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Efficacité et sécurité du thalidomide pour le syndrome PFAPA pédiatrique

12 mars 2026 mis à jour par: Wenjie Zheng

Efficacité et sécurité du thalidomide dans le traitement du syndrome PFAPA pédiatrique : un essai contrôlé randomisé multicentrique

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'efficacité et la sécurité du thalidomide dans le traitement des enfants atteints du syndrome de fièvre périodique, stomatite aphteuse, pharyngite et adénite (PFAPA). L'étude se concentre sur les enfants diagnostiqués avec le syndrome PFAPA. Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

Le thalidomide peut-il réduire significativement la fréquence des épisodes fébriles chez les enfants atteints du syndrome PFAPA ? Quel est le profil de sécurité et la tolérance du thalidomide dans cette population pédiatrique ? Les chercheurs compareront le groupe thalidomide à un groupe colchicine pour voir si le thalidomide est plus efficace pour contrôler la fièvre récurrente et les symptômes associés.

Les participants devront :

Prendre le médicament attribué (thalidomide ou colchicine) quotidiennement pendant une durée de 6 mois.

Assister à des visites de suivi toutes les 4 semaines à la clinique. Tenir un journal pour enregistrer la fréquence des épisodes de fièvre et tout autre symptôme clinique.

Subir des évaluations de sécurité et des examens physiques lors de chaque visite programmée.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

106

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Répondre aux critères diagnostiques Eurofever 2019 ou CARRA 2020 pour le syndrome PFAPA.
  2. Âgé de 3 à 18 ans (inclus) au moment du dépistage.
  3. Avoir présenté au moins 3 épisodes fébriles au cours des six derniers mois.
  4. Antécédents de réponse au traitement par glucocorticoides lors d'au moins 3 épisodes antérieurs, mais avec des récidives persistantes. (La réponse est définie comme la normalisation de la température corporelle dans les 24 heures suivant une dose maximale de 2 mg/kg [jusqu'à 60 mg] administrée en une ou deux doses fractionnées).

Critères d'exclusion :

1. Diagnostic de syndromes de fièvre périodique monogéniques ou autres polygéniques.
2. Présence d'immunodéficience ou de maladies néoplasiques.
3. Infection bactérienne, fongique ou virale active pendant la période de dépistage.
4. Traitement antérieur par agents immunosuppresseurs.
5. Utilisation antérieure de thalidomide ou de colchicine.
6. Paramètres de laboratoire au dépistage répondant à l'un des critères suivants (basés sur le résultat du test le plus récent à l'hôpital de l'étude avant la première dose) :

  1. Numération des globules blancs (GB) < 4 × 10⁹/L, Hémoglobine (Hb) < 100 g/L, ou numération plaquettaire (PLT) < 100 × 10⁹/L.
  2. Alanine aminotransférase sérique (ALT) > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
  3. Taux de filtration glomérulaire (TFG/CCR) < 60 mL/min/1,73 m².

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe Thalidomide
Les patients de ce groupe recevront un traitement oral au thalidomide pendant 12 mois.
Médicament: Thalidomide (50 mg)
La dose initiale de thalidomide est de 1 mg/kg/jour, administrée par voie orale avant le coucher. Si les épisodes fébriles persistent pendant le traitement, la posologie sera augmentée à partir du lendemain de la fièvre suivante (dose maximale ne devant pas dépasser 2 mg/kg/jour, avec une dose totale maximale de 100 mg/jour).
Comparateur actif: Groupe Colchicine
Les patients de ce groupe recevront un traitement oral à la colchicine pendant 12 mois.
Médicament: Colchicine
La dose initiale de colchicine est de 0,5 mg/jour administrée par voie orale. Si les épisodes fébriles persistent pendant le traitement, la posologie sera augmentée à partir du jour suivant la prochaine fièvre (dose maximale ne devant pas dépasser 1,25 mg/jour).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants atteignant une rémission complète à 6 mois
Délai: 6 mois
La rémission complète est définie comme l'absence totale d'épisodes fébriles (zéro attaque) pendant la période de traitement.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rémission complète à plusieurs moments
Délai: 3 mois
Proportion de participants avec zéro épisode fébrile.
3 mois
Taux de rémission complète à plusieurs points temporels
Délai: 9 mois
Proportion de participants sans épisode fébrile.
9 mois
Taux de rémission complète à plusieurs points temporels
Délai: 12 mois
Proportion de participants sans épisode fébrile.
12 mois
Taux de Rémission Partielle
Délai: 3 mois
Proportion de participants atteignant une réduction de la fréquence des épisodes fébriles par rapport à la ligne de base.
3 mois
Taux de récidive après arrêt
Délai: 6 mois après le traitement
Proportion de participants présentant une rechute des symptômes après l'arrêt du médicament.
6 mois après le traitement
Taux de récidive après l'arrêt du traitement
Délai: 12 mois après le traitement
Proportion de participants présentant une rechute des symptômes après l'arrêt du médicament.
12 mois après le traitement
Changement des paramètres de croissance (scores Z)
Délai: 6 mois
Évolution des scores Z de taille pour l'âge (HAZ) et de poids pour l'âge (WAZ).
6 mois
Évolution des paramètres de croissance (scores Z)
Délai: 12 mois
Évolution du score Z de la taille pour l'âge (HAZ) et du score Z du poids pour l'âge (WAZ).
12 mois
Changement des marqueurs inflammatoires
Délai: 6 mois
Variations des taux de CRP, VS, SAA et des cytokines.
6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables
Délai: 1 mois
Pourcentage de participants présentant une diarrhée, des douleurs abdominales, des nausées, une anomalie de la fonction hépatique, une somnolence, une constipation, une éruption cutanée ou une neuropathie périphérique (engourdissement).
1 mois
Incidence d'événements indésirables
Délai: 6 mois
Pourcentage de participants présentant une diarrhée, des douleurs abdominales, des nausées, une anomalie de la fonction hépatique, une somnolence, une constipation, une éruption cutanée ou une neuropathie périphérique (engourdissement).
6 mois
Incidence des événements indésirables
Délai: 12 mois
Pourcentage de participants présentant une diarrhée, des douleurs abdominales, des nausées, une anomalie de la fonction hépatique, une somnolence, une constipation, une éruption cutanée ou une neuropathie périphérique (engourdissement).
12 mois
Qualité de Vie (PedsQL-SF15)
Délai: 6 mois
Évolution des scores du questionnaire abrégé de qualité de vie en pédiatrie (PedsQL-15).
6 mois
Qualité de vie (PedsQL-SF15)
Délai: 12 mois
Changement des scores du Questionnaire abrégé en 15 questions sur la qualité de vie pédiatrique.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wenjie Zheng

Collaborateurs

Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
Tianjin Children's Hospital
Ningbo Women & Children's Hospital
Jinan children's hospital
Jiangxi Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Première publication (Réel)

17 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SAHoWMU-CR2026-06-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données contiennent des informations sensibles sur les patients et sont restreintes par la politique institutionnelle.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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