Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Thalidomidin tehokkuus ja turvallisuus lapsilla PFAPA-oireyhtymässä

torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Wenjie Zheng

Thalidomidin tehokkuus ja turvallisuus lapsen PFAPA-oireyhtymän hoidossa: monikeskuksellinen satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida thalidomidin tehoa ja turvallisuutta lasten hoidossa, joilla on jaksollinen kuume, aftoosi stomatiitti, faryngiitti ja adeniitti (PFAPA) -oireyhtymä. Tutkimus keskittyy lapsiin, joilla on diagnosoitu PFAPA-oireyhtymä. Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

Vähentääkö thalidomidi merkittävästi kuumejaksojen esiintyvyyttä lapsilla, joilla on PFAPA-oireyhtymä? Mikä on thalidomidin turvallisuusprofiili ja siedettävyys tässä lasten väestössä? Tutkijat vertailevat thalidomidi-ryhmää kolkisiini-ryhmään nähdäkseen, onko thalidomidi tehokkaampi toistuvan kuumeen ja siihen liittyvien oireiden hallinnassa.

Osallistujat:

Syövät määrättyä lääkettä (thalidomidia tai kolkisiinia) päivittäin 6 kuukauden ajan.

Osallistuvat seurantakäynneille joka 4. viikko klinikalla. Pitävät päiväkirjaa kuumejaksojen esiintyvyydestä ja muista kliinisistä oireista.

Suorittavat turvallisuusarviointeja ja lääkärintarkastuksia jokaisella suunnitellulla käynnillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

106

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  1. Täytä PFAPA-oireyhtymän vuoden 2019 Eurofever- tai vuoden 2020 CARRA-diagnostiset kriteerit.
  2. Ikä 3–18 vuotta (mukaan lukien) seulontavaiheessa.
  3. Vähintään 3 kuumeista jaksoa viimeisen kuuden kuukauden aikana.
  4. Vähintään 3 aiemman jakson aikana osoittanut reagoivuutta glukokortikoidihoitoon, mutta toistuvat jaksot jatkuvat. (Reagoivuus määritellään kehon lämpötilan normalisoitumisena 24 tunnin kuluessa enimmäisannoksen 2 mg/kg (enintään 60 mg) antamisesta joko yhdellä tai kahdella jaetulla annoksella).

Poissulkemiskriteerit:

1. Monogeenisten tai muiden polygeenisten jaksollisten kuumeoireyhtymien diagnoosi. 2. Immunopuuton tai kasvaintautien esiintyminen. 3. Aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio seulontajakson aikana. 4. Aikaisempi immunosupressiivisten lääkkeiden hoito. 5. Aikaisempi talidomidin tai kolkisiinin käyttö. 6. Seulontavaiheen laboratoriomittaukset täyttävät minkä tahansa seuraavista (perustuen tutkimussairaalan viimeisimpään testitulokseen ennen ensimmäistä annosta):

  1. Valkosolujen (WBC) määrä < 4 × 10⁹/l, hemoglobiini (HGB) < 100 g/l tai verihiutaleiden (PLT) määrä < 100 × 10⁹/l.
  2. Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2-kertainen normaalin ylärajaan (ULN) verrattuna.
  3. Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR/CCR) < 60 ml/min/1,73 m².

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Thalidomidiryhmä
Potilaat tässä ryhmässä saavat suun kautta annettavaa thalidomidihoidon 12 kuukauden ajan.
Lääke: Thalidomidi (50 mg)
Thalidomidin aloitusannos on 1 mg/kg/päivä, annosteltuna suun kautta ennen nukkumaanmenoa. Jos kuumejaksoja esiintyy hoidon aikana, annosta lisätään seuraavan kuumeen jälkeisenä päivänä (enimmäisannos ei saa ylittää 2 mg/kg/päivä, enimmäiskokonaisannos 100 mg/päivä).
Active Comparator: Kolkiisiiniryhmä
Potilaat tässä ryhmässä saavat suun kautta annettavaa kolkisiinihoidot kahdentoista kuukauden ajan.
Lääke: Kolkiisiini
Kolkiisiinin aloitusannos on 0,5 mg/päivä, joka annetaan suun kautta.
Jos kuumejaksoja esiintyy hoidon aikana, annosta lisätään seuraavan kuumejakson jälkeen (enimmäisannos ei saa ylittää 1,25 mg/päivä).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, jotka saavuttivat täydellisen remission 6 kuukaudessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Täydellinen remissio määritellään kuumejaksojen (nolla kohtausta) täydelliseksi poissaoloksi hoitojakson aikana.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen remissioaste useilla aikapisteillä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Osallistujien osuus, joilla ei ole kuumetapauksia.
3 kuukautta
Täydellinen remissioaste useilla aikapisteillä
Aikaikkuna: 9 kuukautta
Osallistujien osuus, joilla ei ole ollut kuumetartuntoja.
9 kuukautta
Täydellinen remissioaste useissa aikapisteissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujien osuus, joilla ei ole ollut kuumekausia.
12 kuukautta
Osittainen remissioaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat kuumejaksojen esiintymistiheyden vähennyksen verrattuna lähtötilanteeseen.
3 kuukautta
Uusiutumisprosentti hoidon keskeyttämisen jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidon jälkeen
Osa potilaista, joilla oireet uusiutuvat lääkityksen lopettamisen jälkeen.
6 kuukautta hoidon jälkeen
Uusiutumisprosentti hoidon lopettamisen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
Osuus osallistujista, jotka kokevat oireiden uusiutumisen lääkityksen lopettamisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon jälkeen
Kasvuparametrien muutos (Z-pisteet)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Pituuden ikään suhteutetun Z-pisteen (HAZ) ja painon ikään suhteutetun Z-pisteen (WAZ) muutokset.
6 kuukautta
Kasvuparametrien muutos (Z-pisteet)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutokset pituus-iän Z-pisteessä (HAZ) ja paino-iän Z-pisteessä (WAZ).
12 kuukautta
Tulehdusmarkkerien muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutokset CRP-, ESR-, SAA- ja sytokiinitasoissa.
6 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyy ripulia, vatsakipua, pahoinvointia, maksatoiminnan poikkeamaa, uneliaisuutta, ummetusta, ihottumaa tai ääreishermoston neuropatiaa (puutumista).
1 kuukausi
Haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyi ripulia, vatsakipua, pahoinvointia, maksatoimintahäiriötä, uneliaisuutta, ummetusta, ihottumaa tai ääreishermostovauriota (puutumista).
6 kuukautta
Haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyy ripulia, vatsakipua, pahoinvointia, maksatoimintahäiriöitä, uneliaisuutta, ummetusta, ihottumaa tai hermovaurioita (puutumista).
12 kuukautta
Elämänlaatu (PedsQL-SF15)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Lasten elämänlaatukyselyn lyhyen muodon 15 pistemäärän muutos.
6 kuukautta
Elämänlaatu (PedsQL-SF15)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15 -pisteissä.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wenjie Zheng

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
Tianjin Children's Hospital
Ningbo Women & Children's Hospital
Jinan children's hospital
Jiangxi Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SAHoWMU-CR2026-06-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Data contains sensitive patient information and is restricted by institutional policy.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa