Eficácia e Segurança da Talidomida para a Síndrome PFAPA Pediátrica
12 de março de 2026 atualizado por: Wenjie Zheng
Eficácia e Segurança da Talidomida no Tratamento da Síndrome PFAPA Pediátrica: Um Ensaio Multicêntrico Randomizado Controlado
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a eficácia e a segurança da talidomida no tratamento de crianças com síndrome de Febre Periódica, Estomatite Aftosa, Faringite e Adenite (PFAPA). O estudo centra-se em crianças diagnosticadas com síndrome de PFAPA. As principais questões que pretende responder são:
A talidomida pode reduzir significativamente a frequência dos episódios febris em crianças com síndrome de PFAPA? Qual é o perfil de segurança e a tolerabilidade da talidomida nesta população pediátrica? Os investigadores irão comparar o grupo da talidomida com um grupo de colchicina para verificar se a talidomida é mais eficaz no controlo da febre recorrente e dos sintomas associados.
Os participantes irão:
Tomar a medicação atribuída (talidomida ou colchicina) diariamente durante um período de 6 meses.
Comparecer a consultas de acompanhamento a cada 4 semanas na clínica. Manter um diário para registar a frequência dos episódios de febre e quaisquer outros sintomas clínicos.
Submeter-se a avaliações de segurança e exames físicos durante cada visita agendada.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
106
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Chang Liu
- Número de telefone: 86+13736320153
- E-mail: 1712400881@qq.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Cumprir os critérios de diagnóstico Eurofever 2019 ou CARRA 2020 para síndrome PFAPA.
- Idade entre 3 e 18 anos (inclusive) no momento do rastreio.
- Ter experienciado pelo menos 3 episódios febris nos últimos seis meses.
- Histórico de resposta ao tratamento com glucocorticoides durante pelo menos 3 episódios anteriores, mas com recorrência contínua. (A resposta é definida como a normalização da temperatura corporal no prazo de 24 horas após uma dose máxima de 2 mg/kg [até 60 mg] administrada em dose única ou duas doses divididas).
Critérios de Exclusão:
1.Diagnóstico de síndromes febris periódicas monogénicas ou outras poligénicas. 2.Presença de imunodeficiência ou doenças neoplásicas. 3.Infeção bacteriana, fúngica ou viral ativa durante o período de rastreio. 4.Tratamento prévio com agentes imunossupressores. 5.Utilização prévia de talidomida ou colchicina. 6.Parâmetros laboratoriais no rastreio que cumpram qualquer um dos seguintes (com base no resultado do teste mais recente no hospital do estudo antes da primeira dose):
- Contagem de glóbulos brancos (WBC) < 4 × 10⁹/L, hemoglobina (HGB) < 100 g/L, ou contagem de plaquetas (PLT) < 100 × 10⁹/L.
- Alanina aminotransferase sérica (ALT) > 2 vezes o limite superior do normal (ULN).
- Taxa de filtração glomerular (GFR/CCR) < 60 mL/min/1,73m².
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo da Talidomida
Os doentes deste grupo receberão tratamento oral com talidomida durante 12 meses.
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A dose inicial de talidomida é de 1 mg/kg/dia, administrada por via oral antes de deitar.
Se episódios febris persistirem durante o tratamento, a dosagem será aumentada a partir do dia seguinte à próxima febre (dose máxima não deve exceder 2 mg/kg/dia, com uma dose total máxima de 100 mg/dia). |
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Comparador Ativo: Grupo da Colchicina
Os pacientes neste grupo receberão tratamento oral com colchicina durante 12 meses.
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A dose inicial de colchicina é de 0,5 mg/dia administrada por via oral.
Se os episódios febris persistirem durante o tratamento, a dosagem será aumentada a partir do dia seguinte à próxima febre (dose máxima não excedendo 1,25 mg/dia).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de Participantes que Alcançam Remissão Completa aos 6 Meses
Prazo: 6 meses
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Remissão completa é definida como a ausência total de episódios febris (zero ataques) durante o período de tratamento.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Remissão Completa em Múltiplos Pontos Temporais
Prazo: 3 meses
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Proporção de participantes com zero episódios febris.
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3 meses
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Taxa de Remissão Completa em Múltiplos Pontos Temporais
Prazo: 9 meses
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Proporção de participantes com zero episódios febris.
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9 meses
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Taxa de Remissão Completa em Múltiplos Pontos Temporais
Prazo: 12 meses
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Proporção de participantes sem episódios febris.
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12 meses
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Taxa de Remissão Parcial
Prazo: 3 meses
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Proporção de participantes que alcançam uma redução na frequência de episódios febris em comparação com a linha de base.
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3 meses
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Taxa de Recorrência Pós-descontinuação
Prazo: 6 meses pós-tratamento
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Proporção de participantes que experienciam uma recaída dos sintomas após interromper a medicação.
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6 meses pós-tratamento
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Taxa de Recorrência Pós-descontinuação
Prazo: 12 meses pós-tratamento
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Proporção de participantes que experienciam uma recaída dos sintomas após a interrupção da medicação.
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12 meses pós-tratamento
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Alteração nos Parâmetros de Crescimento (Pontuações Z)
Prazo: 6 meses
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Alterações no Z-score de Estatura para Idade (HAZ) e no Z-score de Peso para Idade (WAZ).
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6 meses
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Alteração nos Parâmetros de Crescimento (Z-scores)
Prazo: 12 meses
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Alterações no Z-score de Altura para Idade (HAZ) e Z-score de Peso para Idade (WAZ).
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12 meses
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Alteração nos Marcadores Inflamatórios
Prazo: 6 meses
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Alterações nos níveis de PCR, VHS, SAA e citocinas.
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6 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: 1 mês
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Percentagem de participantes que experienciaram diarreia, dor abdominal, náusea, anomalia da função hepática, sonolência, obstipação, erupção cutânea ou neuropatia periférica (entorpecimento).
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1 mês
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: 6 meses
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Percentagem de participantes que experienciaram diarreia, dor abdominal, náuseas, anomalia da função hepática, sonolência, obstipação, erupção cutânea ou neuropatia periférica (formigueiro).
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6 meses
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: 12 meses
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Percentagem de participantes com diarreia, dor abdominal, náuseas, alteração da função hepática, sonolência, obstipação, erupção cutânea ou neuropatia periférica (formigueiro).
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12 meses
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Qualidade de Vida (PedsQL-SF15)
Prazo: 6 meses
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Alteração nos resultados do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica - Forma Curta 15.
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6 meses
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Qualidade de Vida (PedsQL-SF15)
Prazo: 12 meses
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Alteração nos escores do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica Forma Curta 15.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de março de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
17 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças bucais
- Doenças estomatognáticas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Infecções do Trato Respiratório
- Infecções
- Doenças Respiratórias
- Doenças de pele
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Doenças de Pele Genéticas
- Doenças Faríngeas
- Estomatite
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças Autoinflamatórias Hereditárias
- Faringite
- Estomatite Aftosa
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Ácidos carboxílicos
- Alcalóides
- Piperidinas
- Ftalimidas
- Ácidos ftaléticos
- Ácidos, carbocíclicos
- Piperidones
- Isoindoles
- Talidomida
- Colchicina
Outros números de identificação do estudo
- SAHoWMU-CR2026-06-102
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Os dados contêm informações sensíveis de pacientes e são restringidos pela política institucional.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .