidomid i behandling av pediatrisk PFAPA-syndrom: En multisentrisk randomisert kontrollert studie
Målet med denne kliniske studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til thalidomid i behandlingen av barn med Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis, and Adenitis (PFAPA)-syndrom. Studien fokuserer på barn med diagnosen PFAPA-syndrom. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:
Kan thalidomid redusere hyppigheten av feberepisoder betydelig hos barn med PFAPA-syndrom? Hva er sikkerhetsprofilen og tolerabiliteten til thalidomid i denne pediatriske populasjonen? Forskere vil sammenligne thalidomidgruppen med en colchicingruppe for å se om thalidomid er mer effektivt til å kontrollere tilbakevendende feber og tilhørende symptomer.
Deltakere vil:
Ta den tildelte medisinen (thalidomid eller colchicin) daglig i en periode på 6 måneder.
Møte til oppfølgingsbesøk hver 4. uke på klinikken. Føre en dagbok for å registrere hyppigheten av feberepisoder og eventuelle andre kliniske symptomer.
Gjennomgå sikkerhetsvurderinger og fysiske undersøkelser under hvert planlagte besøk.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
106
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Chang Liu
- Telefonnummer: 86+13736320153
- E-post: 1712400881@qq.com
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Oppfylle 2019 Eurofever eller 2020 CARRA diagnostiske kriterier for PFAPA-syndrom.
- Være 3 til 18 år (inklusive) ved screeningsdatoen.
- Ha opplevd minst 3 feberepisoder innen de siste seks månedene.
- Historikk med respons på glukokortikoidbehandling under minst 3 tidligere episoder, men med vedvarende tilbakefall. (Respons defineres som normalisering av kroppstemperaturen innen 24 timer etter en maksimal dose på 2 mg/kg [opp til 60 mg] administrert som en enkeltdose eller to delte doser).
Eksklusjonskriterier:
1.Diagnose av monogen eller annen polygen periodisk febersyndrom. 2.Tilstedeværelse av immundefekt eller neoplastiske sykdommer. 3.Aktiv bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon under screeningsperioden. 4.Tidligere behandling med immunsuppressive midler. 5.Tidligere bruk av thalidomid eller kolchicin. 6.Laboratorieparametere ved screening som oppfyller noen av følgende (basert på den siste testresultaten på studiehospitalet før første dose):
- Hvite blodlegemer (WBC) < 4 × 10⁹/L, Hemoglobin (HGB) < 100 g/L, eller blodplater (PLT) < 100 × 10⁹/L.
- Serum Alanin Aminotransferase (ALT) > 2 ganger øvre normalgrense (ULN).
- Glomerulær Filtrasjonsrate (GFR/CCR) < 60 mL/min/1.73m².
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Thalidomide-gruppen
Pasienter i denne gruppen vil få oral thalidomidebehandling i 12 måneder.
|
Startdosen av thalidomid er 1 mg/kg/dag, som tas oralt før sengetid.
Hvis feberepisoder vedvarer under behandlingen, vil doseringen økes fra dagen etter neste feber (maksimal dose ikke over 2 mg/kg/dag, med en maksimal totaldose på 100 mg/dag). |
|
Aktiv komparator: Colchicine-gruppen
Pasienter i denne gruppen vil få oral koliksinbehandling i 12 måneder.
|
Startdosen av kolchisin er 0,5 mg/dag gitt oralt.
Hvis feberepisoder vedvarer under behandlingen, vil doseringen økes fra dagen etter neste feber (maksimal dose skal ikke overstige 1,25 mg/dag). |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere som oppnår komplett remisjon etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Full remisjon er definert som fullstendig fravær av feberepisoder (null anfall) i løpet av behandlingsperioden.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Komplett remisjonsrate ved flere tidspunkter
Tidsramme: 3 måneder
|
Andel deltakere med null feberepisoder.
|
3 måneder
|
|
Fullstendig remisjonsrate ved flere tidspunkter
Tidsramme: 9 måneder
|
Andel deltakere med ingen febrile episoder.
|
9 måneder
|
|
Komplett remisjonsrate ved flere tidspunkter
Tidsramme: 12 måneder
|
Andel deltakere med null feberepisoder.
|
12 måneder
|
|
Delvis remisjonsrate
Tidsramme: 3 måneder
|
Andel deltakere som oppnår en reduksjon i frekvensen av feberepisoder sammenlignet med utgangspunktet.
|
3 måneder
|
|
Residivrate etter opphør
Tidsramme: 6 måneder etter behandling
|
Andel deltakere som opplever tilbakefall av symptomer etter å ha sluttet med medisinen.
|
6 måneder etter behandling
|
|
Gjentakelsesrate etter avslutning
Tidsramme: 12 måneder etter behandling
|
Andel deltakere som opplever tilbakefall av symptomer etter å ha sluttet med medisinen.
|
12 måneder etter behandling
|
|
Endring i vekstparametere (Z-skårer)
Tidsramme: 6 måneder
|
Endringer i høyde-for-alder Z-score (HAZ) og vekt-for-alder Z-score (WAZ).
|
6 måneder
|
|
Endring i vekstparametere (Z-skårer)
Tidsramme: 12 måneder
|
Endringer i Høyde-for-alder Z-poeng (HAZ) og Vekt-for-alder Z-poeng (WAZ).
|
12 måneder
|
|
Endring i inflammatoriske markører
Tidsramme: 6 måneder
|
Endringer i CRP, ESR, SAA og cytokinnivåer.
|
6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 1 måned
|
Prosentandel av deltakere som opplever diaré, magesmerter, kvalme, leverfunksjonsavvik, søvnighet, forstoppelse, utslett eller perifer nevropati (nummenhet).
|
1 måned
|
|
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Prosentandel av deltakere som opplever diaré, magesmerter, kvalme, leverfunksjonsavvik, døsighet, forstoppelse, utslett eller perifer nevropati (følelsesløshet).
|
6 måneder
|
|
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
|
Prosentandel av deltakere som opplever diaré, magesmerter, kvalme, leverfunksjonsavvik, søvnighet, forstoppelse, utslett eller perifer nevropati (følelsesløshet).
|
12 måneder
|
|
Livskvalitet (PedsQL-SF15)
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring i Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-skårer.
|
6 måneder
|
|
Livskvalitet (PedsQL-SF15)
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring i Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-skårer.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. april 2026
Primær fullføring (Antatt)
31. mars 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. mars 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. mars 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2026
Først lagt ut (Faktiske)
17. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Munnsykdommer
- Stomatognatiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Luftveisinfeksjoner
- Infeksjoner
- Sykdommer i luftveiene
- Hudsykdommer
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Hudsykdommer, genetisk
- Faryngeale sykdommer
- Stomatitt
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Arvelige autoinflammatoriske sykdommer
- Faryngitt
- Stomatitt, aftøs
- Organiske kjemikalier
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Heterocykliske forbindelser, 2-ring
- Heterocykliske forbindelser, smeltet ringen
- Karboksylsyrer
- Alkaloider
- Piperidines
- Ftalimider
- Ftalsyrer
- Syrer, karbosykliske
- Piperidoner
- Isoindoles
- Thalidomid
- Kolkisin
Andre studie-ID-numre
- SAHoWMU-CR2026-06-102
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Dataene inneholder sensitiv pasientinformasjon og er begrenset av institusjonell politikk.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .